- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01578109
Tosilato de sorafenib antes y después del trasplante de médula ósea de donante en el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda
Un estudio piloto de sorafenib en pacientes con leucemia mieloide aguda como mantenimiento de la remisión peritrasplante
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVO PRIMARIO:
I. Determinar la toxicidad y la seguridad de la incorporación de tosilato de sorafenib (sorafenib) en el entorno de mantenimiento previo o posterior al trasplante para tres tipos de trasplantes.
OBJETIVOS SECUNDARIOS:
I. Mejora de la supervivencia libre de enfermedad a los 2 años después del trasplante de médula ósea en un 25 % con base en una supervivencia libre de recaída inicial a los dos años del 30 %.
II. El fracaso secundario del injerto se define como la disminución del recuento de neutrófilos a < 500/mm3 después de lograr el injerto que no está relacionado con la infección o el efecto del fármaco (¿sorafenib?) y no responde a la estimulación de los factores de crecimiento.
tercero La mortalidad sin recaída (NRM) se define como la muerte en ausencia de riesgos competitivos, recaída o progresión de la enfermedad.
IV. La supervivencia sin recaída o muerte (supervivencia libre de enfermedad [DFS]) o sin muerte (supervivencia general [OS]) se determinará y presentará como estimaciones de Kaplan-Meier a 1 y 2 años después del trasplante.
V. Los pacientes serán evaluados para la enfermedad crónica de injerto contra huésped (GVHD) tanto como se describe en las pautas del proyecto de consenso de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y según los criterios convencionales.
OBJETIVO CORRELATIVO DE LABORATORIO:
I. Los pacientes se someterán a exámenes seriados de la médula ósea durante los tratamientos de mantenimiento que evalúen la enfermedad residual mínima (MRD) por citometría de flujo y la supresión de FLT3 por análisis de transferencia Western y ensayo de inhibición de plasma (PIA).
ESQUEMA: Este es un estudio de aumento de dosis.
Los pacientes reciben tosilato de sorafenib por vía oral (PO) dos veces al día (BID) comenzando al menos 30 días después de completar la terapia de inducción y/o el trasplante, pero no más de 120 días después del trasplante y continuando hasta 2 años después del trasplante en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes durante 24 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Leucemia mieloide aguda con una duplicación en tándem interna (ITD) de FLT3 que están en remisión completa o remisión parcial (menos del 10 % de blastos en la médula) según lo documentado por biopsia de médula ósea y que planean someterse a un trasplante de médula ósea
- Pacientes que hayan tenido una recuperación del recuento (recuento absoluto de neutrófilos [RAN] > 500 000/mm^3; recuento de plaquetas no transfundidas superior a 30 000/mm^3) y que estén al menos 30 días después de la inducción o el trasplante, pero no más de 120 días después trasplante
- Los pacientes pueden haber recibido cualquier tratamiento previo que se considere necesario para la inducción de la remisión, excepto los pacientes que han progresado mientras tomaban sorafenib; los pacientes que han respondido a sorafenib previamente son elegibles para inscribirse en el protocolo
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2 (Karnofsky >= 60%)
- Esperanza de vida de más de cuatro meses.
- Bilirrubina total inferior a 2 veces el límite superior de lo normal
- Aspartato aminotransferasa (AST) (transaminasa glutámico oxaloacética sérica [SGOT])/alanina aminotransferasa (ALT) (glutamato piruvato transaminasa sérica [SGPT]) = < 5 veces el límite superior institucional de la normalidad
- Creatinina =< 1,5 x límite superior normal O aclaramiento de creatinina >= 60 ml/min/1,73 m^2 para pacientes con niveles de creatinina > 1,5 x límite superior normal
- Se desconocen los efectos del sorafenib en el feto humano en desarrollo; por esta razón y debido a que se sabe que los agentes inhibidores de la tirosina quinasa son teratogénicos, las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes de ingresar al estudio y durante la duración del estudio. participación; si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato; la anticoncepción debe continuar durante al menos 30 días después de la última dosis de sorafenib
- Capacidad para comprender y voluntad para firmar un documento de consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Pacientes que han recibido quimioterapia o radioterapia dentro de las 2 semanas excepto quimioterapia intratecal (es decir, metotrexato, citarabina o tiotepa)
- Es posible que los pacientes no estén recibiendo ningún otro agente en investigación
- Pacientes con hipertensión no controlada (es decir, grado 3 persistente durante el tratamiento)
- Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a sorafenib
- Los pacientes con leucemia activa y/o no tratada del sistema nervioso central (SNC) no serán elegibles
- Los pacientes no deben tener ninguna evidencia de diátesis hemorrágica ni recibir anticoagulación terapéutica, como heparina de bajo peso molecular (BPM) o warfarina para el tratamiento de la trombosis venosa profunda (TVP).
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio
- Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio porque sorafenib es un agente quimioterapéutico con potencial para efectos teratogénicos o abortivos; Debido a que existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con sorafenib, se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento con sorafenib.
- Se excluyen los pacientes positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) porque el manejo de estos pacientes en el entorno del trasplante de células hematopoyéticas aún no se ha definido bien y actualmente es objeto de investigación en otros estudios que abordan este tema.
- Los pacientes con GVHD aguda activa que hayan iniciado la terapia o hayan escalado la terapia dentro de los 21 días no son elegibles
- Los pacientes con falta de injerto (menos del 90 % de ácido desoxirribonucleico [ADN] de donante en médula ósea o sangre periférica) después del trasplante de médula ósea como evidencia por RFLP (polimorfismo de longitud de fragmentos de restricción) no son elegibles
- Los pacientes que no pueden tragar pastillas no son elegibles
- Los pacientes que toman inhibidores potentes del polipéptido 4 (CYP3A4) del citocromo P450 familia 3, subfamilia A, incluidos los medicamentos antiepilépticos inductores de enzimas (fenitoína, carbamazepina o fenobarbital), rifampicina, jugo de toronja o hierba de San Juan no son elegibles
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento (tosilato de sorafenib y trasplante)
Los pacientes reciben tosilato de sorafenib PO BID comenzando al menos 30 días después de completar la terapia de inducción y/o trasplante y no más de 120 días después del trasplante continuando hasta 2 años después del trasplante en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
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Orden de compra dada
Otros nombres:
Someterse a BMT
Otros nombres:
Orden de compra dada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes retirados del estudio en cada cohorte debido a toxicidad
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Se reportará con proporciones binomiales exactas e intervalos de confianza del 95%.
Se informarán todas las toxicidades por tipo y grado.
La proporción de pacientes con falla del injerto en cada cohorte también se informará con proporciones binomiales exactas e intervalos de confianza del 95%.
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Hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia acumulada de mortalidad no recidivante y recidivante
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Estimado por análisis de riesgos competitivos utilizando el método de Grey.
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Hasta 2 años
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Supervivencia libre de enfermedad (SSE)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se utilizarán métodos de tabla de vida estándar con diagramas de Kaplan-Meier (KM) para analizar DFS.
Informado con intervalos de confianza del 90% en general y por cohorte.
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Hasta 2 años
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Se utilizarán métodos de tabla de vida estándar con gráficos KM para analizar OS.
Informado con intervalos de confianza del 90% en general y por cohorte.
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Hasta 2 años
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Cambio en la enfermedad residual mínima (MRD)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 365
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Se valorará mediante citometría de flujo.
Se utilizarán diagramas de caja.
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Línea de base al día 365
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Cambio en la supresión de FLT3
Periodo de tiempo: Línea de base al día 365
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Se evaluará mediante ensayo inhibidor de plasma y transferencia Western.
Se utilizarán diagramas de caja.
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Línea de base al día 365
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Parámetros farmacodinámicos del tosilato de sorafenib
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después del trasplante
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Se recogerán muestras para evaluar la exposición al tosilato de sorafenib y al metabolito N-óxido (total y libre) para correlacionarlas con los criterios de valoración farmacodinámicos utilizando estadísticas no paramétricas.
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Hasta 2 años después del trasplante
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la población de células T reguladoras
Periodo de tiempo: Línea de base a 2 años después del trasplante
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Se realizarán modelos de regresión de funciones de subdistribución en riesgos competitivos mediante el método de Gray para examinar cómo los cambios en los parámetros inmunológicos se asocian con el desarrollo posterior de la enfermedad aguda de injerto contra huésped.
Se utilizará una transformación adecuada para normalizar los datos.
Se explorarán las diferencias entre antes y después del trasplante utilizando métodos apropiados para datos pareados.
Los patrones de cambio en los valores de los marcadores a lo largo del tiempo también pueden explorarse utilizando modelos apropiados.
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Línea de base a 2 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Mark Lewis, Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NCI-2012-00727 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- P30CA006973 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- U01CA070095 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- UM1CA186691 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- J11116
- CDR0000730684
- 8992 (Otro identificador: CTEP)
- P01CA015396 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- P50CA100632 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
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