Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de hetrombopag olamina en pacientes con anemia aplásica grave (SAA)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico previo de anemia aplásica severa refractaria, que no cumple con los criterios de respuesta parcial después de al menos un curso de tratamiento de terapia inmunosupresora, no apto o no dispuesto a realizar un trasplante de células madre hematopoyéticas.
2. Recuento de plaquetas ≤ 30×109/L.
3. Consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

1. Sangrado y/o Infección que no responde adecuadamente a la terapia apropiada.
2. Pacientes con un tamaño de clon de PNH en neutrófilos de ≥50%.
3. Tratamiento con terapia inmunosupresora dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio.
4. Cualquier prueba clínica o de laboratorio de infección por VIH. Cualquier historial clínico de infección por hepatitis C; infección crónica por hepatitis B; o cualquier evidencia de hepatitis activa en el momento de la selección de los sujetos.
5. ALT > 2,5 x límite superior de la normalidad (ULN), AST > 2,5 x límite superior de la normalidad (ULN) DBLI > 1,5 x límite superior de la normalidad (ULN), Scr > límite superior de la normalidad (ULN).
6. Sujetos diagnosticados de cirrosis o hipertensión portal.
7. Sujetos diagnosticados con tumor.
8. Pacientes con antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva, arritmia y trombosis arteriovenosa periférica dentro de 1 año. Con antecedentes de infarto de miocardio o infarto cerebral en los últimos 3 meses.
9. Estado de rendimiento ECOG de 3 o más.
10. Sujetos femeninos que están amamantando o embarazadas dentro de los 6 meses.
11. Los sujetos no pueden tomar métodos anticonceptivos efectivos.
12. Los sujetos han participado en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.