Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia profilaktycznego i doraźnego za pomocą Feiba NF u pacjentów z hemofilią A lub B i wysokim mianem inhibitora

29 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

FEIBA NF: Prospektywne, otwarte, randomizowane, równoległe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leczenia profilaktycznego w porównaniu z leczeniem na żądanie u pacjentów z hemofilią A lub B i wysokim mianem inhibitora

Celem badania było określenie korzyści związanych ze skutecznością, bezpieczeństwem i jakością życia związanych z leczeniem profilaktycznym FEIBA NF w porównaniu z leczeniem na żądanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
  • Japonia
      • Kanagawa, Japonia
      • Nara, Japonia
  • Nowa Zelandia
      • Wellington, Nowa Zelandia
  • Polska
      • Krakow, Polska
      • Warsaw, Polska
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
      • Timisoara, Rumunia
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody przez uczestnika lub jego prawnie upoważnionego przedstawiciela
  • Uczestnik ma od ≥ 4 do ≤ 65 lat
  • Uczestnik ma wynik wydajności Karnofsky'ego ≥ 60
  • Hemofilia A i B o dowolnym nasileniu, z udokumentowaną historią wysokiego miana inhibitora (> 5 jednostek Bethesda (BU)) przez co najmniej 12 miesięcy; lub, jeśli miano inhibitora wynosi ≤ 5 BU, a uczestnik jest oporny na zwiększoną dawkę czynnika VIII (FVIII) lub czynnika IX (FIX), jak wykazano na podstawie historii medycznej uczestnika
  • Obecnie leczony na żądanie w celu leczenia epizodów krwawienia
  • Odpowiedni dostęp żylny, z centralnym urządzeniem dożylnym lub bez
  • ≥ 12 epizodów krwawienia wymagających leczenia lekami omijającymi w ciągu ostatnich 12 miesięcy, na podstawie wywiadu
  • Kompetentne leczenie w domu i terapia infuzyjna
  • Obecnie stosuje czynniki omijające (koncentrat aktywowanego zespołu protrombiny (APCC) lub rekombinowany aktywowany czynnik VII (rFVIIa)) do leczenia epizodów krwawienia
  • HCV-, poprzez test na przeciwciała lub reakcję łańcuchową polimerazy (PCR); lub HCV+ ze stabilną chorobą wątroby
  • HIV- lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4 > 200 komórek/mm3 podczas badania przesiewowego
  • Uczestniczka zdolna do zajścia w ciążę, z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy i zgadza się na stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych na czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie otrzymuje indukcję tolerancji immunologicznej (ITI)
  • Obecnie w trakcie regularnej profilaktyki zapobiegającej epizodom krwawień
  • Klinicznie objawowa choroba wątroby (np. rozpoznanie marskości wątroby [potwierdzone biopsją wątroby], nadciśnienie żyły wrotnej, wodobrzusze, czas protrombinowy (PT) 5 sekund powyżej górnej granicy normy)
  • Liczba płytek krwi < 100 000/ml
  • Planowana planowa operacja podczas udziału w tym badaniu
  • Uczestnik obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym i otrzymał badany produkt lub urządzenie w ciągu 30 dni przed przystąpieniem do badania
  • Planowane zastosowanie pegylowanego lub niepegylowanego alfa-interferonu z rybawiryną lub bez rybawiryny u uczestników zakażonych HCV lub planowane zastosowanie inhibitora proteazy u uczestników zakażonych HIV. Kwalifikują się uczestnicy, którzy obecnie przyjmują którykolwiek z tych leków na 30-dniowy kurs.
