- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02327364
Historia natural del síndrome de Pearson
Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras Historia Natural del Síndrome de Pearson Consorcio de Enfermedades Mitocondriales de América del Norte (NAMDC)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
A todos los pacientes con síndrome de Pearson confirmado que satisfagan los criterios de inclusión/exclusión se les ofrecerá participar en este estudio. Los pacientes seguidos en los sitios clínicos participantes de NAMDC se inscribirán en esos sitios. Los pacientes que no reciben seguimiento en los sitios clínicos participantes de NAMDC y que desean participar pueden comunicarse directamente con uno de los sitios miembros o su médico local puede dirigirlos a uno de los sitios miembros. Se alentará a participar tanto a pacientes masculinos como femeninos de todos los orígenes raciales y étnicos que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión. Los niños y adultos serán elegibles para inscribirse, pero esperamos que la población de pacientes sea en su mayoría niños.
Se animará a participar en este estudio a todos los pacientes con síndrome de Pearson que se inscriban en el registro clínico del NAMDC. Se requerirá que cada paciente que se inscriba en este estudio se inscriba en el Registro Clínico de NAMDC antes o al momento de inscribirse en este estudio. Se incorporarán a este estudio datos demográficos, antecedentes médicos, bioquímicos, histológicos, genéticos y otros datos clínicos del registro.
Se hará todo lo posible para minimizar las molestias a los pacientes de participar en este estudio. Las actividades relacionadas con el estudio en cada visita del paciente se mantendrán en un máximo de una hora y, siempre que sea posible, se programarán para que coincidan con el seguimiento regular del paciente con su médico tratante. Este estudio es observacional y no tiene procedimientos médicos asociados.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todas las personas de cualquier edad con síndrome de Pearson confirmado son elegibles para participar. El síndrome de Pearson requiere la presencia de una deleción de mtDNA a gran escala junto con anemia sideroblástica con o sin insuficiencia pancreática.
- Todos los pacientes deben estar de acuerdo en participar en el Registro Clínico de NAMDC
Criterio de exclusión:
- El paciente no cumple con los criterios para el síndrome de Pearson
- No está dispuesto a participar en el Registro clínico de NAMDC
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Realice un seguimiento longitudinal de los pacientes con síndrome de Pearson
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Determinar predictores genéticos y clínicos del curso del Síndrome de Pearson
Periodo de tiempo: 3 años
|
3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Síndrome
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades Musculares
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
Otros números de identificación del estudio
- NAMDC7408
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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