Autoimunitní gastrointestinální dysmotilita: příznaky, patogeneze a léčba
9. března 2023 aktualizováno: Johns Hopkins University
Autoimunitní syndromy gastrointestinální dysmotility jsou špatně pochopeny a často obtížně léčitelné, protože základní patogeneze je nejasná.
Refrakterní symptomy mají za následek zhoršenou kvalitu života.
Přítomnost pozitivních sérových autoprotilátek proti gangliosidům periferního nervového systému a glykoproteinům naznačuje možný mechanismus.
Léčba imunomodulátory prokázala přínos v kazuistikách a sériích případů, ale chybí standardizovaná data pro odpověď na léčbu.
Naším primárním cílem je proto dále charakterizovat tento syndrom z hlediska symptomů, laboratorního testování, patologie a posoudit léčebnou odpověď imunomodulační terapie.
Náš výzkumný plán zahrnuje identifikaci této podskupiny pacientů s autoimunitní gastrointestinální dysmotilitou a dysautonomií a jejich studium, jak jsou řízeni jejich gastroenterology. Studijní tým bude systematicky podávat dotazníky založené na symptomech, aby vyhodnotil klinickou trajektorii této populace a léčbu. Odezva.
Vyšetřovatelé budou také analyzovat laboratorní hodnoty (titry protilátek, tilt testování, zánětlivé markery) a studovat patologické vzorky (enterické a kožní biopsie) získané z této kohorty, aby získali hlubší pochopení patogeneze jejich onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s autoimunitní autonomní ganglionopatií (AAG) nebo autoimunitní autonomní neuropatií.
Syndrom posturální ortostatické tachykardie (POTS) a gastrointestinální (GI) dysmotilita.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku >15 let
- Důkaz enterické dysmotility s dokumentovanou abnormalitou při objektivním testování, které může zahrnovat esofageální manometrii s vysokým rozlišením, scintigrafii vyprázdnění žaludku, SmartPill Wireless Motility Capsule, studie Sitz markerů, antroduodenální manometrii nebo anorektální manometrii.
- Znalost angličtiny a gramotnost postačující k podpisu formuláře souhlasu a vyplnění dotazníků.
- Předchozí testování paraneoplastických panelů Mayo.
- Odesílající gastroenterolog doporučil intravenózní imunoglobulinovou (IVIg) terapii.
Kritéria vyloučení:
- Neautoimunitní příčiny střevní dysmotility (diabetes, adrenální insuficience, Parkinsonova choroba, štítná žláza, elektrolyty, léky, malignita).
Těhotenství, jak je dokumentováno v EPIC se sérem nebo močí, testování lidského choriového gonadotropinu (hCG)
- Pokud se účastnice domnívají, že jsou těhotné, budou muset oznámit studijnímu lékaři, který v rámci EPIC nařídí test hCG v séru nebo moči na těhotenství a v případě pozitivních výsledků je ze studie vyřadí.
- Předchozí léčba IVIg.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s autoimunitní dysmotilitou, kteří dostávají infuze IVIG
|
Dotazníky každé dva měsíce pro pacienty s diagnózou autoimunitní dysmotility, kteří dostávají léčbu intravenózním imunoglobulinem (IVIG).
|
|
Pacienti s autoimunitní dysmotilitou bez infuzí IVIG
|
Dotazníky každé dva měsíce pro pacienty s diagnózou autoimunitní dysmotility, kteří nedostávají léčbu intravenózním imunoglobulinem (IVIG).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna závažnosti příznaků v horní části gastrointestinálního traktu, jak je hodnoceno pacientským hodnocením gastrointestinálních poruch – index závažnosti příznaků
Časové okno: Každé dva měsíce až do 2 let.
|
Pacientské hodnocení gastrointestinálních poruch – index závažnosti symptomů (PAGI-SYM) se skládá z 20 položek a 6 subškál: pálení žáhy/regurgitace (7 položek), nauzea/zvracení (3 položky), plnost po jídle/časná sytost (4 položky ), nadýmání (2 položky), bolest v horní části břicha (2 položky) a bolest v dolní části břicha (2 položky).
Skóre dílčí škály se vypočítá zprůměrováním napříč položkami zahrnujícími dílčí škálu; skóre se pohybuje od 0 (žádné nebo chybí) do 5 (velmi závažné).
|
Každé dva měsíce až do 2 let.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kvality života hodnocená pacientským hodnocením poruch horní části trávicího traktu – stupnicí kvality života
Časové okno: Každé dva měsíce až do 2 let.
|
Účinek symptomů autoimunitní dysmotility na kvalitu života hodnocený pacientským hodnocením horních gastrointestinálních poruch – kvalita života (PAGI-QoL).
Nástroj PAGI-QOL se skládá z 30 položek, každá s možnostmi odezvy na základě 6bodové škály as obdobím vybavování předchozích 2 týdnů.
Položky jsou seskupeny do 5 dimenzí: Denní aktivity, Oblečení, Strava a stravovací návyky, Vztahy a Psychická pohoda a Strach.
Lze vypočítat skóre za dimenzi i celkové skóre.
Skóre PAGI-QOL se pohybuje od 0 (nejnižší QoL) do 5 (nejvyšší QoL).
|
Každé dva měsíce až do 2 let.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. dubna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
29. září 2022
Dokončení studie (Aktuální)
29. září 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. března 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00087869
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .