Estudio de eficacia y seguridad de fingolimod (Gilenya) 0,5 mg en pacientes chinos con esclerosis múltiple recurrente (EMR)
Un estudio de 24 meses, abierto, prospectivo, multicéntrico, intervencionista, de un solo brazo que evalúa la eficacia y la seguridad de fingolimod (Gilenya) 0,5 mg en pacientes con esclerosis múltiple recurrente (EMR) en China
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de 24 meses, abierto, multicéntrico, intervencionista, de un solo brazo para recopilar la eficacia y seguridad de fingolimod oral 0,5 mg/día en aproximadamente 100 pacientes con esclerosis múltiple recurrente (EMR) en China.
El estudio constará de tres Fases:
Cribado (hasta 1 mes): Después de firmar el consentimiento informado, los sujetos entrarán en una Fase de Cribado para determinar la elegibilidad según los criterios de inclusión y exclusión.
Período de tratamiento (24 meses): en la visita del día 1, se confirmarán todos los criterios de elegibilidad, incluido un ECG previo a la dosis y signos vitales. La primera dosis del fármaco del estudio se tomará en la clínica el Día 1 y se controlará al sujeto durante 6 horas después de la administración de la primera dosis antes del alta. Los participantes regresarán al sitio para la evaluación en el mes 1 y luego cada tres meses hasta el final del tratamiento hasta los 24 meses.
Seguimiento (2 meses): Los sujetos que completaron el Período de tratamiento o interrumpieron el tratamiento regresarán para la visita de seguimiento 2 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100028
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 065001
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Porcelana, 510260
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Novartis Investigative Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100000
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510630
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450052
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215004
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Wenzhou, Zhejiang, Porcelana, 325000
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participante de 10 a 17 años inclusive con peso > 40kg.
- Participante de 18 a 65 años inclusive;
- Participantes con esclerosis múltiple recurrente
- Los participantes nunca usaron fingolimod antes de la inscripción
- Sujetos con una puntuación de 0 a 6,0 (inclusive) en la escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) en la selección
Criterio de exclusión:
- Participantes con ciertas condiciones cardiovasculares y/o hallazgos en el ECG de detección.
- Diagnóstico de edema macular durante la visita de selección.
- Mayor riesgo de infecciones oportunistas
- Participantes con neoplasias malignas activas conocidas.
- Participantes que hayan sido tratados con teriflunomida dentro de los 3,5 meses anteriores al valor inicial, excepto si se trata de un lavado activo.
- Participantes con infecciones activas graves, infección crónica activa.
- Participantes con insuficiencia hepática grave.
- Embarazada confirmada por una prueba de embarazo positiva o mujeres lactantes (lactantes).
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión especificados en el protocolo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fingolimod
Cápsula de 0,5 mg de fingolimod por vía oral una vez al día
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Los sujetos recibieron cápsula de 0.5 mg de Fingolimod QD hasta el mes 24
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de recaída anualizada ajustada (ARR) en un grupo de adultos
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
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Una recaída confirmada es cualquier recaída acompañada de un aumento de al menos 0.5 en el EDSS o un aumento de 1 punto en dos sistemas funcionales (FS) diferentes de los EDS o 2 puntos en uno de los FS (excluyendo intestino/vejiga o FS cerebral) según lo confirmado por el médico tratante. La tasa de recaída anualizada ajustada (ARR) se estimó mediante un modelo de regresión binomial negativa con la función de enlace log, el número acumulativo de recaídas de MS confirmadas por sujeto como la variable de respuesta, el número de recaídas en los dos años anteriores antes de la inscripción y los EDSS basales como covariables continuas. El registro natural de tiempo en el estudio en años se utilizó como la variable de compensación para explicar las duraciones variables del tiempo de los sujetos en el estudio. Se obtuvo la ARR ajustada (es decir, la estimación basada en modelos ajustada para las covariables) y el intervalo de confianza del 95% correspondiente. Según SAP, este análisis solo se realizó para el grupo de adultos. Los datos descriptivos se presentan en OMS posteriores. |
Línea de base al mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 45 días después de la última dosis de estudio hasta aproximadamente 25.5 meses
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Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un sujeto de investigación clínica después de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. Para fines de informes, el enfoque principal fue el evento emergente de tratamiento del tratamiento (TEAE), definido como cualquier AE que comenzó o después del día de la primera dosis de medicación o eventos presentes antes del inicio del tratamiento pero que aumentó en gravedad. |
Desde la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 45 días después de la última dosis de estudio hasta aproximadamente 25.5 meses
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Tasa anualizada del número de lesiones T2 nuevas o recién ampliadas
Periodo de tiempo: Línea de base al final del tratamiento (hasta el mes 24)
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Obtenido al ajustar un modelo de regresión binomial negativa con la función de enlace log, el número total de lesiones T2 nuevas o recién ampliadas durante el período de tratamiento (por participante) como la variable de respuesta. El modelo incluía edad y volumen de referencia de lesiones T2 al inicio como covariables continuas. El registro natural del tiempo de la exploración de detección en años se utilizó como desplazamiento. La línea de base se define como la última evaluación de no falsificación obtenida antes de la primera administración del fármaco del estudio. Según SAP, este análisis solo se realizó para el grupo de adultos. |
Línea de base al final del tratamiento (hasta el mes 24)
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Cambiar desde la línea de base en número de lesiones T2 nuevas o recién ampliadas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones T2 nuevas/recién ampliadas desde el inicio medido por MRI
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambiar desde el inicio en el volumen de lesión T2
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Volumen de lesión T2 medido por MRI y calculado como valor posterior a la base - Valor de referencia
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones T1 que mejoran GD por exploración en un grupo de adultos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Obtenido de ajustar un modelo de regresión binomial negativa con la función de enlace log, el número total de lesiones T1 que mejoran GD durante el período de tratamiento (por paciente) como la variable de respuesta. El modelo incluía la edad de referencia y el número de lesiones T1 que mejoran GD al inicio como covariables continuas. El registro natural del número de escaneos de resonancia magnética se usó como desplazamiento. Las exploraciones de resonancia magnética se realizaron al inicio, mes 12 y mes 24 y finales de tratamiento para los participantes que suspendieron el tratamiento. Las resonancias magnéticas no programadas podrían realizarse a juicio del investigador. Según SAP, este análisis solo se realizó para el grupo de adultos. |
Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones T1 que mejoran GD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones T1 que mejoran GD medidas por MRI
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio desde el inicio en el volumen de lesión T1 de mejora de GD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Volumen de lesión T1 de cambio de GD medido por MRI y calculado como valor posterior a la línea de base-Valor de línea de base
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Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones hipointensas T1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Número de lesiones hipointensas T1 medidas por la resonancia magnética
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Línea de base hasta el mes 24
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Cambio desde el inicio en el volumen de lesiones hipo-intensas en T1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
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Lesiones hipo-intensas T1 medidas por MRI y calculadas como valor posterior a la base-Valor de referencia
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Línea de base hasta el mes 24
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos relacionados con este estudio
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Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
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- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
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- Esfingosina
- Propilenglicols
- Clorhidrato de fingolimod
Otros números de identificación del estudio
- CFTY720D2419
- 2024-000601-32 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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