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뚜렛 증후군에서 세프라놀론의 효과 탐색을 위한 연구

2023년 6월 7일 업데이트: Asarina Pharma

뚜렛 증후군이 있는 소아 및 성인 환자에서 세프라놀론의 안전성 및 효능을 탐색하기 위한 임상 시험.

기준선 관찰 30일 동안 YGTSS 점수 > 20인 뚜렛 증후군 진단을 받은 12~45세의 피험자 30명

  1. 지속적인 현재의 안정적인 치료(10명의 피험자) 또는
  2. 지속적인 현재의 안정한 치료 + 10mg의 세프라놀론 피하주사 12주 동안 주 2회(20명) 이후 1개월간 관찰

1차 목표: 12주 후 투렛 증후군 환자의 틱 중증도를 감소시키는 세프라놀론의 효능을 조사합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

기준선 관찰 30일 동안 YGTSS 점수 > 20인 뚜렛 증후군 진단을 받은 12~45세의 피험자 30명

  1. 지속적인 현재의 안정적인 치료(10명의 피험자) 또는
  2. 지속적인 현재의 안정한 치료 + 10mg의 세프라놀론 피하주사 12주 동안 주 2회(20명) 이후 1개월간 관찰

1차 목표: 세프라놀론 치료 12주 후 뚜렛 증후군 환자의 틱 중증도를 감소시키는 세프라놀론의 효능을 조사하기 위해 4주, 8주 및 12주차에 기준선 YGTSS 총점에서 변경

보조 목표:

  1. 세프라놀론 치료 12주 후 뚜렛 증후군 환자에서 틱 관련 장애를 감소시키는 세프라놀론의 효능을 조사하기 위해 4주, 8주 및 12주차에 베이스라인 YGTSS 손상 점수에서 변경
  2. 세프라놀론 치료 12주차에 뚜렛 증후군 환자에서 틱에 대한 충동을 감소시키기 위한 세프라놀론의 효능을 조사하기 위해 4주, 8주 및 12주차에 기준선 PUTS 점수에서 변경
  3. 세프라놀론 삶의 질 변화(GTSQOL) 치료 12주째 투렛 증후군 환자의 일상 생활 활동에 대한 세프라놀론의 효과를 평가하기 위해 4주, 8주 및 12주째 일상 생활 하위 척도의 신체/활동
  4. 4주, 8주 및 12주차에 뚜렛 증후군 - 임상적 전반적 인상(TS-CGI) 점수에서 베이스라인 대비 세프라놀론 변화로 치료 12주째에 세프라놀론에 의한 전반적인 인상에 미치는 영향을 평가하기 위해

안전 목표:

뚜렛 증후군 환자에서 세프라놀론의 안전성과 내약성을 평가하기 위해

연구 유형

중재적

등록 (실제)

26

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2400
        • Bispebjerg Hospital
    • Herlev
      • Copenhagen, Herlev, 덴마크, 2730
        • Herlev Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 기준선에서 Tic 심각도 점수 > 20(YGTSS)
  • 환자는 동반 질환으로 OCD를 가질 수 있습니다.
  • 모든 환자는 안정적인 인지 또는 의학적 치료를 계속해야 합니다(> 3개월).

제외 기준:

  • 환자는 지난 30일 동안 임상 연구에 참여했습니다.
  • 연구를 방해할 수 있는 신경계 질환의 증거 또는 병력
  • 악성 질환
  • 위험을 초래할 수 있는 불안정하거나 임상적으로 중요한 의학적 상태
  • HIV/진행 중인 간염
  • 활력징후의 임상적 유의미한 소견
  • 아나필락시스 반응의 역사

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 세프라놀론
환자의 치료 표준 투렛 치료와 함께 12주 동안 매주 2회 세프라놀론 10 mg sc.
의약품: 세프라놀론
10 mg Sepranolone s.c.로 치료 환자의 표준 치료 투렛 치료와 함께 12주 동안 주 2회.
다른 이름들:
  • 이소알로프레그나놀론
간섭 없음: 간섭 없음
12주 동안 환자의 표준 치료 투렛 치료 지속.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Score의 기준선 변화로 측정한 12주차에 뚜렛 증후군 환자에서 틱 중증도를 감소시키는 세프라놀론의 효능을 조사합니다.
기간: 4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
YGTSS(Yale Global Tic Severity Scale)는 뚜렛 증후군이 있는 어린이와 성인 모두의 운동 및 음성 틱의 심각도를 평가하기 위한 검증된 척도입니다. 틱은 틱의 수, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭의 채점을 포함하여 반구조화된 인터뷰를 기반으로 채점됩니다. 1차 종점은 총 틱 점수 평가입니다. 점수 범위는 0-50이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
청소년 및 성인 투렛 증후군 환자에서 세프라놀론의 안전성 및 내약성
기간: 무작위 배정(1일)부터 연구 방문 종료(16주)까지.
자발적인 보고, 임상 안전 실험실 혈액 및 소변 검사 값, 활력 징후, 체중 및 주사 관련 사건에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 피험자 수를 포함한 부작용(AE) 수집.
무작위 배정(1일)부터 연구 방문 종료(16주)까지.
YGTSS(Yale Global Tic Severity Scale) 손상 점수의 기준선 변화로 측정한 12주 시점의 투렛 증후군 환자에서 틱 관련 손상을 감소시키는 세프라놀론의 효능을 평가합니다.
기간: 4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
YGTSS(Yale Global Tic Severity Scale)는 뚜렛 증후군이 있는 어린이와 성인 모두의 운동 및 음성 틱의 심각도를 평가하기 위한 검증된 척도입니다. 틱은 틱의 수, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭의 채점을 포함하여 반구조화된 인터뷰를 기반으로 채점됩니다. 두 번째 끝점은 손상 점수 평가입니다. 점수 범위는 0-50이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
PUTS(Premonitory Urge for Tics Scale) 척도의 기준선 변화로 측정한 12주 시점에 뚜렛 증후군 환자에서 틱 충동을 감소시키는 세프라놀론의 효능을 평가합니다.
기간: 4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
PUTS(Premonitory Urge for Tics Scale) 척도는 틱에 대한 전조 충동을 정량화하는 것을 목표로 하는 평가입니다. 이 척도는 10세 이상의 어린이와 성인을 위한 신뢰할 수 있고 유효한 도구입니다. 이 척도는 조사자가 10개의 질문을 하는 자가 보고식 평가 도구로 사용되며, 이 중에서 처음 9개의 질문에 대한 점수가 총점(즉, 총 9개 항목)이 됩니다. 응답자는 각각 점수 또는 1-4로 표시되는 "전혀 사실이 아님", "조금 사실", "거의 사실" 및 "매우 사실"의 4가지 대안이 있습니다. 총 점수 범위는 9-36이며, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
GTS-QoL ADL 하위 척도의 기준선 변화로 측정된 12주 시점의 투렛 증후군 환자의 일상 생활 활동에 대한 세프라놀론의 효과를 평가합니다.
기간: 4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
질 드 라 투렛 증후군 - 삶의 질(GTS-QoL) 신체/일상 생활 활동(ADL) 하위 척도는 피험자의 삶의 질에 대한 투렛 증후군 증상의 영향을 평가합니다. 이 도구는 면접관이 묻는 27개의 질문으로 구성되어 있으며 피험자는 "문제 없음"에서 "극단적인 문제"까지 범위의 5점 언어 척도로 영향력 정도를 점수화합니다. 점수 범위는 27-135이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
4주차, 8주차, 12주차에 기준선에서 변경합니다.
Tourette Syndrome-Clinical Global Impression (TS-CGI)에 의해 측정된 12주 시점의 Tourette 증후군 환자에서 Sepranolone이 전체 인상에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: 4주차, 8주차 및 12주차의 TS-CGI 점수.
TS-CGI(Tourette Syndrome-Clinical Global Impression)는 임상의가 Tourette 증후군 증상의 중증도 변화를 평가한 것입니다. 척도는 7단계 리커트 척도이며, 다음 대안은 각각 1~7점으로 표시됩니다: "매우 많이 악화됨", "매우 악화됨", "최소 악화됨", "변화 없음", "최소하게 개선됨" ," "많이 개선되었습니다" 또는 "매우 많이 개선되었습니다." 점수 범위는 1-7이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
4주차, 8주차 및 12주차의 TS-CGI 점수.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Asarina Pharma

협력자

Herlev Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 16일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 6월 26일

처음 게시됨 (실제)

2022년 6월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APH205

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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