Studio sull'efficacia e la sicurezza di Fingolimod (Gilenya) 0,5 mg in pazienti cinesi con sclerosi multipla recidivante (RMS)
Uno studio di 24 mesi, in aperto, prospettico, interventistico multicentrico, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fingolimod (Gilenya) 0,5 mg nei pazienti con sclerosi multipla recidivante (RMS) in Cina
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di 24 mesi, in aperto, multicentrico, interventistico, a braccio singolo per raccogliere l'efficacia e la sicurezza di fingolimod orale 0,5 mg/die in circa 100 soggetti con sclerosi multipla recidivante (RMS) in Cina.
Lo studio si articolerà in tre Fasi:
Screening (fino a 1 mese): dopo aver firmato il consenso informato, i soggetti entreranno in una fase di screening per determinare l'idoneità in base ai criteri di inclusione ed esclusione.
Periodo di trattamento (24 mesi): al giorno 1 della visita, tutti i criteri di idoneità saranno confermati, incluso un ECG pre-dose e segni vitali. La prima dose del farmaco oggetto dello studio verrà assunta in clinica il giorno 1 e il soggetto verrà monitorato per 6 ore dopo la prima somministrazione della dose prima della dimissione. I partecipanti torneranno al sito per la valutazione al mese 1 e poi ogni tre mesi fino alla fine del trattamento fino a 24 mesi.
Follow-up (2 mesi): i soggetti che hanno completato il periodo di trattamento o interrotto il trattamento torneranno per la visita di follow-up 2 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, 100028
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Cina, 065001
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Cina, 510260
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Cina, 200040
- Novartis Investigative Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100000
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510630
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Cina, 215004
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, Cina, 130021
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Wenzhou, Zhejiang, Cina, 325000
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipante di età compresa tra 10 e 17 anni con peso > 40 kg.
- Partecipante dai 18 ai 65 anni compresi;
- Partecipanti con sclerosi multipla recidivante
- I partecipanti non hanno mai utilizzato fingolimod prima dell'iscrizione
- Soggetti con punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) compreso tra 0 e 6,0 (incluso) allo screening
Criteri di esclusione:
- Partecipanti con determinate condizioni cardiovascolari e/o risultati nell'ECG di screening.
- Diagnosi di edema maculare durante la visita di screening.
- Aumento del rischio di infezioni opportunistiche
- - Partecipanti con tumori maligni attivi noti.
- - Partecipanti che sono stati trattati con teriflunomide entro 3,5 mesi prima del basale, tranne in caso di washout attivo.
- Partecipanti con gravi infezioni attive, infezione cronica attiva.
- Partecipanti con grave compromissione epatica.
- Incinta confermata da un test di gravidanza positivo o donne che allattano (in allattamento).
Possono essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione specificati dal protocollo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Fingolimod
Fingolimod 0,5 mg capsule assunte per via orale una volta al giorno
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I soggetti hanno ricevuto Fingolimod 0,5 mg Capsule QD fino al mese 24
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di recidiva annuale rettificato (ARR) nel gruppo per adulti
Lasso di tempo: Base al mese 24
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Una ricaduta confermata è qualsiasi ricaduta che è accompagnata da un aumento di almeno 0,5 sull'EDSS o un aumento di 1 punto su due diversi sistemi funzionali (FS) dell'EDSS o 2 punti su uno degli FS (escluso l'intestino/vescica o FS cerebrale) come confermato dal medico curante. Il tasso di recidiva annuale rettificato (ARR) è stato stimato da un modello di regressione binomiale negativa con funzione log-link, il numero cumulativo di recidive di SM confermate per soggetto come variabile di risposta, numero di recidive nei due anni precedenti prima dell'iscrizione e degli EDS di base come covariate continue. Il registro naturale del tempo in studio negli anni è stato utilizzato come variabile offset per tenere conto delle variazioni variabili del tempo dei soggetti nello studio. È stato ottenuto l'ARR rettificato (cioè stima a base di modalità adeguata per le covariate) e il corrispondente intervallo di confidenza al 95%. Secondo SAP questa analisi è stata eseguita solo per il gruppo per adulti. I dati descrittivi sono presentati nei successivi OM. |
Base al mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di trattamento dello studio a 45 giorni dopo l'ultimo studio dose fino a 25,5 mesi
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in una materia di indagine clinica dopo aver fornito il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio. Ai fini della segnalazione, l'obiettivo principale era sul trattamento Emergent Avverso Event (TEAE), definito come qualsiasi AE che è iniziato o dopo il giorno della prima dose di farmaci da studio o eventi presenti prima dell'inizio del trattamento ma aumentato di gravità. |
Dalla prima dose di trattamento dello studio a 45 giorni dopo l'ultimo studio dose fino a 25,5 mesi
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Tasso annualizzato del numero di lesioni T2 nuove o appena allargate
Lasso di tempo: Basale alla fine del trattamento (fino al mese 24)
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Ottenuto dall'adattamento di un modello di regressione binomiale negativa con funzione log-link, il numero totale di lesioni T2 nuove o appena ingrandita durante il periodo di trattamento (per partecipante) come variabile di risposta. Il modello includeva l'età di base e il volume delle lesioni T2 al basale come covariate continue. Il registro naturale del tempo dalla scansione dello screening negli anni è stato utilizzato come offset. La linea di base è definita come l'ultima valutazione non missing ottenuta prima della prima somministrazione di farmaco in studio. Secondo SAP questa analisi è stata eseguita solo per il gruppo per adulti. |
Basale alla fine del trattamento (fino al mese 24)
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Modifica dal basale in numero di lesioni T2 nuove o appena ampliate
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni T2 nuove/appena ampliate dal basale misurata dalla risonanza magnetica
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Basale fino al mese 24
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Modifica dal basale nel volume della lesione T2
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Volume della lesione T2 misurato dalla risonanza magnetica e calcolato come valore post -baseline - valore basale
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Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni T1 che migliorano GD per scansione nel gruppo per adulti
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Ottenuto dall'adattamento di un modello di regressione binomiale negativa con funzione log-link, il numero totale di lesioni T1 che migliorano GD durante il periodo di trattamento (per paziente) come variabile di risposta. Il modello includeva l'età di base e il numero di lesioni T1 che migliorano GD al basale come covariate continue. Il registro naturale del numero di scansioni MRI è stato usato come offset. Le scansioni MRI sono state eseguite al basale, al mese 12 e al mese 24 e alla fine del trattamento per i partecipanti che hanno interrotto il trattamento. Le risonanze magnetiche non programmate potevano essere eseguite a giudizio dell'investigatore. Secondo SAP questa analisi è stata eseguita solo per il gruppo per adulti. |
Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni T1 che migliorano GD
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni T1 che migliorano GD misurate dalla risonanza magnetica
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Basale fino al mese 24
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Modifica dal basale nel volume della lesione T1 che migliora GD
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Volume di lesione T1 che migliora GD misurato dalla risonanza magnetica e calcolato come valore post-baseline-valore basale
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Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni ipo-intensa T1
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Numero di lesioni ipo-intensa T1 misurate dalla risonanza magnetica
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Basale fino al mese 24
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Cambiamento dal basale nel volume della lesione ipo-intenso T1
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
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Lesioni ipo-intenso T1 misurate dalla risonanza magnetica e calcolate come valore post-baseline-valore basale
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Basale fino al mese 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Processi patologici
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Sclerosi multipla
- Sclerosi
- Prodotti chimici organici
- Ammine
- Alcoli
- Glicoli
- Aminouli
- Sfingosina
- Glicoli propilenici
- Fingolimod cloridrato
Altri numeri di identificazione dello studio
- CFTY720D2419
- 2024-000601-32 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
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