  • Klinicznie istotny wzrost poziomu D-dimerów w porównaniu z historyczną wartością wyjściową i/lub związany z przewlekłą chorobą wątroby lub klinicznie ewidentnym zdarzeniem zakrzepowo-zatorowym
  • Znana nadwrażliwość na anty-inhibitorowe kompleksy koagulacyjne (AICC)
  • Obecnie leczony ogólnoustrojowym lekiem immunomodulującym
  • Wcześniejsza historia zdarzenia zakrzepowo-zatorowego: ostry zawał mięśnia sercowego, zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna
  • Rozpoznanie zaawansowanej miażdżycy, choroby nowotworowej i/lub innych chorób, które mogą zwiększać ryzyko powikłań zakrzepowo-zatorowych u uczestnika
  • Klinicznie istotna choroba medyczna, psychiatryczna lub kognitywna lub rekreacyjne zażywanie narkotyków/alkoholu, które w opinii badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo lub zgodność uczestników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię profilaktyki
Biologiczny: Aktywność omijania inhibitora czynnika VIII (nanofiltrowany, poddany obróbce cieplnej parą)
85 ± 15 j./kg FEIBA NF co drugi dzień w okresie profilaktycznym 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • FEIBA NF
Biologiczny: Aktywność omijania inhibitora czynnika VIII (nanofiltrowany, poddany obróbce cieplnej parą)
Dawkę FEIBA NF i odstępy między kolejnymi dawkami zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego
Inne nazwy:
  • FEIBA NF
Aktywny komparator: Ramię na żądanie
Biologiczny: Aktywność omijania inhibitora czynnika VIII (nanofiltrowany, poddany obróbce cieplnej parą)
85 ± 15 j./kg FEIBA NF co drugi dzień w okresie profilaktycznym 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • FEIBA NF
Biologiczny: Aktywność omijania inhibitora czynnika VIII (nanofiltrowany, poddany obróbce cieplnej parą)
Dawkę FEIBA NF i odstępy między kolejnymi dawkami zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego
Inne nazwy:
  • FEIBA NF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie rocznego wskaźnika epizodów krwawień (ABR) wśród uczestników otrzymujących leczenie profilaktyczne w porównaniu z pacjentami leczonymi na żądanie
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 1 z 2 następujących schematów leczenia: 1. Na żądanie: dawka FEIBA NF i odstęp między dawkami zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego 2. Profilaktyka: 85 ± 15 j./kg FEIBA NF co drugi dzień przez 12 miesięcy okres profilaktyczny Roczna częstość epizodów krwawień została obliczona jako: (Liczba epizodów krwawień/obserwowany okres leczenia w dniach) * 365,25
12 miesięcy ± 14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość krwawień według schematu leczenia, etiologii krwawienia i typu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Spontaniczna obejmuje nieznaną/podważoną etiologię
12 miesięcy ± 14 dni
Różnice w średniej przekształconej rocznej częstości krwawień między schematami leczenia na żądanie i leczenia profilaktycznego według etiologii krwawienia i typu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Roczne wskaźniki krwawień zostały przekształcone przy użyciu pierwiastka kwadratowego z liczby zaobserwowanych epizodów krwawienia (X krwawień/rok), X' = √ (X + 0,5). Ta transformacja została przeprowadzona w celu ustabilizowania wariancji i wyrównania rozkładu próby z założeniem normalności nieodłącznie związanym z użyciem testu t. Różnicę średnich przekształconych ABR wykorzystano do przeprowadzenia testów statystycznych i wygenerowania wartości p na poziomie istotności 5%. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 1 z 2 następujących schematów leczenia: 1. Na żądanie: dawka FEIBA NF i odstęp między dawkami zgodnie przepisany przez lekarza prowadzącego 2. Profilaktyka: 85 ± 15 j./kg FEIBA NF co drugi dzień w okresie 12-miesięcznej profilaktyki
12 miesięcy ± 14 dni
Roczny wskaźnik krwawienia dla nowych stawów docelowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Docelowe stawy to ≥4 krwawienia/6 miesięcy w jednym z następujących stawów: staw skokowy, kolanowy, łokciowy i biodrowy; epizod krwawienia do stawu docelowego odnosi się do indywidualnej lokalizacji anatomicznej.
