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RHB-204 per il trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium Avium Complex (CleaR-MAC)

13 marzo 2025 aggiornato da: RedHill Biopharma Limited

Studio di RHB-204 per il trattamento della malattia del Mycobacterium Avium Complex (MAC) polmonare negli adulti con bronchiectasie nodulari (studio Clear-MAC)

Uno studio multicentrico in 2 parti, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di RHB-204 in soggetti adulti con bronchiectasie nodulari sottostanti e infezione polmonare da MAC documentata.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio multicentrico in 2 parti, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di RHB-204 in soggetti adulti con bronchiectasie nodulari sottostanti e infezione polmonare da MAC documentata.

Gli endpoint co-primari di efficacia alla fine della Parte 1 valutano la percentuale di pazienti con conversione della coltura dell'espettorato dopo 6 mesi di trattamento definita come tre colture mensili consecutive dell'espettorato negative ai mesi 4, 5 e 6 per RHB-204 rispetto al placebo e la variazione media del punteggio del dominio dei sintomi respiratori del questionario sulla qualità della vita - bronchiectasie (QoL-B) dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo.

Alla visita del mese 6 (fine della Parte 1), dopo che tutte le valutazioni inclusi i questionari e i campioni di espettorato sono stati raccolti, i soggetti entreranno nella Parte 2 dello studio e riceveranno RHB-204 in aperto per 10 mesi fino al mese 16, seguito da un visita di follow-up post-trattamento 3 mesi dopo, al mese 19.

Gli esiti riportati dai pazienti e la durata della risposta microbiologica saranno valutati al mese 6 e al mese 19 (3 ​​mesi dopo il completamento del trattamento).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91205
        • Medical facility
      • Palm Springs, California, Stati Uniti, 92262
        • Medical facility
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-1225
        • Medical facility
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Medical facility
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • Medical facility
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Medical facility
      • Margate, Florida, Stati Uniti, 33063
        • Medical facility
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Medical Facility 1
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Medical Facility 2
      • Sebring, Florida, Stati Uniti, 33870
        • Medical facility
      • Vero Beach, Florida, Stati Uniti, 32960
        • Medical facility
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Medical facility
      • Valdosta, Georgia, Stati Uniti, 31605
        • Medical facility
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Medical facility
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Medical facility
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Medical facility
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Medical facility
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Medical facility
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Medical facility
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Medical facility
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Medical facility
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Medical facility
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical facility
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Medical facility
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  • Maschi e femmine di età compresa tra ≥18 anni e ≤85 anni, inclusi
  • Avere un'infezione polmonare da MAC documentata da una coltura MAC positiva entro 18 mesi prima dello screening e una coltura MAC positiva allo screening (le colture devono essere distanziate di almeno 1 mese). L'espettorato precedente per la coltura può essere ottenuto dall'espettorato o dai lavaggi bronchiali, tuttavia l'espettorato raccolto durante lo screening deve essere espettorato spontaneamente dal paziente o dopo l'induzione dell'espettorato.
  • Avere un'infezione polmonare da MAC con evidenza di infiltrati nodulari sottostanti e / o bronchiectasie su una tomografia computerizzata del torace (TC del torace) entro 6 mesi dallo screening.
  • Avere sintomi di infezione polmonare da MAC che includono uno dei seguenti: sintomi respiratori come tosse cronica, eccessiva produzione di muco, affaticamento, dispnea, emottisi o sintomi sistemici come febbre, sudorazione notturna o perdita di appetito.
  • Essere naïve al trattamento o, se precedentemente trattati per MAC, non aver ricevuto alcun trattamento nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Il peso del soggetto è superiore a 41 chilogrammi o 90 libbre.

Criteri chiave di esclusione

  • Malattia polmonare cavitaria osservata su una TAC del torace (lesioni cavitarie superiori a 2 cm di diametro).
  • Attualmente in trattamento o in trattamento nei 6 mesi precedenti lo screening con uno qualsiasi dei seguenti: bedaquilina, clofazimina o qualsiasi componente dell'American Thoracic Society (ATS)/Infectious Diseases Society of America (IDSA) terapia multifarmaco raccomandata (macrolidi, etambutolo, rifabutina /rifampine) per MAC o altro regime multifarmaco per la malattia polmonare da NTM
  • Concentrazione minima inibente (MIC) di claritromicina ≥32μg/mL su isolati MAC nello screening dell'espettorato
  • Ipersensibilità nota o anamnesi sospetta di reazioni di ipersensibilità a claritromicina, rifabutina o clofazimina o altri farmaci di ciascuna classe
  • Soggetti che richiedono l'uso cronico di ossigeno supplementare (incluso l'uso intermittente o continuo)
  • Chirurgia di resezione polmonare pianificata per malattia polmonare da MAC
  • Soggetti con fibrosi cistica, precedente trapianto di organo solido o ematologico
  • Uso corrente di prodotti per via inalatoria contenenti amikacina, tobramicina o gentamicina
  • Storia di aritmie ventricolari o storia familiare di sindrome del QT lungo, comprese le torsioni di punta
  • Intervallo QT corretto (QTc) sull'elettrocardiogramma (ECG) >460 ms per le femmine o >450 ms per i maschi, calcolato utilizzando la formula di Fridericia (QTcF)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RHB-204
Ogni capsula contiene claritromicina 158,3 mg; rifabutina 40 mg; clofazimina 13,3 mg.
Droga: RHB-204
RHB-204
Altri nomi:
  • Claritromicina 158,3 mg, Rifabutina 40 mg e Clofazimina 13,3 mg
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo corrispondente conterrà riboflavina, un tipo di vitamina B, che può scolorire l'urina in modo simile a RHB-204.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a RHB-204

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulla qualità della vita - Bronchiectasie (QoL B) Punteggio del dominio dei sintomi respiratori dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo
Lasso di tempo: 6 mesi
La variazione media nel punteggio del dominio dei sintomi respiratori del questionario sulla qualità della vita - Bronchiectasie (QoL B) dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo
6 mesi
Conversione della coltura dell'espettorato (SCC)
Lasso di tempo: 6 mesi
La percentuale di soggetti che raggiungono SCC entro il mese 6, definita da 3 colture mensili consecutive dell'espettorato negative, senza regressione, ai mesi 4, 5 e 6 per THB-204 rispetto al placebo.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1 Obiettivo di efficacia secondario - Tempo per la conversione della cultura
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tempo di SCC (mese della prima coltura negativa dell'espettorato) per RHB-204 rispetto al placebo.
6 mesi
Parte 1 Obiettivo di efficacia secondario - Miglioramento del funzionamento fisico
Lasso di tempo: 6 mesi
La variazione media del punteggio del dominio del funzionamento fisico della forma breve 36 dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo.
6 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Conversione durevole della coltura dell'espettorato alla fine dello studio
Lasso di tempo: 19 mesi
La percentuale di soggetti con SCC al mese 6 che presentano colture dell'espettorato negative al mese 16 e colture dell'espettorato negative al mese 19 (3 ​​mesi di interruzione del trattamento) per RHB-204 rispetto al placebo (responder duraturi).
19 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Conversione durevole della coltura dell'espettorato alla fine del trattamento
Lasso di tempo: 16 mesi
Misurare la percentuale di soggetti con SCC entro il mese 6 che presentano colture dell'espettorato negative al mese 16 per RHB-204 rispetto al placebo.
16 mesi
Variazione media del punteggio del dominio dei sintomi respiratori QoL B dal basale al mese 16
Lasso di tempo: 16 mesi
La variazione media dei punteggi del dominio dei sintomi respiratori del questionario sulla qualità della vita - Bronchiectasie (QoL-B) dal basale al mese 16 per l'ex-RHB-204 rispetto all'ex-placebo
16 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Miglioramento della qualità della vita - Fatica 16 mesi
Lasso di tempo: 16 mesi
La variazione media del punteggio PROMIS Fatigue SF 8a dal basale al mese 16 per ex-RHB-204 rispetto a ex-placebo
16 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Miglioramento della qualità della vita - Fatica 19 mesi
Lasso di tempo: 19 mesi
La variazione media del punteggio PROMIS Fatigue SF 8a dal basale al mese 19 per ex-RHB-204 rispetto a ex-placebo
19 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Sintomi del funzionamento fisico della qualità della vita 16 mesi
Lasso di tempo: 16 mesi
La variazione media del punteggio del dominio del funzionamento fisico della forma breve 36 dal basale al mese 16 per l'ex-RHB-204 rispetto all'ex-placebo
16 mesi
Parte 2 Obiettivo di efficacia secondario - Sintomi del funzionamento fisico della qualità della vita 19 mesi
Lasso di tempo: 19 mesi
La variazione media del punteggio del dominio del funzionamento fisico della forma breve 36 dal basale al mese 19 per l'ex-RHB-204 rispetto all'ex-placebo
19 mesi
Punteggi del dominio dei sintomi respiratori QoL-B al mese 19
Lasso di tempo: 19 mesi
La variazione media dei punteggi del dominio dei sintomi respiratori del questionario sulla qualità della vita - bronchiectasie (QoL-B) dal basale al mese 19 per l'ex-RHB-204 rispetto all'ex-placebo
19 mesi
Parte 1 Obiettivo di efficacia secondario - Riduzione della fatica
Lasso di tempo: 6 mesi
La variazione media del punteggio PROMIS Fatigue SF 8a dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo. Il punteggio PROMIS Fatigue SF 8a dal basale al mese 6 per RHB-204 rispetto al placebo.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RedHill Biopharma Limited

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kevin L. Winthrop, MD, MPH, Oregon Health and Science University
  • Cattedra di studio: June L Almenoff, MD, PhD, RedHill Biopharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RHB-204-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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