Dismotilidade Gastrointestinal Autoimune: Sintomas, Patogênese e Tratamento
9 de março de 2023 atualizado por: Johns Hopkins University
As síndromes de dismotilidade gastrointestinal autoimune são mal compreendidas e muitas vezes difíceis de tratar porque a patogênese subjacente não é clara.
Os sintomas refratários resultam em uma qualidade de vida prejudicada.
A presença de autoanticorpos séricos positivos para gangliosídeos e glicoproteínas do sistema nervoso periférico é sugestiva de um possível mecanismo.
Os tratamentos com imunomoduladores mostraram benefícios em relatos de casos e séries de casos, mas faltam dados padronizados para a resposta ao tratamento.
Portanto, nossos principais objetivos são caracterizar ainda mais essa síndrome em termos de sintomas, testes laboratoriais, patologia e avaliar a resposta ao tratamento da terapia imunomoduladora.
Nosso plano de pesquisa envolve a identificação desse subconjunto de pacientes com dismotilidade gastrointestinal autoimune e disautonomia, e estudá-los conforme são tratados por seus gastroenterologistas. A equipe do estudo administrará questionários baseados em sintomas de maneira sistemática para avaliar a trajetória clínica dessa população e o tratamento resposta.
Os investigadores também analisarão valores laboratoriais (títulos de anticorpos, teste de inclinação, marcadores inflamatórios) e estudarão amostras de patologia (biópsias entéricas e cutâneas) obtidas desta coorte para obter uma compreensão mais profunda da patogênese de sua doença.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pankaj J Pasricha, MD
- Número de telefone: 410-550-1793
- E-mail: pasricha@jhu.edu
Estude backup de contato
- Nome: Guillermo A Barahona, MD
- Número de telefone: 410-550-8871
- E-mail: gbaraho1@jhmi.edu
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com ganglionopatia autonômica autoimune (GAA) ou neuropatia autonômica autoimune.
Síndrome de taquicardia ortostática postural (POTS) e dismotilidade gastrointestinal (GI).
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres, com mais de 15 anos
- Evidência de dismotilidade entérica com anormalidade documentada em testes objetivos que podem incluir manometria esofágica de alta resolução, cintilografia de esvaziamento gástrico, SmartPill Wireless Motility Capsule, estudos de marcadores Sitz, manometria antroduodenal ou manometria anorretal.
- Proficiência em inglês e alfabetização suficientes para assinar o formulário de consentimento e preencher questionários.
- Teste anterior do painel paraneoplásico de Mayo.
- O gastroenterologista de referência recomendou a terapia com imunoglobulina intravenosa (IVIg).
Critério de exclusão:
- Causas não autoimunes de dismotilidade entérica (diabetes, insuficiência adrenal, Parkinson, tireóide, eletrólitos, drogas, malignidade).
Gravidez documentada em EPIC com soro ou urina Teste de gonadotrofina coriônica humana (hCG)
- Se as participantes acreditarem que estão grávidas, elas precisarão notificar um médico do estudo, que solicitará um teste de hCG sérico ou urinário para gravidez dentro do EPIC e as removerá do estudo se os resultados do teste forem positivos.
- Tratamento prévio com IVIg.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes com dismotilidade autoimune recebendo infusões de IVIG
|
Questionários a cada dois meses para pacientes com diagnóstico de dismotilidade autoimune que estão recebendo tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIG).
|
|
Pacientes com dismotilidade autoimune sem infusões de IVIG
|
Questionários a cada dois meses para pacientes com diagnóstico de dismotilidade autoimune que não estão recebendo tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIG).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na gravidade dos sintomas gastrointestinais superiores, conforme avaliado pelo Índice de Gravidade dos Sintomas de Avaliação do Paciente para Distúrbios Gastrointestinais
Prazo: A cada dois meses até 2 anos.
|
O Patient Assessment of Gastrointestinal Disorders-Symptom Severity Index (PAGI-SYM) é composto por 20 itens e 6 subescalas: pirose/regurgitação (7 itens), náusea/vômito (3 itens), plenitude pós-prandial/saciedade precoce (4 itens ), inchaço (2 itens), dor abdominal superior (2 itens) e dor abdominal inferior (2 itens).
As pontuações da subescala são calculadas pela média dos itens que compõem a subescala; os escores variam de 0 (nenhum ou ausente) a 5 (muito grave).
|
A cada dois meses até 2 anos.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na qualidade de vida avaliada pela escala de Avaliação de Distúrbios Gastrointestinais Superiores-Qualidade de Vida do Paciente
Prazo: A cada dois meses até 2 anos.
|
O efeito dos sintomas de Dismotilidade Autoimune na qualidade de vida avaliada pela Avaliação do Paciente de Distúrbios Gastrointestinais Superiores-Qualidade de Vida (PAGI-QoL).
O instrumento PAGI-QOL consiste em 30 itens, cada um com opções de resposta baseadas em uma escala de 6 pontos e com um período recordatório das 2 semanas anteriores.
Os itens são agrupados em 5 dimensões: Atividades Diárias, Vestuário, Dieta e Hábitos Alimentares, Relacionamento e Bem-estar e Angústia Psicológica.
Uma pontuação por dimensão, bem como uma pontuação total, podem ser calculadas.
Os escores do PAGI-QOL variam de 0 (menor QoL) a 5 (maior QoL).
|
A cada dois meses até 2 anos.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de abril de 2021
Conclusão Primária (Real)
29 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
29 de setembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Anormalidades, Múltiplas
- Ciliopatias
- Distúrbios da Motilidade Ciliar
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas Intravenosas
- gama-globulinas
- Rho(D) Imunoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- IRB00087869
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .