Un estudio para explorar el efecto de la sepranolona en el síndrome de Tourette
7 de junio de 2023 actualizado por: Asarina Pharma
Un ensayo clínico para explorar la seguridad y eficacia de la sepranolona en pacientes pediátricos y adultos con síndrome de Tourette.
30 sujetos de 12 a 45 años de edad diagnosticados con Síndrome de Tourette con una puntuación YGTSS > 20 durante 30 días de observación inicial para ser aleatorizados a
- tratamiento estable actual continuado (10 sujetos) o
- continuado presente tratamiento estable más 10 mg de Sepranolona inyectada s.c. dos veces por semana durante 12 semanas (20 pacientes) seguido de un mes de observación
Objetivo principal: investigar la eficacia de la sepranolona para reducir la gravedad de los tics en pacientes con síndrome de Tourette después de 12 semanas
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
30 sujetos de 12 a 45 años de edad diagnosticados con Síndrome de Tourette con una puntuación YGTSS > 20 durante 30 días de observación inicial para ser aleatorizados a
- tratamiento estable actual continuado (10 sujetos) o
- continuado presente tratamiento estable más 10 mg de Sepranolona inyectada s.c. dos veces por semana durante 12 semanas (20 pacientes) seguido de un mes de observación
Objetivo principal: investigar la eficacia de la sepranolona para reducir la gravedad de los tics en pacientes con síndrome de Tourette después de 12 semanas de tratamiento con sepanolona Cambio desde la puntuación total YGTSS inicial en las semanas 4, 8 y 12
Objetivos secundarios:
- para investigar la eficacia de Sepranolona para reducir el deterioro relacionado con los tics en pacientes con síndrome de Tourette después de 12 semanas de tratamiento con Sepranolona Cambio desde la puntuación de deterioro YGTSS basal en las semanas 4, 8 y 12
- para investigar la eficacia de la sepranolona para reducir la urgencia de tener tics en pacientes con síndrome de Tourette en la semana 12 de tratamiento con sepranolona Cambio desde la puntuación PUTS inicial en las semanas 4, 8 y 12
- Evaluar el efecto de la sepranolona sobre las actividades de la vida diaria en pacientes con síndrome de Tourette en la semana 12 de tratamiento con Sepranolona Change Quality of Life (GTSQOL) subescala física/actividades de la vida diaria en las semanas 4, 8 y 12
- Evaluar el efecto sobre la Impresión global de Sepranolona en la semana 12 de tratamiento con Sepranolona Cambio desde el inicio en el Síndrome de Tourette - Puntuación de Impresión clínica global (TS-CGI) en las semanas 4, 8 y 12
Objetivos de seguridad:
evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la sepranolona en pacientes con síndrome de Tourette
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
26
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Peter Nordkild, MD
- Número de teléfono: +4525471646
- Correo electrónico: peter.nordkild@asarinapharma.com
Ubicaciones de estudio
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Copenhagen, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Herlev
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Copenhagen, Herlev, Dinamarca, 2730
- Herlev Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 55 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Puntuación de gravedad de tic > 20 (YGTSS) al inicio del estudio
- El paciente puede tener TOC como comorbilidad
- Todos los pacientes para continuar tratamiento cognitivo o médico estable (> 3 meses)
Criterio de exclusión:
- El paciente ha participado en un estudio clínico durante los últimos 30 días.
- Evidencia o antecedentes de enfermedad neurológica que pueda interferir con el estudio
- enfermedad maligna
- Condición médica inestable o clínicamente significativa que podría representar un riesgo
- VIH/hepatitis en curso
- Hallazgos clínicos significativos en signos vitales
- Historia de reacciones anafilácticas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sepranolona
Sepranolona 10 mg sc dos veces por semana durante 12 semanas junto con el tratamiento estándar de atención del paciente para Tourette.
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Tratamiento con Sepranolona 10 mg s.c.
dos veces por semana durante 12 semanas junto con el tratamiento de Tourette de atención estándar del paciente.
Otros nombres:
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Sin intervención: Sin intervención
Continuación del tratamiento estándar de atención del paciente para Tourette durante 12 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Investigar la eficacia de la sepranolona para reducir la gravedad de los tics en pacientes con síndrome de Tourette a las 12 semanas, según lo medido por el cambio en el valor inicial en la puntuación total de la escala global de gravedad de los tics de Yale (YGTSS).
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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La Escala Global de Gravedad de Tic de Yale (YGTSS) es una escala validada para evaluar la gravedad de los tics motores y vocales tanto en niños como en adultos con síndrome de Tourette.
Los tics se califican en base a una entrevista semiestructurada, que incluye la puntuación del número, la frecuencia, la intensidad, la complejidad y la interferencia de los tics.
El criterio principal de valoración es la evaluación de la puntuación total de tic.
El puntaje varía de 0 a 50, donde un puntaje más alto indica un peor resultado.
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Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de Sepranolona en pacientes adolescentes y adultos con síndrome de Tourette
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (día 1) hasta la visita de finalización del estudio (semana 16).
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Recopilación de eventos adversos (AA), incluidos informes espontáneos, número de sujetos con cambios clínicamente significativos en los valores de análisis de sangre y orina de laboratorio de seguridad clínica, signos vitales, peso y eventos relacionados con la inyección.
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Desde la aleatorización (día 1) hasta la visita de finalización del estudio (semana 16).
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Evaluar la eficacia de la sepranolona para reducir el deterioro relacionado con los tics en pacientes con síndrome de Tourette a las 12 semanas, medido por el cambio en el valor inicial en la puntuación de deterioro de la escala global de gravedad de los tics de Yale (YGTSS).
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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La Escala Global de Gravedad de Tic de Yale (YGTSS) es una escala validada para evaluar la gravedad de los tics motores y vocales tanto en niños como en adultos con síndrome de Tourette.
Los tics se califican en base a una entrevista semiestructurada, que incluye la puntuación del número, la frecuencia, la intensidad, la complejidad y la interferencia de los tics.
El criterio de valoración secundario es la evaluación de la puntuación de deterioro.
El puntaje varía de 0 a 50, donde un puntaje más alto indica un peor resultado.
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Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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Evaluar la eficacia de la sepranolona para reducir la necesidad imperiosa de tics en pacientes con síndrome de Tourette a las 12 semanas, según lo medido por el cambio en el valor inicial en la escala Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS).
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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La escala Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) es una evaluación que tiene como objetivo cuantificar la urgencia premonitoria de tic.
La escala es un instrumento fiable y válido para niños a partir de los 10 años y para adultos.
Esta escala se utiliza como un instrumento de evaluación de autoinforme, en el que el investigador hace 10 preguntas, de las cuales la puntuación de las primeras 9 preguntas se suma a la puntuación total (es decir, el total de 9 elementos).
El encuestado tiene 4 alternativas, "nada cierto", "un poco cierto", "bastante cierto" y "muy cierto", representadas por una puntuación de 1-4, respectivamente.
La puntuación total oscila entre 9 y 36, donde una puntuación más alta indica un peor resultado.
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Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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Evaluar el efecto de la sepranolona sobre las actividades de la vida diaria en pacientes con síndrome de Tourette a las 12 semanas, medido por el cambio en el valor inicial en la subescala GTS-QoL ADL.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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La subescala de actividades físicas/actividades de la vida diaria (AVD) del síndrome de Gilles de la Tourette - calidad de vida (GTS-QoL) evalúa el impacto de los síntomas del síndrome de Tourette en la calidad de vida del sujeto.
El instrumento consta de 27 preguntas, formuladas por un entrevistador, donde los sujetos califican el alcance del impacto en una escala verbal de 5 puntos que va desde "sin problemas" hasta "problemas extremos".
La puntuación oscila entre 27 y 135, donde una puntuación más alta indica un peor resultado.
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Cambio desde el inicio en las semanas 4, 8 y 12.
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Evaluar el efecto sobre la impresión global de la sepranolona en pacientes con síndrome de Tourette a las 12 semanas, medido por el síndrome de Tourette-Impresión clínica global (TS-CGI).
Periodo de tiempo: Puntuación TS-CGI en las semanas 4, 8 y 12.
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La impresión clínica global del síndrome de Tourette (TS-CGI) es una calificación clínica del cambio en la gravedad de los síntomas del síndrome de Tourette.
La escala es una escala Likert de 7 pasos, donde las siguientes alternativas están representadas por una puntuación de 1 a 7, respectivamente: "empeorado mucho", "empeorado mucho", "empeorado mínimamente", "sin cambios", "mejorado mínimamente". , "mucho mejorado" o "mucho mejorado".
La puntuación oscila entre 1 y 7, donde una puntuación más alta indica un mejor resultado.
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Puntuación TS-CGI en las semanas 4, 8 y 12.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Depresores del sistema nervioso central
- Anestésicos
- Pregnanolona
Otros números de identificación del estudio
- APH205
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .