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Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de RO7234292 (RG6042) en participantes con enfermedad de Huntington que participaron en estudios anteriores patrocinados por Roche y Genentech

9 de agosto de 2023 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de RO7234292 (RG6042) administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington

Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de RO7234292 (RG6042) en participantes que han completado otros estudios patrocinados por F. Hoffmann-La Roche, Ltd. y/o patrocinados por Genentech en la enfermedad de Huntington (HD) en el desarrollo programa para RG6042.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ingreso al estudio debe ocurrir en el momento en que el participante completa su participación en uno de los estudios anteriores. Al finalizar la visita de inclusión, los participantes elegibles recibirán RO7234292 (RG6042) cada 8 semanas (Q8W) o RO7234292 (RG6042) cada 16 semanas (Q16W) mediante inyección intratecal en bolo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

236

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Alemania, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • España
      • Badajoz, España, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, España, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, España, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, España, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Italia, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • LUMC
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inscripción previa en un estudio patrocinado por Roche o Genentech en HD para el programa de desarrollo RO7234292 (RG6042) que preveía la entrada en un estudio OLE
  • Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer abstinente o usar medidas anticonceptivas
  • Para los hombres: acuerdo de permanecer abstinente o usar un condón, y acuerdo de abstenerse de donar esperma
  • Pacientes que fueron evaluados y elegibles para el estudio de fase III controlado con placebo BN40423 pero que no pudieron ser aleatorizados antes del cierre de la inscripción en el estudio BN40423 debido a desafíos relacionados con la pandemia de COVID-19

Criterios de inclusión de pacientes que fueron evaluados y elegibles para el estudio de fase III controlado con placebo BN40423 pero que no pudieron ser aleatorizados antes del cierre de la inscripción en el estudio BN40423 debido a desafíos relacionados con la pandemia de COVID-19:

  • Diagnóstico de EH manifiesta, definido como una puntuación DCL de 4
  • Puntuación de la escala de independencia (IS) >=70
  • Enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ADN con una puntuación CAP >400
  • Evaluación clínica para garantizar que el individuo tenga una independencia funcional intacta al inicio del estudio para mantener el autocuidado y las actividades básicas de la vida diaria (AVD).

Criterio de exclusión:

  • Retiro del consentimiento del estudio anterior
  • Interrupción permanente de RO7234292 (RG6042) por cualquier problema de seguridad relacionado con el fármaco durante el estudio anterior o el cumplimiento de los criterios de interrupción del tratamiento del estudio especificados en el estudio anterior en el momento de la inscripción en este estudio
  • Un problema médico en curso, no resuelto y clínicamente significativo que, a juicio del investigador, haría que la participación del paciente en este estudio no fuera segura.
  • Terapia antiplaquetaria o anticoagulante dentro de los 14 días anteriores a la inclusión o uso anticipado durante el estudio, incluidos, entre otros, aspirina, clopidogrel, dipiridamol, warfarina, dabigatrán, rivaroxabán y apixabán
  • Antecedentes de diátesis hemorrágica o coagulopatía
  • Recuento de plaquetas por debajo del límite inferior de lo normal
  • Participación concurrente en cualquier ensayo clínico terapéutico.
  • El tratamiento del estudio (RO7234292/RG6042) se comercializa comercialmente en el país del paciente para la enfermedad específica del paciente y es accesible para el paciente
  • Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.

Criterios de exclusión de los pacientes que fueron evaluados y elegibles para el estudio de fase III controlado con placebo BN40423 pero que no pudieron ser aleatorizados antes del cierre de la inscripción en el estudio BN40423 debido a los desafíos relacionados con la pandemia de COVID-19:

  • Cualquier condición médica grave o análisis de laboratorio clínicamente significativo, o anomalía de los signos vitales o claustrofobia en la selección que, a juicio del investigador, impide la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
  • Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q8W
Los participantes que recibieron RO7234292 Q4W de etiqueta abierta en un estudio anterior o que recibieron RO7234292 Q4W en este estudio pueden ser asignados al azar para recibir RO7234292 Q8W. Los participantes que recibieron previamente RO7234292 Q8W de etiqueta abierta en un estudio anterior o que actualmente reciben RO7234292 Q8W en este estudio recibirán RO7234292 Q8W. Los participantes que recibieron previamente un placebo, o que no recibieron previamente un tratamiento con RO7234292 o que recibieron un tratamiento a corto plazo con un período de seguimiento sin tratamiento, pueden asignarse al azar para recibir RO7234292 Q8W. Los participantes que previamente recibieron placebo Q8W a ciegas pueden recibir RO7234292 Q8W. Los participantes que recibieron RO7234292 Q8W ciego recibirán RO7234929 Q8W de etiqueta abierta. Los participantes que recibieron placebo Q8W a ciegas pueden recibir RO7234292 Q8W. Los participantes que recibieron RO7234292 Q4W a ciegas o placebo Q4W a ciegas pueden asignarse aleatoriamente para recibir RO7234292 Q8W de etiqueta abierta.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Inyección intratecal
Otros nombres:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 (RG6042) Q16W
Los participantes que recibieron previamente RO7234292 Q4W de etiqueta abierta en un estudio anterior o que recibieron RO7234292 Q4W en este estudio pueden ser asignados al azar para recibir RO7234292 Q16W. Los participantes que recibieron previamente placebo en un estudio anterior o que no recibieron tratamiento con RO7234292 o recibieron tratamiento a corto plazo con un período de seguimiento sin tratamiento pueden asignarse al azar para recibir RO7234292 Q16W. Los participantes que previamente recibieron placebo ciego Q8W recibirán RO7234292 Q8W. Los participantes que previamente recibieron RO7234292 Q16W ciego recibirán RO7234292 Q16W de etiqueta abierta. Los participantes que recibieron RO7234292 Q4W a ciegas o placebo Q4W a ciegas pueden asignarse al azar para recibir RO7234292 Q16W de etiqueta abierta. Los participantes que anteriormente recibieron RO7234292 Q16W de etiqueta abierta recibirán RO7234292 Q16W de etiqueta abierta.
Droga: RO7234292 (RG6042)
Inyección intratecal
Otros nombres:
  • Tominersen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos surgidos durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 3 años
Los notificados son los AA que surgen del tratamiento con una fecha de aparición de hasta 5 meses después de la última ingesta del fármaco del estudio.
Hasta aproximadamente 3 años
Número de participantes con ideación suicida, conducta suicida y conducta autolesiva sin intención suicida según la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 3 años
C-SSRS tiene como objetivo evaluar la ideación y el comportamiento suicidas. Se midieron 4 constructos: gravedad de la ideación, intensidad de la ideación, comportamiento y letalidad de los intentos de suicidio reales. Sí/No, se recopilaron datos para 10 categorías; los criterios de valoración compuestos basados ​​en las categorías se siguen a lo largo del tiempo para monitorear la seguridad. El criterio de valoración compuesto de ideación suicida (1-5), n y (%) son el número y el porcentaje de quienes experimentan cualquiera de los cinco eventos de ideación suicida al menos una vez después de recibir la primera dosis del medicamento del estudio. El criterio de valoración compuesto de conducta suicida (6-10), n y (%) son el número y porcentaje de pacientes que experimentan 1 de 5 eventos de conducta suicida al menos 1 después de recibir la quinta dosis del medicamento del estudio. El criterio de valoración compuesto de ideación o conducta suicida (1-10), n y (%) son el número y el porcentaje de pacientes que experimentan cualquiera de los 10 eventos de ideación o conducta suicida al menos una vez después de recibir la primera dosis del medicamento del estudio.
Hasta aproximadamente 3 años
Cambio desde el punto de referencia en la cognición, utilizando la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 3 años

MoCA contiene una serie de evaluaciones básicas, que incluyen tareas de atención y visoespaciales. La puntuación total oscila entre 0 y 30, donde las puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro.

MOCA01-Se informan las puntuaciones totales. Los datos presentados son puntuaciones absolutas para el inicio y cambios desde el inicio para las evaluaciones posteriores al inicio.

Todos los brazos, excepto Tominersen 120 mg cada 4 semanas (período 1), pertenecen al período de hito 2.
Hasta aproximadamente 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

25 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

30 de marzo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.clinicalstudydatarequest.com). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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