Un estudio para evaluar el área normalizada en el tiempo bajo la curva de amoníaco plasmático y la tasa de ureagénesis en sujetos adultos sanos
27 de marzo de 2020 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un estudio de un solo centro para evaluar el área normalizada en el tiempo bajo la curva del amoníaco plasmático desde el tiempo cero hasta las 24 horas y la tasa de ureagénesis en sujetos adultos sanos
El objetivo del estudio es caracterizar los niveles de amoníaco en plasma de 24 horas, caracterizar las tasas de producción de urea en sujetos normales sanos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Durante la Parte 1, se pedirá a los sujetos elegibles que participen en 3 visitas de pacientes hospitalizados, cada una de las cuales durará hasta 3 días (Día -1 a Día 2). Cada visita evaluará los niveles de amoníaco en plasma durante 24 horas y la tasa de producción de urea durante las 4 horas posteriores a la ingestión de [1-13C]acetato de sodio. El acetato de sodio se utiliza como trazador para medir la tasa de ureagénesis.
Durante la Parte 2, se pedirá a los sujetos elegibles que participen en 1 visita de hospitalización, con una duración de hasta 3 días (Día -1 a Día 2). La visita evaluará los niveles de amoníaco en plasma durante 24 horas y la tasa de producción de urea durante las 4 horas posteriores a la ingestión de [1-13C]acetato de sodio. El acetato de sodio se utiliza como trazador para medir la tasa de ureagénesis.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
120
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78744
- PPD Phase 1 Unit
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 55 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Voluntarios Saludables en una unidad de Fase 1
Descripción
Criterios de inclusión:
- Índice de masa corporal entre 18 y 30 kg/m2, ambos inclusive.
Criterio de exclusión:
- Historia de enfermedad hepática evidenciada por cualquiera de los siguientes: hipertensión portal, ascitis, esplenomegalia, várices esofágicas, encefalopatía hepática o una biopsia de hígado con evidencia de fibrosis en etapa 3.
- Inflamación o cirrosis hepática significativa evidenciada por imágenes o cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio: alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) por encima del límite superior normal (ULN), bilirrubina total >1,5 × ULN, fosfatasa alcalina >2,5 × ULN. NOTA: los niveles de ALT y/o AST pueden repetirse.
- El sujeto tiene antecedentes de gota.
- Nivel de amoníaco en plasma que no está dentro de los límites normales en la Selección en opinión del Investigador o Patrocinador.
- Recibió alguna vacuna dentro de los 14 días anteriores a la selección.
- Embarazada, lactante o con la intención de quedar embarazada en cualquier momento durante el estudio.
- Transfusión de sangre dentro de las 8 semanas previas a la selección.diuréticos, ciclofosfamida y otros agentes citotóxicos, tolbutamida, clorpropamida, diazóxido, diclorfenamida, pirazinamida, probenecid, teofilina/aminofilina, riluzol, warfarina y otros agentes antitrombóticos, suplementos que contengan hidróxido de aluminio o suplementos de hierro dentro de los 30 días posteriores a la Parte 1 o la Parte 2.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Parte 1
Se pedirá a 30 sujetos elegibles que participen en 3 visitas de pacientes hospitalizados, cada una con una duración de hasta 3 días (Día -1 a Día 2).
Cada visita evaluará los niveles de amoníaco en plasma durante 24 horas y la tasa de producción de urea durante las 4 horas posteriores a la ingestión de [1-13C]acetato de sodio.
El acetato de sodio se utiliza como trazador para medir la tasa de ureagénesis.
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Sin intervención
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Parte 2
Se pedirá a 90 sujetos elegibles que participen en 1 visita de hospitalización, cada una con una duración de hasta 3 días (Día -1 a Día 2).
Cada visita evaluará los niveles de amoníaco en plasma durante 24 horas y la tasa de producción de urea durante las 4 horas posteriores a la ingestión de [1-13C]acetato de sodio.
El acetato de sodio se utiliza como trazador para medir la tasa de ureagénesis.
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Sin intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Área de amoníaco plasmático bajo la curva (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Parte 1, día 1 (visitas 1 a 3) y parte 2, día 1: antes de la dosis (0 horas) hasta 24 horas después de la dosis
|
Caracterización de la producción de amoníaco durante 24 horas
|
Parte 1, día 1 (visitas 1 a 3) y parte 2, día 1: antes de la dosis (0 horas) hasta 24 horas después de la dosis
|
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Tasa de ureagénesis basada en la presencia de [1-13C] en la urea
Periodo de tiempo: Parte 1, día 1 (visitas 1 a 3) y parte 2, día 1: antes de la dosis (0 horas) hasta 4 horas después de la dosis
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Caracterización del flujo de nitrógeno determinado por la producción de urea.
El acetato de sodio se utiliza como trazador para medir la tasa de ureagénesis.
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Parte 1, día 1 (visitas 1 a 3) y parte 2, día 1: antes de la dosis (0 horas) hasta 4 horas después de la dosis
|
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Coeficiente de variación (CV) intra- e inter-sujeto de AUC0-24 y tasa de ureagénesis
Periodo de tiempo: Parte 1 Período de tratamiento: 17 días; Parte 2 Período de tratamiento: 3 días
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Análisis comparativo de ambos parámetros
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Parte 1 Período de tratamiento: 17 días; Parte 2 Período de tratamiento: 3 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de agosto de 2019
Finalización primaria (Actual)
20 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
20 de febrero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
13 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de marzo de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
- Enfermedad por deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa
Otros números de identificación del estudio
- 301NHV01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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