Acceso ampliado a la administración intratecal de progenitores neurales derivados de células madre mesenquimales autólogas (MSC-NP) en la esclerosis múltiple progresiva

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de EM según la definición de los criterios de McDonald
• Diagnóstico de EM progresiva primaria o progresiva secundaria
• Los pacientes tendrán 18 años o más.
• Discapacidad significativa demostrada por una puntuación de estado de discapacidad ampliada (EDSS, [5]) ≥4,5 que no se adquirió en los últimos 12 meses *(Pacientes con disfunción cerebelosa de moderada a grave que tienen una EDSS de <6,5 que no son elegibles para nuestro Ph II Versión Fecha: 21/11/18 Versión #4 9 estudio será incluido. Esto se debe a que las puntuaciones de la EDSS están muy relacionadas con la fuerza muscular y no con el equilibrio o la coordinación y reflejan con mayor precisión la paraparesia. También hay pacientes con EM que tienen una disfunción incapacitante de la coordinación de las extremidades superiores pero puntuaciones EDSS superiores a 6,5 ​​que no son aptos para el estudio de fase II pero pueden beneficiarse de esta terapia).
• Estado estable de la enfermedad evidenciado por la falta de lesiones realzadas con gadolinio en una resonancia magnética y por una carga de enfermedad estable en la resonancia magnética (número de lesiones T2 y tamaño de las lesiones) en los últimos seis meses y sin cambios significativos en EDSS (1 punto o más) en los últimos 12 meses
• No califica para los criterios de inclusión/exclusión de nuestro ensayo de células madre de Fase II. Por ejemplo, pacientes con EDSS > 6,5 o aparición de síntomas de EM y/o duración de la enfermedad > 15 años

Criterio de exclusión:

• Todos los pacientes que hayan recibido tratamientos previos con células madre, incluido el HSCT
• Madres embarazadas o lactantes o cualquier mujer que tenga la intención de quedar embarazada en los próximos tres años.
• Uso de medicamentos quimioterapéuticos o antimitóticos sistémicos dentro de los tres meses posteriores a la fecha de inicio del estudio debido a la posibilidad de interferencia con el procedimiento de médula ósea
• Antecedentes de infección del sistema nervioso central o síndromes de inmunodeficiencia debido a un mayor riesgo de infección del SNC
• Pacientes que se anticipa tendrán dificultades para acceder al espacio intratecal relacionado con escoliosis, obesidad o cualquier otro factor relevante determinado por el PI.
• Pacientes que no han probado las terapias disponibles para su EM progresiva