12 miesięcy ± 14 dni
Różnice w średnim przekształconym rocznym odsetku krwawień między schematami leczenia na żądanie i leczenia profilaktycznego: nowe stawy docelowe
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Roczne współczynniki krwawień (ABR) zostały przekształcone przy użyciu pierwiastka kwadratowego z liczby obserwowanych epizodów krwawienia (X krwawień/rok), X' = √ (X + 0,5). Ta transformacja została przeprowadzona w celu ustabilizowania wariancji i wyrównania rozkładu próby z założeniem normalności nieodłącznie związanym z użyciem dwustronnego testu t dla dwóch próbek. Różnicę w średnich przekształconych ABR wykorzystano do przeprowadzenia testów statystycznych i wygenerowania wartości p na poziomie istotności 5%
12 miesięcy ± 14 dni
Liczba nowych połączeń docelowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Stawy docelowe definiuje się jako ≥4 krwawienia/6 miesięcy w jednym z następujących stawów: staw skokowy, kolanowy, łokciowy i biodrowy
12 miesięcy ± 14 dni
Ocena obiektywnych objawów klinicznych – wizualna skala analogowa (VAS): Ból u młodzieży i dorosłych (≥12 lat)
Ramy czasowe: Przez cały okres badania, 12 miesięcy ± 14 dni
Ból spowodowany epizodem krwawienia u młodzieży i dorosłych (≥12 lat) mierzono przed infuzją (pre-inf) oraz 6 ± 0,5 godziny (h) i 24 ± 1 h po infuzji (post-inf) ( po ostatniej infuzji podanej w leczeniu epizodu krwawienia) w skali bólu VAS w milimetrach od 0 (brak bólu) do 100 (najgorszy możliwy ból). Dla celów analizy, jeśli stosowano krótko działające leki przeciwbólowe (czas działania około 6 ± 0,5 h), bólowi przypisywano najwyższą możliwą ocenę (100). Ocena bólu dokonywana była po każdym wlewie w odniesieniu do pojedynczych epizodów krwawienia. W przypadku, gdy uczestnicy wymagali dodatkowego wlewu w ciągu 24 godzin, ból oceniano 6 ± 0,5 godziny i 24 ± 1 godzinę po kolejnym wlewie. Zmiany w wynikach VAS po 6 ± 0,5 godzinie i 24 ± 1 godzinie po infuzji porównano również w stosunku do wyników VAS przed infuzją (tj. (wynik VAS przed infuzją) - (wynik VAS po infuzji)).
Przez cały okres badania, 12 miesięcy ± 14 dni
Ocena objawów klinicznych — wizualna skala analogowa (VAS): ból w pediatrii (<12 lat)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Ból spowodowany epizodem krwawienia (BE) u uczestników pediatrycznych (<12 lat) mierzono przed infuzją (pre-inf) oraz 6 ± 0,5 godziny i 24 ± 1 godzinę po infuzji (post-inf) (po ostatnią infuzję podaną w leczeniu epizodu krwawienia) przy użyciu dziecięcej skali bólu VAS (skala wyrazu twarzy, której jeden koniec oznacza brak bólu, a drugi koniec najgorszy możliwy ból). Dla celów analizy, jeśli stosowano krótko działające leki przeciwbólowe (czas działania około 6 ± 0,5 h), bólowi przypisywano najwyższą możliwą ocenę (najgorszy możliwy ból). Wyniki w dziecięcej skali VAS przedstawiane są jako: -brak bólu -lekki ból -umiarkowany ból -silny ból -bardzo silny ból
12 miesięcy ± 14 dni
Ocena objawów klinicznych — zakres ruchu (ROM)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
ROM mierzono za pomocą goniometru dla 3 kluczowych stawów (tj. kostek, kolan i łokci) podczas badania przesiewowego, w 6. miesiącu i po zakończeniu (wizyta pod koniec badania)
12 miesięcy ± 14 dni
Ocena hemostazy w leczeniu epizodów krwawienia — ogólna ocena skuteczności po 6 godzinach
Ramy czasowe: 6 h ± 30 min po infuzji
Liczba epizodów krwawienia leczonych rAHF-PFM z oceną hemostazy (4-punktowa skala porządkowa): Znakomity: Pełne ustąpienie bólu i ustanie krwawienia w ciągu ~6 godzin od 1 wlewu. Mogły zostać podane dodatkowe infuzje w celu utrzymania hemostazy; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie krwawienia w ciągu ~6 godzin po infuzji. Prawdopodobnie wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne lub nieznaczne złagodzenie bólu i niewielka poprawa krwawienia w ciągu ~6 godzin po infuzji. Wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu
6 h ± 30 min po infuzji
Ocena hemostazy w leczeniu epizodów krwawienia — ogólna ocena skuteczności po 24 godzinach
Ramy czasowe: 24 ± 1 h po infuzji
Liczba epizodów krwawienia leczonych rAHF-PFM wraz z oceną hemostazy (4-punktowa skala porządkowa): Znakomity: Pełne uśmierzenie bólu i ustanie krwawienia w ciągu ~24 godzin od 1 wlewu. Mogły zostać podane dodatkowe infuzje w celu utrzymania hemostazy; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie krwawienia w ciągu ~24 godzin po infuzji. Prawdopodobnie wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne lub nieznaczne złagodzenie bólu i niewielka poprawa krwawienia w ciągu ~24 godzin po infuzji. Wymaga > 1 infuzji do całkowitego ustąpienia; Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu
24 ± 1 h po infuzji
Dawka dostosowana do całkowitej masy ciała w celu opanowania epizodu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Liczba epizodów krwawienia (BE), które wymagały 1, 2, 3 lub ≥4 wlewów do opanowania krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Nieprawidłowe wyniki testu czasu częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (aPTT).
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla aPTT wynosi 22,8 - 31 sekund.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu D-Dimer
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla D-dimerów wynosi <500 ng/ml.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu fibrynogenu
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla fibrynogenu wynosi 200-400 mg/dl.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu produktów degradacji fibryny (FDP).
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla FDP wynosi 0-5 ug/ml.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu fragmentu protrombiny F 1.2
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla fragmentu protrombiny F 1.2 wynosi 69-229 pmol/l.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu czasu protrombinowego
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla PT wynosi 9,7-12,3 sek.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Nieprawidłowe wyniki testu trombina-antytrombina III (TAT).
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Normalny zakres wartości referencyjnych dla TAT wynosi 1-4,1 ug/L.
Wizyta przesiewowa, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 9 i Wizyta końcowa
Serologia wirusowa z wizyty przesiewowej i wizyty kończącej badanie: zapalenie wątroby typu A, zapalenie wątroby typu B i zapalenie wątroby typu C
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
- Przeciwciało przeciw wirusowi zapalenia wątroby typu A (HAV Ab) - Przeciwciało rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb) - Przeciwciało powierzchniowe wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAb) - Antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) - Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV)
12 miesięcy ± 14 dni
Serologia wirusowa z wizyty przesiewowej i wizyty kończącej badanie: przeciwciało HIV-1/2 (Ab)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Serologia wirusowa z wizyty przesiewowej i wizyty kończącej badanie: przeciwciało IgG przeciwko parwowirusowi B19 [IV]
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Zakres normalny (0 - 0,89 IV); Wysoki (> 0,89 IV) - przeciwciała IgG przeciw parwowirusowi B19 [IV] (Parvo IgG Ab)
12 miesięcy ± 14 dni
Serologia wirusowa z wizyty przesiewowej i wizyty kończącej badanie: przeciwciało IgM przeciwko parwowirusowi B19 [IV]
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Zakres normalny (0 - 0,89 IV); Wysoki (> 0,89 IV) - przeciwciała IgM przeciw parwowirusowi B19 [IV] (Parvo IgM Ab)
12 miesięcy ± 14 dni
Wskaźnik powiązanych zdarzeń niepożądanych (AE) na rok
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Częstość powiązanych zdarzeń niepożądanych (AE) podczas infuzji lub w ciągu 1 godziny infuzji rocznie
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Liczba powiązanych niepożądanych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (AE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Bezwzględne zmiany miana inhibitorów hemofilii A Uczestnicy z przesunięciami poziomów miana inhibitora czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Bezwzględne zmiany miana inhibitorów (lub brak zmiany statusu niskiego lub wysokiego miana): -Miano inhibitorów zmieniło się z niskiego (≤5 BU) na niskie (≤5 BU) -Miano inhibitorów zmieniło się z niskiego (≤5 BU) na wysokie (> 5 BU) - Miano inhibitorów zmieniło się z wysokiego (>5 BU) na niskie (≤5 BU) - Miano inhibitorów zmieniło się z wysokiego (>5 BU) na wysokie (>5 BU)
12 miesięcy ± 14 dni
Bezwzględne zmiany miana inhibitorów u pacjentów z hemofilią B ze zmianami poziomu miana inhibitora czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Bezwzględne zmiany miana inhibitorów (lub brak zmiany statusu niskiego lub wysokiego miana): -Miano inhibitorów zmieniło się z niskiego (≤5 BU) na niskie (≤5 BU) -Miano inhibitorów zmieniło się z niskiego (≤5 BU) na wysokie (> 5 BU) - Miano inhibitorów zmieniło się z wysokiego (>5 BU) na niskie (≤5 BU) - Miano inhibitorów zmieniło się z wysokiego (>5 BU) na wysokie (>5 BU)
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: roczne dni utracone z powodu krwawienia (praca lub szkoła)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: Roczna liczba hospitalizacji z powodu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: Roczna liczba hospitalizacji dla linii stacjonarnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: Roczna liczba wizyt w izbie przyjęć
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: Roczna liczba wizyt w gabinecie lekarskim
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: roczna całkowita długość hospitalizacji z powodu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: roczna całkowita długość hospitalizacji dla linii stacjonarnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Farmakoekonomika: Roczna łączna liczba utraconych dni (praca lub szkoła)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
12 miesięcy ± 14 dni
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL): Wyniki indeksu EuroQoL (jakość życia) — 5 wymiarów (EQ-5D)
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
EQ-5D to ankieta wypełniona przez uczestnika, oceniająca 5 wymiarów – mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. Całkowity wynik EQ-5D waha się od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 1 (doskonały stan zdrowia), a 1 odzwierciedla najlepszy wynik. Wyniki Indeksu EQ-5D na podstawie kwestionariusza EQ-5D obliczono dla uczestników w wieku ≥14 lat, podczas badania przesiewowego, 6 miesięcy i podczas wizyty końcowej. Obliczono również zmiany w wynikach po 6 miesiącach i po zakończeniu leczenia. Stosunkowo wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
12 miesięcy ± 14 dni
Specyficzny dla hemofilii kwestionariusz jakości życia dla dorosłych (Haem-A-QoL) ≥ 16 lat
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Narzędzie Haem-A-QoL zostało opracowane i stosowane u pacjentów z hemofilią typu A. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. Obszary objęte tym instrumentem to: zdrowie fizyczne (PH), sport i czas wolny (S&L), szkoła i praca (W&S), radzenie sobie z hemofilią (radzenie sobie), planowanie rodziny (FP), uczucia, relacje (R'ships), Leczenie, widok i perspektywy na przyszłość (przyszłość). Obliczono również całkowity wynik Haem-A-QoL (całkowity). W przypadku Haem-A-QoL wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki na skali od 0 do 100. Zebrano wyniki Haem-A-QoL podczas badania przesiewowego, 6 miesięcy i podczas wizyty końcowej. Obliczono również zmiany w wynikach po 6 miesiącach i po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy ± 14 dni
Specyficzny dla hemofilii kwestionariusz jakości życia dla dzieci i młodzieży w wieku < 16 lat (Haemo-QoL) — ocena rodziców
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Haemo-QoL to narzędzie do oceny jakości życia (QoL) dzieci i młodzieży z hemofilią. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. Obszary objęte tym instrumentem to: Zdrowie fizyczne (PH), Sport i szkoła (S&S), Radzenie sobie z hemofilią (Dealing), Rodzina, Uczucia, Relacje (R'ships), Leczenie, Widok, Perspektywy na przyszłość (Przyszłość) , Przyjaciele, Inni i Wsparcie. Obliczono również całkowity wynik Haemo-QoL (całkowity). W przypadku Haemo-QoL wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki na skali od 0 do 100. Zebrano wyniki Haemo-QoL podczas badania przesiewowego, 6 miesięcy i podczas wizyty kończącej. Obliczono również zmiany w wynikach po 6 miesiącach i po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy ± 14 dni
Specyficzny dla hemofilii kwestionariusz jakości życia dla dzieci i młodzieży w wieku < 16 lat (Haemo-QoL) — ocena dziecka
Ramy czasowe: 12 miesięcy ± 14 dni
Haemo-QoL to narzędzie do oceny jakości życia (QoL) dzieci i młodzieży z hemofilią. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. Obszary objęte tym instrumentem to: Zdrowie fizyczne (PH), Sport i szkoła (S&S), Radzenie sobie z hemofilią (Dealing), Rodzina, Uczucia, Relacje (R'ships), Leczenie, Widok, Perspektywy na przyszłość (Przyszłość) , Przyjaciele, Inni i Wsparcie. Obliczono również całkowity wynik Haemo-QoL (całkowity). W przypadku Haemo-QoL wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki na skali od 0 do 100. Zebrano wyniki Haemo-QoL podczas badania przesiewowego, 6 miesięcy i podczas wizyty kończącej. Obliczono również zmiany w wynikach po 6 miesiącach i po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy ± 14 dni
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) — ogólna ocena bólu za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) u dorosłych i młodzieży w wieku ≥12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy ± 14 dni
Ogólny ból oceniano za pomocą skali bólu VAS podczas badania przesiewowego, po 6 miesiącach i po zakończeniu leczenia. W przeciwieństwie do oceny bólu VAS dla bólu związanego z epizodami krwawienia (wynik powyżej), ta ogólna ocena bólu nie uwzględniała stosowania środków przeciwbólowych. W przypadku skali bólu wyższa liczba oznacza gorszy ból. Wizualna skala analogowa mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (= 0) i „Najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (= 100). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Zmiany w wynikach VAS po 6 miesiącach i po zakończeniu badania porównano również w stosunku do wyników w punkcie początkowym/przesiewowym (tj. (wynik VAS w punkcie wyjściowym/przesiewowym) – (wynik VAS po 6 miesiącach i po zakończeniu badania).
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy ± 14 dni
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) — ogólna ocena bólu za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) u dzieci w wieku poniżej 12 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy ± 14 dni
Ogólny ból oceniano za pomocą dziecięcej skali bólu VAS (skala wyrazu twarzy z jednym końcem oznaczonym jako brak bólu, a drugim końcem jako najgorszy możliwy ból). Oceny dokonano podczas wizyty przesiewowej, po 6 miesiącach i podczas wizyt końcowych. Wyniki na dziecięcej skali VAS przedstawiono jako: -Brak bólu -Łagodny ból -Umiarkowany ból -Silny ból -Bardzo silny ból W przeciwieństwie do oceny bólu VAS dla bólu epizodów krwawienia (Wynik powyżej), ta ogólna ocena bólu pod uwagę środki przeciwbólowe. Zmiany w wynikach VAS po 6 miesiącach i po zakończeniu badania porównano również w stosunku do wyników w punkcie początkowym/przesiewowym (tj. (wynik VAS w punkcie wyjściowym/przesiewowym) – (wynik VAS po 6 miesiącach i po zakończeniu badania).
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy ± 14 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 090701
  • 2008-003855-65 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj