Исследование по изучению влияния сепранолона на синдром Туретта
7 июня 2023 г. обновлено: Asarina Pharma
Клинические испытания для изучения безопасности и эффективности сепранолона у детей и взрослых пациентов с синдромом Туретта.
30 пациентов в возрасте от 12 до 45 лет с диагнозом синдром Туретта с оценкой YGTSS> 20 в течение 30 дней исходного наблюдения, которые будут рандомизированы для
- продолжение настоящего стабильного лечения (10 субъектов) или
- продолжение настоящего стабильного лечения плюс 10 мг сепранолона, введенного подкожно. два раза в неделю в течение 12 недель (20 пациентов) с последующим месяцем наблюдения
Основная цель: изучить эффективность сепранолона для снижения тяжести тиков у пациентов с синдромом Туретта через 12 недель.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
30 пациентов в возрасте от 12 до 45 лет с диагнозом синдром Туретта с оценкой YGTSS> 20 в течение 30 дней исходного наблюдения, которые будут рандомизированы для
- продолжение настоящего стабильного лечения (10 субъектов) или
- продолжение настоящего стабильного лечения плюс 10 мг сепранолона, введенного подкожно. два раза в неделю в течение 12 недель (20 пациентов) с последующим месяцем наблюдения
Основная цель: изучить эффективность сепранолона для снижения тяжести тиков у пациентов с синдромом Туретта после 12 недель лечения сепранолоном. Изменение общего балла YGTSS по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
Второстепенные цели:
- изучить эффективность сепранолона для уменьшения нарушений, связанных с тиками, у пациентов с синдромом Туретта после 12 недель лечения сепранолоном. Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки нарушений по шкале YGTSS на 4, 8 и 12 неделе
- изучить эффективность сепранолона для уменьшения позывов к тикам у пациентов с синдромом Туретта на 12-й неделе лечения сепранолоном. Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя PUTS на 4, 8 и 12 неделе.
- Оценить влияние сепранолона на повседневную активность пациента с синдромом Туретта на 12-й неделе лечения сепранолоном. Подшкала изменения качества жизни (GTSQOL) физической/повседневной активности на 4-й, 8-й и 12-й неделе.
- Оценить влияние сепранолона на общее впечатление на 12-й неделе лечения сепранолоном. Изменение по сравнению с исходным уровнем синдрома Туретта - клинического общего впечатления (TS-CGI) на 4-й, 8-й и 12-й неделе.
Цели безопасности:
оценить безопасность и переносимость сепранолона у пациентов с синдромом Туретта
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
26
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Peter Nordkild, MD
- Номер телефона: +4525471646
- Электронная почта: peter.nordkild@asarinapharma.com
Места учебы
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
Herlev
-
Copenhagen, Herlev, Дания, 2730
- Herlev Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 55 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Оценка тяжести тика > 20 (YGTSS) на исходном уровне
- У пациента может быть ОКР как сопутствующее заболевание
- Все пациенты, продолжающие стабильное когнитивное или медикаментозное лечение (> 3 месяцев)
Критерий исключения:
- Пациент участвовал в клиническом исследовании в течение последних 30 дней.
- Доказательства или история неврологических заболеваний, которые могут помешать исследованию
- Злокачественное заболевание
- Нестабильное или клинически значимое заболевание, которое может представлять риск
- ВИЧ/текущий гепатит
- Клинически значимые находки в основных показателях жизнедеятельности
- Анафилактические реакции в анамнезе
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сепранолон
Сепранолон 10 мг подкожно два раза в неделю в течение 12 недель наряду со стандартной терапией пациента лечением по Туретту.
|
Лечение 10 мг сепранолона подкожно.
два раза в неделю в течение 12 недель наряду со стандартной терапией пациента по Туретту.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Без вмешательства
Продолжение лечения пациента по стандарту лечения Туретта в течение 12 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить эффективность сепранолона для снижения тяжести тиков у пациентов с синдромом Туретта через 12 недель, измеряемую изменением исходного уровня в общем балле Йельской шкалы тяжести тиков (YGTSS).
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
Йельская шкала тяжести глобальных тиков (YGTSS) — это утвержденная шкала для оценки тяжести моторных и вокальных тиков как у детей, так и у взрослых с синдромом Туретта.
Тики оцениваются на основе полуструктурированного интервью, включая оценку количества, частоты, интенсивности, сложности и интерференции тиков.
Первичной конечной точкой является общая оценка тиков.
Оценка колеблется от 0 до 50, где более высокая оценка указывает на худший результат.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость сепранолона у подростков и взрослых пациентов с синдромом Туретта
Временное ограничение: От рандомизации (день 1) до конца исследовательского визита (неделя 16).
|
Сбор информации о нежелательных явлениях (НЯ), включая спонтанные отчеты, количество субъектов с клинически значимыми изменениями в лабораторных показателях клинической безопасности крови и мочи, показатели жизненно важных функций, вес и события, связанные с инъекцией.
|
От рандомизации (день 1) до конца исследовательского визита (неделя 16).
|
|
Оценить эффективность сепранолона для уменьшения нарушений, связанных с тиками, у пациентов с синдромом Туретта через 12 недель, измеряемую изменением исходного уровня в шкале нарушений Йельской глобальной шкалы тяжести тиков (YGTSS).
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
Йельская шкала тяжести глобальных тиков (YGTSS) — это утвержденная шкала для оценки тяжести моторных и вокальных тиков как у детей, так и у взрослых с синдромом Туретта.
Тики оцениваются на основе полуструктурированного интервью, включая оценку количества, частоты, интенсивности, сложности и интерференции тиков.
Вторичной конечной точкой является оценка степени ухудшения.
Оценка колеблется от 0 до 50, где более высокая оценка указывает на худший результат.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
|
Оценить эффективность сепранолона для уменьшения позывов к тикам у пациентов с синдромом Туретта через 12 недель, измеряемую изменением исходного уровня по шкале Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS).
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
Шкала предвестников тиков (PUTS) представляет собой оценку, направленную на количественную оценку предвестников тиков.
Весы являются надежным и действительным инструментом для детей старше 10 лет и взрослых.
Эта шкала используется в качестве инструмента оценки самоотчета, когда исследователь задает 10 вопросов, из которых баллы за первые 9 вопросов составляют общий балл (т. е. общий балл по 9 пунктам).
У респондента есть 4 варианта ответов: «совсем не так», «отчасти верно», «почти верно» и «совершенно верно», которые представлены оценкой или 1-4 баллами соответственно.
Общий балл колеблется от 9 до 36, где более высокий балл указывает на худший результат.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
|
Оценить влияние сепранолона на повседневную активность пациентов с синдромом Туретта через 12 недель, измеряемое изменением исходного уровня в подшкале GTS-QoL ADL.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
Подшкала «Синдром Жиля де ла Туретта - качество жизни» (GTS-QoL) физической/повседневной активности (ADL) оценивает влияние симптомов синдрома Туретта на качество жизни субъекта.
Инструмент состоит из 27 вопросов, задаваемых интервьюером, в которых испытуемые оценивают степень воздействия по 5-балльной вербальной шкале от «нет проблем» до «крайне проблем».
Оценка колеблется от 27 до 135, где более высокая оценка указывает на худший результат.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 4, 8 и 12 неделе.
|
|
Оценить влияние сепранолона на общее впечатление у пациентов с синдромом Туретта через 12 недель, измеренное с помощью клинического общего впечатления от синдрома Туретта (TS-CGI).
Временное ограничение: Оценка TS-CGI на 4, 8 и 12 неделе.
|
Общая клиническая картина синдрома Туретта (TS-CGI) представляет собой клиническую оценку изменения тяжести симптомов синдрома Туретта.
Шкала представляет собой 7-ступенчатую шкалу Лайкерта, где следующие варианты представлены оценкой от 1 до 7 соответственно: «очень сильно ухудшилось», «значительно ухудшилось», «минимально ухудшилось», «без изменений», «минимально улучшилось». , "значительно улучшилось" или "очень сильно улучшилось".
Оценка варьируется от 1 до 7, где более высокий балл указывает на лучший результат.
|
Оценка TS-CGI на 4, 8 и 12 неделе.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Патологические процессы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Нарушения развития нервной системы
- Тиковые расстройства
- Синдром
- Синдром Туретта
- Физиологические эффекты лекарств
- Депрессанты центральной нервной системы
- Анестетики
- Прегнанолон
Другие идентификационные номера исследования
- APH205
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .