Dismotilità gastrointestinale autoimmune: sintomi, patogenesi e trattamento
9 marzo 2023 aggiornato da: Johns Hopkins University
Le sindromi da dismotilità gastrointestinale autoimmune sono poco conosciute e spesso difficili da trattare perché la patogenesi sottostante non è chiara.
I sintomi refrattari si traducono in una compromissione della qualità della vita.
La presenza di autoanticorpi sierici positivi contro i gangliosidi e le glicoproteine del sistema nervoso periferico suggerisce un possibile meccanismo.
I trattamenti immunomodulatori hanno mostrato benefici nei case report e nelle serie di casi, ma mancano dati standardizzati per la risposta al trattamento.
Pertanto, i nostri obiettivi primari sono caratterizzare ulteriormente questa sindrome in termini di sintomi, test di laboratorio, patologia e valutare la risposta al trattamento della terapia con immunomodulatori.
Il nostro piano di ricerca prevede l'identificazione di questo sottogruppo di pazienti con dismotilità gastrointestinale autoimmune e disautonomia e lo studio di come vengono gestiti dai loro gastroenterologi. Il team di studio somministrerà questionari basati sui sintomi in modo sistematico per valutare la traiettoria clinica di questa popolazione e il trattamento risposta.
Gli investigatori analizzeranno anche i valori di laboratorio (titoli anticorpali, tilt test, marcatori infiammatori) e studieranno campioni patologici (biopsie enteriche e cutanee) ottenuti da questa coorte per ottenere una comprensione più profonda della patogenesi della loro malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pankaj J Pasricha, MD
- Numero di telefono: 410-550-1793
- Email: pasricha@jhu.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Guillermo A Barahona, MD
- Numero di telefono: 410-550-8871
- Email: gbaraho1@jhmi.edu
Luoghi di studio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con ganglionopatia autonomica autoimmune (AAG) o neuropatia autonomica autoimmune.
Sindrome da tachicardia posturale ortostatica (POTS) e dismotilità gastrointestinale (GI).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine, Età>15
- Evidenza di dismotilità enterica con anormalità documentata su test oggettivi che possono includere manometria esofagea ad alta risoluzione, scintigrafia per svuotamento gastrico, capsula per la motilità wireless SmartPill, studi sui marcatori Sitz, manometria antroduodenale o manometria anorettale.
- Conoscenza e alfabetizzazione della lingua inglese sufficienti per firmare il modulo di consenso e compilare questionari.
- Precedenti test del pannello paraneoplastico di Mayo.
- Il gastroenterologo di riferimento ha raccomandato la terapia con immunoglobuline endovenose (IVIg).
Criteri di esclusione:
- Cause non autoimmuni di dismotilità enterica (diabete, insufficienza surrenalica, Parkinson, tiroide, elettroliti, farmaci, neoplasie).
Gravidanza come documentata in EPIC con test su siero o urina della gonadotropina corionica umana (hCG)
- Se i partecipanti ritengono di essere incinta, dovranno informare un medico dello studio che ordinerà un test hCG su siero o urina per la gravidanza all'interno di EPIC e rimuoverli dallo studio se i risultati del test tornano positivi.
- Precedente trattamento con IVIg.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti con dismotilità autoimmune che ricevono infusioni di IVIG
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Questionari ogni due mesi per i pazienti con diagnosi di dismotilità autoimmune che stanno ricevendo un trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).
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Pazienti con dismotilità autoimmune senza infusioni di IVIG
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Questionari ogni due mesi per i pazienti con diagnosi di dismotilità autoimmune che non ricevono un trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della gravità dei sintomi del tratto gastrointestinale superiore valutata dall'indice di gravità dei sintomi per la valutazione del paziente dei disturbi gastrointestinali
Lasso di tempo: Ogni due mesi fino a 2 anni.
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Il Patient Assessment of Gastrointestinal Disorders-Symptom Severity Index (PAGI-SYM) è composto da 20 item e 6 sottoscale: bruciore di stomaco/rigurgito (7 item), nausea/vomito (3 item), pienezza postprandiale/sazietà precoce (4 item ), gonfiore (2 voci), dolore addominale superiore (2 voci) e dolore addominale inferiore (2 voci).
I punteggi della sottoscala sono calcolati facendo la media tra gli elementi che compongono la sottoscala; i punteggi variano da 0 (nessuno o assente) a 5 (molto grave).
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Ogni due mesi fino a 2 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nella qualità della vita valutato dalla scala Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders-Quality of Life
Lasso di tempo: Ogni due mesi fino a 2 anni.
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L'effetto dei sintomi della dismotilità autoimmune sulla qualità della vita valutata dal Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders-Quality of Life (PAGI-QoL).
Lo strumento PAGI-QOL è composto da 30 item, ciascuno con opzioni di risposta basate su una scala a 6 punti e con un periodo di richiamo delle 2 settimane precedenti.
Gli item sono raggruppati in 5 dimensioni: Attività Quotidiane, Abbigliamento, Dieta e Abitudini Alimentari, Relazioni e Benessere Psicologico e Disagio.
È possibile calcolare un punteggio per dimensione e un punteggio totale.
I punteggi PAGI-QOL vanno da 0 (QoL più basso) a 5 (QoL più alto).
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Ogni due mesi fino a 2 anni.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 aprile 2021
Completamento primario (Effettivo)
29 settembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
29 settembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 aprile 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 aprile 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 marzo 2023
Ultimo verificato
1 marzo 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie delle vie respiratorie
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Anomalie multiple
- Ciliopatie
- Disturbi della motilità ciliare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB00087869
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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