Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'etrombopag olamina nel paziente con grave anemia aplastica (SAA)

Criterio di inclusione:

1. Pregressa diagnosi di anemia aplastica grave refrattaria, che non soddisfa i criteri di risposta parziale dopo almeno un ciclo di trattamento di terapia immunosoppressiva, non idoneo o non disposto a eseguire il trapianto di cellule staminali emopoietiche.
2. Conta piastrinica ≤ 30×109/L.
3. Consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

1. Sanguinamento e/o infezione che non rispondono adeguatamente alla terapia appropriata.
2. Pazienti con una dimensione del clone EPN nei neutrofili ≥50%.
3. Trattamento con terapia immunosoppressiva entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.
4. Qualsiasi prova di laboratorio o clinica per l'infezione da HIV. Qualsiasi storia clinica per infezione da epatite C; infezione cronica da epatite B; o qualsiasi evidenza di epatite attiva al momento dello screening dei soggetti.
5. ALT> 2,5 x limite superiore della norma (ULN), AST> 2,5 x limite superiore della norma (ULN) DBLI> 1,5 x limite superiore della norma (ULN), Scr> limite superiore della norma (ULN).
6. Soggetti con diagnosi di cirrosi o ipertensione portale.
7. Soggetti con diagnosi di tumore.
8. Pazienti con precedenti di insufficienza cardiaca congestizia, aritmia e trombosi arterovenosa periferica entro 1 anno. Con una storia di infarto del miocardio o infarto cerebrale entro 3 mesi.
9. ECOG Performance Status di 3 o superiore.
10. Soggetti di sesso femminile che allattano o sono in stato di gravidanza entro 6 mesi.
11. I soggetti non possono assumere contraccettivi efficaci.
12. I soggetti hanno partecipato ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio.