Dismotilidad gastrointestinal autoinmune: síntomas, patogenia y tratamiento
9 de marzo de 2023 actualizado por: Johns Hopkins University
Los síndromes de dismotilidad gastrointestinal autoinmune son poco conocidos y, a menudo, difíciles de tratar porque la patogenia subyacente no está clara.
Los síntomas refractarios dan como resultado una calidad de vida deteriorada.
La presencia de autoanticuerpos séricos positivos contra gangliósidos y glicoproteínas del sistema nervioso periférico sugiere un posible mecanismo.
Los tratamientos con inmunomoduladores han mostrado beneficios en informes de casos y series de casos, pero faltan datos estandarizados para la respuesta al tratamiento.
Por lo tanto, nuestros objetivos principales son caracterizar aún más este síndrome en términos de síntomas, pruebas de laboratorio, patología y evaluar la respuesta al tratamiento de la terapia inmunomoduladora.
Nuestro plan de investigación consiste en identificar este subconjunto de pacientes con dismotilidad gastrointestinal autoinmune y disautonomía, y estudiarlos mientras son tratados por sus gastroenterólogos. El equipo de estudio administrará cuestionarios basados en síntomas de manera sistemática para evaluar la trayectoria clínica de esta población y el tratamiento. respuesta.
Los investigadores también analizarán los valores de laboratorio (títulos de anticuerpos, pruebas de inclinación, marcadores inflamatorios) y estudiarán muestras de patología (biopsias entéricas y de piel) obtenidas de esta cohorte para obtener una comprensión más profunda de la patogenia de su enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con ganglionopatía autonómica autoinmune (AAG) o neuropatía autonómica autoinmune.
Síndrome de taquicardia ortostática postural (POTS) y dismotilidad gastrointestinal (GI).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, mayores de 15 años
- Evidencia de dismotilidad entérica con anormalidad documentada en pruebas objetivas que pueden incluir manometría esofágica de alta resolución, gammagrafía de vaciamiento gástrico, SmartPill Wireless Motility Capsule, estudios de marcadores de asiento, manometría antroduodenal o manometría anorrectal.
- Dominio del inglés y alfabetización suficientes para firmar el formulario de consentimiento y completar cuestionarios.
- Pruebas previas de panel paraneoplásico de Mayo.
- El gastroenterólogo que lo derivó recomendó la terapia con inmunoglobulina intravenosa (IVIg).
Criterio de exclusión:
- Causas no autoinmunes de dismotilidad entérica (diabetes, insuficiencia suprarrenal, Parkinson, tiroides, electrolitos, fármacos, malignidad).
Embarazo documentado en EPIC con prueba de gonadotropina coriónica humana (hCG) en suero u orina
- Si las participantes creen que están embarazadas, deberán notificar a un médico del estudio que ordenará una prueba de hCG en suero u orina para detectar embarazo dentro de EPIC y las eliminará del estudio si los resultados de la prueba son positivos.
- Tratamiento previo con IgIV.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con dismotilidad autoinmune que reciben infusiones de IVIG
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Cuestionarios cada dos meses para pacientes con diagnóstico de dismotilidad autoinmune que estén recibiendo tratamiento con Inmunoglobulina Intravenosa (IGIV).
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Pacientes con dismotilidad autoinmune sin infusiones de IVIG
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Cuestionarios cada dos meses para pacientes con diagnóstico de dismotilidad autoinmune que no estén recibiendo tratamiento con Inmunoglobulina Intravenosa (IGIV).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la gravedad de los síntomas gastrointestinales superiores según lo evaluado por el índice de gravedad de los síntomas de la evaluación del paciente de trastornos gastrointestinales
Periodo de tiempo: Cada dos meses hasta los 2 años.
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El índice de gravedad de los síntomas de la evaluación de los trastornos gastrointestinales por parte del paciente (PAGI-SYM) se compone de 20 ítems y 6 subescalas: acidez estomacal/regurgitación (7 ítems), náuseas/vómitos (3 ítems), plenitud posprandial/saciedad temprana (4 ítems). ), distensión abdominal (2 ítems), dolor abdominal superior (2 ítems) y dolor abdominal inferior (2 ítems).
Las puntuaciones de las subescalas se calculan promediando los elementos que componen la subescala; las puntuaciones varían de 0 (ninguno o ausente) a 5 (muy grave).
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Cada dos meses hasta los 2 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la calidad de vida según la evaluación del paciente de la escala de calidad de vida de los trastornos gastrointestinales superiores
Periodo de tiempo: Cada dos meses hasta los 2 años.
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El efecto de los síntomas de dismotilidad autoinmune en la calidad de vida evaluada por la Evaluación del paciente de trastornos gastrointestinales superiores: calidad de vida (PAGI-QoL).
El instrumento PAGI-QOL consta de 30 ítems, cada uno con opciones de respuesta basadas en una escala de 6 puntos y con un período de recuerdo de las 2 semanas anteriores.
Los ítems se agrupan en 5 dimensiones: Actividades Diarias, Vestuario, Dieta y Hábitos Alimentarios, Relación y Bienestar Psicológico y Angustia.
Se puede calcular una puntuación por dimensión, así como una puntuación total.
Las puntuaciones de PAGI-QOL varían de 0 (la calidad de vida más baja) a 5 (la calidad de vida más alta).
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Cada dos meses hasta los 2 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de abril de 2021
Finalización primaria (Actual)
29 de septiembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
29 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Anomalías Múltiples
- Ciliopatías
- Trastornos de la motilidad ciliar
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- IRB00087869
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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