Enfermedad de Pompe QMUS y EIM
24 de septiembre de 2020 actualizado por: Duke University
Miografía de impedancia eléctrica y ultrasonido muscular: medidas longitudinales en la enfermedad de Pompe
Objetivos del estudio:
- Determine la correlación entre la ecografía muscular cuantitativa (QMUS), la miografía de impedancia eléctrica (EIM) y las medidas de función física actualmente aceptadas.
- Determinar la confiabilidad de las medidas EIM realizadas en el hogar mediante el uso de un dispositivo portátil.
- Determinar si QMUS y EIM pueden detectar cambios preclínicos en la enfermedad de Pompe.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado genéticamente de la enfermedad de Pompe.
Criterio de exclusión:
- Edad <18 años
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Viabilidad del dispositivo
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: QMUS
Todos los pacientes se someterán a una ecografía muscular cuantitativa seriada.
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Se recopilarán imágenes de ultrasonido de los músculos de las extremidades.
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Otro: EIM
Todos los pacientes se someterán a medidas de miografía de impedancia eléctrica en serie.
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Una corriente indolora pasa a través de la piel y se utilizan electrodos de superficie para registrar la impedancia a través del músculo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio porcentual en la ecointensidad del ultrasonido muscular en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base, 1-2 años
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Línea de base, 1-2 años
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Cambio porcentual en la miografía de impedancia eléctrica muscular en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base, 1-2 años
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Línea de base, 1-2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Confiabilidad entre evaluadores de las medidas de miografía de impedancia eléctrica y ultrasonido muscular
Periodo de tiempo: 1-2 años
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1-2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lisa D Hobson-Webb, MD, Duke University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de abril de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de septiembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de septiembre de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- Pro00072199
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .