- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04859829
Autoimmun gyomor-bélrendszeri diszmotilitás: tünetek, patogenezis és kezelés
2023. március 9. frissítette: Johns Hopkins University
Az autoimmun gasztrointesztinális dysmotilitás szindrómákat rosszul ismerik, és gyakran nehéz kezelni, mert a mögöttes patogenezis nem világos.
A refrakter tünetek az életminőség romlását eredményezik.
A perifériás idegrendszer gangliozidjaival és glikoproteinekjeivel szembeni pozitív szérum autoantitestek jelenléte egy lehetséges mechanizmusra utal.
Az immunmodulátoros kezelések előnyösnek bizonyultak az esetleírásokban és az esetsorozatokban, de hiányoznak a kezelési válaszra vonatkozó standardizált adatok.
Ezért elsődleges célunk ennek a szindrómának a további jellemzése a tünetek, a laboratóriumi vizsgálatok, a patológia, valamint az immunmodulátor terápia kezelési válaszának értékelése szempontjából.
Kutatási tervünk magában foglalja az autoimmun gasztrointesztinális diszmotilitásban és dysautonomiában szenvedő betegek ezen alcsoportjának azonosítását, valamint a gasztroenterológusok által kezelt betegek tanulmányozását. A vizsgálati csoport szisztematikus módon tünetalapú kérdőíveket ad ki ennek a populációnak és a kezelésnek a klinikai pályájának felmérésére. válasz.
A kutatók emellett elemzik a laboratóriumi értékeket (antitesttiterek, dőlésvizsgálat, gyulladásos markerek), és tanulmányozzák az ebből a csoportból nyert patológiai mintákat (enterális és bőrbiopsziák), hogy mélyebben megértsék betegségük patogenezisét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
1
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
15 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Autoimmun autonóm ganglionopathiában (AAG) vagy autoimmun autonóm neuropátiában szenvedő betegek.
Posturális ortosztatikus tachycardia szindróma (POTS) és gasztrointesztinális (GI) dysmotilitás.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők, 15 év felettiek
- Az objektív vizsgálatok során dokumentált eltéréssel járó enterális diszmotilitás bizonyítéka, amely magában foglalhatja a nagy felbontású nyelőcső manometriát, gyomorürülési szcintigráfiát, SmartPill vezeték nélküli motilitás kapszulát, Sitz marker vizsgálatokat, antroduodenális manometriát vagy anorektális manometriát.
- Az angol nyelvtudás és írástudás elegendő a beleegyező űrlap aláírásához és a kérdőívek kitöltéséhez.
- Korábbi Mayo paraneoplasztikus panelteszt.
- A beutaló gasztroenterológus intravénás immunglobulin (IVIg) terápiát javasolt.
Kizárási kritériumok:
- A bélrendszeri dysmotilitás nem autoimmun okai (cukorbetegség, mellékvese-elégtelenség, Parkinson-kór, pajzsmirigy, elektrolitok, gyógyszerek, rosszindulatú daganatok).
Terhesség az EPIC-ben dokumentált szérum vagy vizelet humán koriongonadotropin (hCG) vizsgálata
- Ha a résztvevők úgy vélik, hogy terhesek, értesíteniük kell egy vizsgálati orvost, aki szérum- vagy vizelet-hCG-tesztet rendel a terhesség megállapítására az EPIC-n belül, és eltávolítja őket a vizsgálatból, ha a teszt eredménye pozitív lesz.
- Korábbi IVIg kezelés.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Autoimmun dysmotilitásban szenvedő betegek, akik IVIG infúziót kapnak
|
Kéthavonta kérdőívek az intravénás immunglobulin (IVIG) kezelésben részesülő, autoimmun dysmotilitás diagnózisával rendelkező betegek számára.
|
Autoimmun dysmotilitásban szenvedő betegek IVIG infúzió nélkül
|
Kérdőívek kéthavonta az olyan autoimmun diszmotilitással diagnosztizált betegek számára, akik nem kapnak intravénás immunglobulin (IVIG) kezelést.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A felső emésztőrendszeri tünetek súlyosságának változása a gyomor-bélrendszeri rendellenességek betegértékelése – Tünet súlyossági indexe alapján
Időkeret: Kéthavonta legfeljebb 2 évig.
|
A Patient Assessment of Gastrointestinal Disorders-Symptom Severity Index (PAGI-SYM) 20 tételből és 6 alskálából áll: gyomorégés/regurgitáció (7 tétel), hányinger/hányás (3 elem), étkezés utáni teltségérzet/korai jóllakottság (4 elem) ), puffadás (2 elem), felső hasi fájdalom (2 elem) és alsó hasi fájdalom (2 elem).
Az alskálák pontszámait az alskálát alkotó elemek átlagolásával számítják ki; a pontszámok 0-tól (nincs vagy hiányzik) 5-ig (nagyon súlyos) változnak.
|
Kéthavonta legfeljebb 2 évig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az életminőség változása a felső gyomor-bélrendszeri rendellenességek betegértékelése – Életminőség skála alapján
Időkeret: Kéthavonta legfeljebb 2 évig.
|
Az autoimmun diszmotilitás tüneteinek életminőségre gyakorolt hatása a felső gyomor-bélrendszeri rendellenességek betegértékelése – életminőség (PAGI-QoL) alapján.
A PAGI-QOL műszer 30 elemből áll, mindegyik 6 fokozatú skálán alapuló válaszlehetőségekkel és az előző 2 hét visszahívási periódusával.
Az elemek 5 dimenzióba vannak csoportosítva: Napi tevékenységek, Ruházat, Diéta és étkezési szokások, Kapcsolatok és pszichológiai jólét és szorongás.
Egy dimenziónkénti pontszám és egy összpontszám is kiszámítható.
A PAGI-QOL pontszámok 0 (legalacsonyabb QoL) és 5 (legmagasabb QoL) között mozognak.
|
Kéthavonta legfeljebb 2 évig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. szeptember 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. szeptember 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 22.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 9.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Légúti betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Fül-orr-gégészeti betegségek
- Rendellenességek, többszörös
- Ciliopathiák
- Ciliáris motilitási zavarok
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunológiai tényezők
- Antitestek
- Immunglobulinok
- Immunglobulinok, intravénás
- gamma-globulinok
- Rho(D) immunglobulin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB00087869
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .