RHB-204 para el tratamiento de la enfermedad pulmonar por el complejo Mycobacterium Avium (CleaR-MAC)
13 de marzo de 2025 actualizado por: RedHill Biopharma Limited
Estudio de RHB-204 para el tratamiento de la enfermedad del complejo pulmonar Mycobacterium Avium (MAC) en adultos con bronquiectasias nodulares (ensayo ClearR-MAC)
Estudio de grupos paralelos, de fase 3, multicéntrico, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de RHB-204 en sujetos adultos con bronquiectasias nodulares subyacentes e infección pulmonar MAC documentada.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio de grupos paralelos, de fase 3, multicéntrico, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de RHB-204 en sujetos adultos con bronquiectasias nodulares subyacentes e infección pulmonar MAC documentada.
Los criterios de valoración coprimarios de eficacia al final de la Parte 1 evalúan la proporción de pacientes con conversión del cultivo de esputo después de 6 meses de tratamiento definido como tres cultivos de esputo negativos mensuales consecutivos en los Meses 4, 5 y 6 para RHB-204 en comparación con placebo y el cambio medio en la puntuación del dominio Síntomas respiratorios del Cuestionario de calidad de vida - Bronquiectasias (QoL-B) desde el inicio hasta el Mes 6 para RHB-204 en comparación con el placebo.
En la visita del Mes 6 (final de la Parte 1), después de que se hayan recolectado todas las evaluaciones, incluidos los cuestionarios y las muestras de esputo, los sujetos ingresarán a la Parte 2 del estudio y recibirán RHB-204 de etiqueta abierta durante 10 meses hasta el Mes 16, seguido de un visita de seguimiento posterior al tratamiento 3 meses después, en el Mes 19.
Los resultados informados por el paciente y la durabilidad de la respuesta microbiológica se evaluarán en el Mes 6 y el Mes 19 (3 meses después de finalizar el tratamiento).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Glendale, California, Estados Unidos, 91205
- Medical facility
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Palm Springs, California, Estados Unidos, 92262
- Medical facility
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1225
- Medical facility
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Medical facility
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
- Medical facility
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Medical facility
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Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
- Medical facility
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Medical Facility 1
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Medical Facility 2
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Sebring, Florida, Estados Unidos, 33870
- Medical facility
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Vero Beach, Florida, Estados Unidos, 32960
- Medical facility
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Medical facility
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Valdosta, Georgia, Estados Unidos, 31605
- Medical facility
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Medical facility
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Medical facility
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Medical facility
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Medical facility
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Medical facility
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
- Medical facility
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Medical facility
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Medical facility
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Medical facility
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical facility
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Medical facility
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Wisconsin
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Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical facility
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión
- Hombres y mujeres de ≥18 años a ≤85 años de edad, inclusive
- Tener una infección pulmonar MAC documentada por un cultivo MAC positivo dentro de los 18 meses anteriores a la selección y un cultivo MAC positivo en la selección (los cultivos deben tener al menos 1 mes de diferencia). El esputo previo para cultivo puede obtenerse a partir de esputo o lavados bronquiales; sin embargo, el esputo recolectado durante la detección debe ser expectorado espontáneamente por el paciente o después de la inducción del esputo.
- Tener infección pulmonar MAC con evidencia de infiltrados nodulares subyacentes y/o bronquiectasias en una tomografía computarizada de tórax (TC de tórax) dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
- Tiene síntomas de infección pulmonar MAC que incluyen uno de los siguientes: síntomas respiratorios como tos crónica, producción excesiva de moco, fatiga, disnea, hemoptisis o síntomas sistémicos como fiebre, sudores nocturnos o pérdida de apetito.
- No haber recibido tratamiento previo, o si ha sido tratado previamente por MAC, no haber recibido tratamiento dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- El peso del sujeto es superior a 41 kilogramos o 90 libras.
Criterios clave de exclusión
- Enfermedad pulmonar cavitaria observada en una tomografía computarizada de tórax (lesiones cavitarias de más de 2 cm de diámetro).
- Actualmente tomando o tratado en los 6 meses previos a la selección con cualquiera de los siguientes: bedaquilina, clofazimina o cualquier componente de la terapia multimedicamentosa recomendada por la American Thoracic Society (ATS)/Infectious Diseases Society of America (IDSA) (macrólidos, etambutol, rifabutinas) /rifampicinas) para MAC u otro régimen de múltiples fármacos para la enfermedad pulmonar por MNT
- Concentración inhibitoria mínima (MIC) de claritromicina ≥32 μg/mL en aislamientos de MAC en esputo de detección
- Hipersensibilidad conocida o antecedentes sospechosos de reacciones de hipersensibilidad a la claritromicina, la rifabutina o la clofazimina u otros fármacos de cada clase
- Sujetos que requieren uso crónico de oxígeno suplementario (incluido el uso intermitente o continuo)
- Cirugía de resección pulmonar planificada para enfermedad pulmonar MAC
- Sujetos con Fibrosis Quística, trasplante previo de órgano sólido o hematológico
- Uso actual de productos inhalados que contienen amikacina, tobramicina o gentamicina
- Antecedentes de arritmias ventriculares o antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado, incluidas torsades de pointes
- Intervalo QT (QTc) corregido en electrocardiograma (ECG) >460 ms para mujeres o >450 ms para hombres, calculado usando la fórmula de Fridericia (QTcF)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RHB-204
Cada cápsula contiene claritromicina 158,3 mg; rifabutina 40 mg; clofazimina 13,3 mg.
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RHB-204
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo correspondiente contendrá riboflavina, un tipo de vitamina B, que puede decolorar la orina de manera similar al RHB-204.
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Comparación de placebo con RHB-204
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cuestionario de calidad de vida: puntuación del dominio de síntomas respiratorios de bronquiectasias (QoL B) desde el inicio hasta el mes 6 para RHB-204 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: 6 meses
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El cambio medio en la puntuación del dominio Síntomas respiratorios del Cuestionario de calidad de vida - Bronquiectasias (QoL B) desde el inicio hasta el Mes 6 para RHB-204 en comparación con placebo
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6 meses
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Conversión de cultivo de esputo (SCC)
Periodo de tiempo: 6 meses
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La proporción de sujetos que logran SCC en el Mes 6, definida por 3 cultivos de esputo negativos mensuales consecutivos, sin reversión, en los Meses 4, 5 y 6 para THB-204 en comparación con el placebo.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte 1 Objetivo secundario de eficacia - Tiempo de conversión del cultivo
Periodo de tiempo: 6 meses
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El tiempo hasta el SCC (mes del primer cultivo de esputo negativo) para RHB-204 en comparación con el placebo.
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6 meses
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Parte 1 Objetivo secundario de eficacia - Mejora del funcionamiento físico
Periodo de tiempo: 6 meses
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El cambio medio en la puntuación del dominio de funcionamiento físico del formulario corto 36 desde el inicio hasta el mes 6 para RHB-204 en comparación con el placebo.
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6 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Conversión duradera del cultivo de esputo al final del estudio
Periodo de tiempo: 19 meses
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La proporción de sujetos con SCC en el Mes 6 que mantienen cultivos de esputo negativos en el Mes 16 y cultivos de esputo negativos en el Mes 19 (3 meses sin tratamiento) para RHB-204 en comparación con placebo (respondedores duraderos).
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19 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Conversión duradera del cultivo de esputo al final del tratamiento
Periodo de tiempo: 16 meses
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Mida la proporción de sujetos con SCC en el Mes 6 que mantienen cultivos de esputo negativos en el Mes 16 para RHB-204 en comparación con el placebo.
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16 meses
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Cambio medio de la puntuación del dominio de síntomas respiratorios de QoL B desde el inicio hasta el mes 16
Periodo de tiempo: 16 meses
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El cambio medio en el Cuestionario de calidad de vida - Bronquiectasias (QoL-B) Las puntuaciones del dominio Síntomas respiratorios desde el inicio hasta el Mes 16 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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16 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Mejora de la calidad de vida - Fatiga 16 meses
Periodo de tiempo: 16 meses
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El cambio medio en la puntuación PROMIS Fatigue SF 8a desde el inicio hasta el mes 16 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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16 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Mejora de la calidad de vida - Fatiga 19 meses
Periodo de tiempo: 19 meses
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El cambio medio en la puntuación PROMIS Fatigue SF 8a desde el inicio hasta el mes 19 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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19 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Calidad de vida Funcionamiento físico Síntomas 16 meses
Periodo de tiempo: 16 meses
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El cambio medio en la puntuación del dominio de funcionamiento físico del formulario corto 36 desde el inicio hasta el mes 16 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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16 meses
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Parte 2 Objetivo secundario de eficacia - Calidad de vida Funcionamiento físico Síntomas 19 meses
Periodo de tiempo: 19 meses
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El cambio medio en la puntuación del dominio de funcionamiento físico del formulario corto 36 desde el inicio hasta el mes 19 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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19 meses
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Puntuaciones del dominio de síntomas respiratorios de QoL-B en el mes 19
Periodo de tiempo: 19 meses
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El cambio medio en el Cuestionario de calidad de vida - Bronquiectasias (QoL-B) Las puntuaciones del dominio Síntomas respiratorios desde el inicio hasta el Mes 19 para ex-RHB-204 en comparación con ex-placebo
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19 meses
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Parte 1 Objetivo secundario de eficacia - Reducción de la fatiga
Periodo de tiempo: 6 meses
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El cambio medio en la puntuación PROMIS Fatigue SF 8a desde el inicio hasta el Mes 6 para RHB-204 en comparación con el placebo.
La puntuación PROMIS Fatigue SF 8a desde el inicio hasta el mes 6 para RHB-204 en comparación con el placebo.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kevin L. Winthrop, MD, MPH, Oregon Health and Science University
- Silla de estudio: June L Almenoff, MD, PhD, RedHill Biopharma, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
28 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
28 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2025
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades bronquiales
- Infecciones por bacterias grampositivas
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Infecciones por Actinomycetales
- Infecciones por Mycobacterium, no tuberculosas
- Enfermedades pulmonares
- Infecciones por micobacterias
- Infección por Mycobacterium avium-intracelulare
- Bronquiectasias
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Agentes antiinflamatorios
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la enzima citocromo P-450
- Inhibidores de la síntesis de proteínas
- Antibióticos, Antituberculosos
- Agentes antituberculosos
- Inhibidores del citocromo P-450 CYP3A
- Agentes leprostáticos
- Rifabutina
- Clofazimina
- Claritromicina
Otros números de identificación del estudio
- RHB-204-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .