Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus sepranolonin vaikutuksen tutkimiseksi Touretten oireyhtymässä

keskiviikko 7. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Asarina Pharma

Kliininen tutkimus Sepranolonin turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä.

30 12–45-vuotiasta henkilöä, joilla oli diagnosoitu Touretten oireyhtymä ja joiden YGTSS-pistemäärä > 20 30 päivän lähtötilanteen havainnoinnin aikana, satunnaistettiin

  1. jatkuva nykyinen vakaa hoito (10 henkilöä) tai
  2. jatkuva nykyinen vakaa hoito plus 10 mg sepranolonia ruiskutettuna s.c. kahdesti viikossa 12 viikon ajan (20 potilasta), jota seuraa kuukauden tarkkailu

Ensisijainen tavoite: tutkia Sepranolonen tehoa ticin vaikeusasteen vähentämisessä Touretten oireyhtymää sairastavilla potilailla 12 viikon jälkeen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

30 12–45-vuotiasta henkilöä, joilla oli diagnosoitu Touretten oireyhtymä ja joiden YGTSS-pistemäärä > 20 30 päivän lähtötilanteen havainnoinnin aikana, satunnaistettiin

  1. jatkuva nykyinen vakaa hoito (10 henkilöä) tai
  2. jatkuva nykyinen vakaa hoito plus 10 mg sepranolonia ruiskutettuna s.c. kahdesti viikossa 12 viikon ajan (20 potilasta), jota seuraa kuukauden tarkkailu

Ensisijainen tavoite: tutkia Sepranolonin tehoa ticin vaikeusasteen vähentämisessä Touretten oireyhtymää sairastavilla potilailla 12 viikon Sepranolone-hoidon jälkeen Muutos lähtötilanteen YGTSS-kokonaispisteistä viikolla 4, 8 ja 12

Toissijaiset tavoitteet:

  1. tutkia Sepranolone-valmisteen tehoa ticiin liittyvän heikentymisen vähentämisessä Touretten oireyhtymää sairastavilla potilailla 12 viikon Sepranolone-hoidon jälkeen Muutos lähtötilanteesta viikoilla 4, 8 ja 12
  2. tutkia Sepranolonen tehoa vähentämään tic-tautia potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä Sepranolone-hoidon viikolla 12 Muutos lähtötilanteen PUTS-pisteistä viikoilla 4, 8 ja 12
  3. Arvioida Sepranolonen vaikutus jokapäiväiseen elämään Touretten oireyhtymää sairastavalla potilaalla viikolla 12 Sepranolone Change Life Quality of Life (GTSQOL) -hoidon fyysiseen/aktiiviseen päivittäiseen elämään viikoilla 4, 8 ja 12
  4. Arvioida Sepranolone-hoidon vaikutus kokonaisvaikutelmaan viikolla 12 Sepranolone-hoidon aikana Muutos lähtötasosta Touretten oireyhtymässä - Kliininen kokonaisvaikutelma (TS-CGI) -pisteet viikolla 4, 8 ja 12

Turvallisuustavoitteet:

Sepranolonen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2400
        • Bispebjerg Hospital
    • Herlev
      • Copenhagen, Herlev, Tanska, 2730
        • Herlev Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tic-vakavuuspisteet > 20 (YGTSS) lähtötilanteessa
  • Potilaalla voi olla OCD liitännäissairautena
  • Kaikki potilaat jatkavat vakaata kognitiivista tai lääketieteellistä hoitoa (> 3 kuukautta)

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on osallistunut kliiniseen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana
  • Todisteet tai historia neurologisesta sairaudesta, joka voi häiritä tutkimusta
  • Pahanlaatuinen sairaus
  • Epävakaa tai kliinisesti merkittävä sairaus, joka voi aiheuttaa riskin
  • HIV / meneillään oleva hepatiitti
  • Kliinisesti merkittävät löydökset elintoiminnoissa
  • Anafylaktisten reaktioiden historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sepranoloni
Sepranolone 10 mg sc kahdesti viikossa 12 viikon ajan yhdessä potilaan tavallisen Tourette-hoidon kanssa.
Lääke: Sepranoloni
Hoito 10 mg:lla Sepranolone s.c. kahdesti viikossa 12 viikon ajan potilaan tavanomaisen Tourette-hoidon ohella.
Muut nimet:
  • Isoallopregnanoloni
Ei väliintuloa: Ei väliintuloa
Jatka potilaan hoitotasoa Tourette-hoidolla 12 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selvitetään Sepranolonen tehoa ticin vaikeusasteen vähentämisessä potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä 12 viikon kohdalla, mitattuna Yalen Global Tic Severity Scale (YGTSS) -kokonaispistemäärän lähtötilanteen muutoksella.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) on validoitu asteikko motoristen ja vokaalisten tikkien vakavuuden arvioimiseksi sekä Touretten oireyhtymää sairastavilla lapsilla että aikuisilla. Tikit pisteytetään puolistrukturoidun haastattelun perusteella, mukaan lukien tikkien lukumäärän, taajuuden, intensiteetin, monimutkaisuuden ja häiriöiden pisteytyksen. Ensisijainen päätetapahtuma on tic-pisteiden kokonaisarviointi. Pisteet vaihtelevat 0-50, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sepranolonin turvallisuus ja siedettävyys nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 1) opintokäynnin loppuun (viikko 16).
Haittatapahtumien kokoelma, mukaan lukien spontaanit raportit, sellaisten tutkimushenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisen turvallisuuden laboratorioveren ja virtsan testiarvoissa, elintoimintoja, painoa ja injektioon liittyviä tapahtumia.
Satunnaistamisesta (päivä 1) opintokäynnin loppuun (viikko 16).
Arvioida Sepranolonen tehoa ticiin liittyvän vajaatoiminnan vähentämisessä potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä 12 viikon kohdalla, mitattuna Yalen Global Tic Severity Scale (YGTSS) -vajauspistemäärän lähtötilanteen muutoksella.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) on validoitu asteikko motoristen ja vokaalisten tikkien vakavuuden arvioimiseksi sekä Touretten oireyhtymää sairastavilla lapsilla että aikuisilla. Tikit pisteytetään puolistrukturoidun haastattelun perusteella, mukaan lukien tikkien lukumäärän, taajuuden, intensiteetin, monimutkaisuuden ja häiriöiden pisteytyksen. Toissijainen päätetapahtuma on heikkenemispisteiden arviointi. Pisteet vaihtelevat 0-50, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Arvioida Sepranolonen tehokkuutta vähentää tic-tautia potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä 12 viikon kohdalla, mitattuna lähtötilanteen muutoksella PUTS-asteikolla.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) -asteikko on arvio, jonka tarkoituksena on kvantifioida ennakoiva tic-tauti. Vaaka on luotettava ja kelvollinen instrumentti yli 10-vuotiaille lapsille ja aikuisille. Tätä asteikkoa käytetään itsearvioinnin arviointivälineenä, jossa tutkija kysyy 10 kysymystä, joista ensimmäisen 9 kysymyksen pisteet muodostavat kokonaispistemäärän (eli 9 kohdan kokonaismäärä). Vastaajalla on 4 vaihtoehtoa, "ei ollenkaan totta", "vähän totta", "melko totta" ja "erittäin totta", joita edustavat pisteet tai 1-4. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 9-36, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Arvioida Sepranolonen vaikutus päivittäiseen elämään potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä 12 viikon kohdalla, mitattuna lähtötason muutoksella GTS-QoL ADL-ala-asteikolla.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Gilles de la Touretten oireyhtymä – elämänlaatu (GTS-QoL) fyysiset/päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL) -alaasteikko arvioi Touretten oireyhtymän oireiden vaikutusta kohteen elämänlaatuun. Instrumentti koostuu 27 haastattelijan esittämästä kysymyksestä, joissa koehenkilöt arvioivat vaikutuksen laajuuden 5-pisteisellä verbaalisella asteikolla "ei ongelmia" ja "äärimmäisiä ongelmia". Pistemäärä vaihtelee välillä 27-135, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Muutos lähtötilanteesta viikolla 4, 8 ja 12.
Arvioida Sepranolonen vaikutus yleisvaikutelmaan potilailla, joilla on Touretten oireyhtymä viikon 12 kohdalla, mitattuna Touretten oireyhtymän kliinisen yleisvaikutelman (TS-CGI) avulla.
Aikaikkuna: TS-CGI-pisteet viikolla 4, 8 ja 12.
Touretten oireyhtymän kliininen globaali impressio (TS-CGI) on kliinikon arvio Touretten oireyhtymän oireiden vakavuuden muutoksesta. Asteikko on 7-portainen Likert-asteikko, jossa seuraavat vaihtoehdot esitetään arvolla 1-7: "erittäin huonontunut", "paljon huonontunut", "vähiten huonontunut", "ei muutosta", "minimi parantunut". ", "paljon parannettu" tai "erittäin parantunut". Pisteet vaihtelevat 1-7, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
TS-CGI-pisteet viikolla 4, 8 ja 12.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Asarina Pharma

Yhteistyökumppanit

Herlev Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 12. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 9. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APH205

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa