Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k prozkoumání účinku sepranolonu u Tourettova syndromu

7. června 2023 aktualizováno: Asarina Pharma

Klinická studie k prozkoumání bezpečnosti a účinnosti sepranolonu u pediatrických a dospělých pacientů s Tourettovým syndromem.

30 subjektů ve věku 12 až 45 let s diagnostikovaným Tourettovým syndromem se skóre YGTSS > 20 během 30 dnů základního pozorování, kteří budou randomizováni

  1. pokračování současné stabilní léčby (10 subjektů) nebo
  2. pokračování současné stabilní léčby plus 10 mg sepranolonu injekčně s.c. dvakrát týdně po dobu 12 týdnů (20 pacientů) s následným měsíčním pozorováním

Primární cíl: prozkoumat účinnost Sepranolonu ke snížení závažnosti tiků u pacientů s Tourettovým syndromem po 12 týdnech

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

30 subjektů ve věku 12 až 45 let s diagnostikovaným Tourettovým syndromem se skóre YGTSS > 20 během 30 dnů základního pozorování, kteří budou randomizováni

  1. pokračování současné stabilní léčby (10 subjektů) nebo
  2. pokračování současné stabilní léčby plus 10 mg sepranolonu injekčně s.c. dvakrát týdně po dobu 12 týdnů (20 pacientů) s následným měsíčním pozorováním

Primární cíl: prozkoumat účinnost Sepranolonu ke snížení závažnosti tiků u pacientů s Tourettovým syndromem po 12 týdnech léčby sepranolonem Změna celkového skóre YGTSS oproti výchozí hodnotě v týdnu 4, 8 a 12

Sekundární cíle:

  1. prozkoumat účinnost Sepranolonu ke snížení poškození souvisejícího s tikem u pacientů s Tourettovým syndromem po 12 týdnech léčby sepranolonem Změna skóre poškození YGTSS od výchozího stavu ve 4., 8. a 12. týdnu
  2. prozkoumat účinnost sepranolonu na snížení nutkání k tiku u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu léčby sepranolonem Změna od výchozího skóre PUTS ve 4., 8. a 12. týdnu
  3. Zhodnotit účinek sepranolonu na aktivity každodenního života u pacienta s Tourettovým syndromem v týdnu 12 léčby sepranolonem Změna kvality života (GTSQOL) na subškále fyzické/aktivity každodenního života ve 4., 8. a 12. týdnu
  4. Vyhodnotit účinek sepranolonu na celkový dojem ve 12. týdnu léčby sepranolonem.

Bezpečnostní cíle:

zhodnotit bezpečnost a snášenlivost Sepranolonu u pacientů s Tourettovým syndromem

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2400
        • Bispebjerg Hospital
    • Herlev
      • Copenhagen, Herlev, Dánsko, 2730
        • Herlev Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skóre závažnosti tiků > 20 (YGTSS) na začátku
  • Pacient může mít OCD jako komorbiditu
  • Všichni pacienti pokračují ve stabilní kognitivní nebo lékařské léčbě (> 3 měsíce)

Kritéria vyloučení:

  • Pacient se během posledních 30 dnů účastnil klinické studie
  • Důkaz nebo anamnéza neurologického onemocnění, které může zasahovat do studie
  • Zhoubné onemocnění
  • Nestabilní nebo klinicky významný zdravotní stav, který by mohl představovat riziko
  • HIV/probíhající hepatitida
  • Klinicky významné nálezy vitálních funkcí
  • Anafylaktické reakce v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sepranolon
Sepranolon 10 mg sc dvakrát týdně po dobu 12 týdnů spolu se standardní léčbou pacienta Tourette.
Lék: Sepranolon
Léčba 10 mg sepranolonu s.c. dvakrát týdně po dobu 12 týdnů spolu se standardní léčbou Tourette.
Ostatní jména:
  • Isoallopregnanolon
Žádný zásah: Žádný zásah
Pokračování standardní péče o pacienta Tourette po dobu 12 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zkoumat účinnost Sepranolonu ke snížení závažnosti tiků u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu, měřeno změnou výchozí hodnoty v celkovém skóre Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) je ověřená škála pro hodnocení závažnosti motorických a vokálních tiků u dětí i dospělých s Tourettovým syndromem. Tiky jsou skórovány na základě polostrukturovaného rozhovoru, včetně skórování počtu, frekvence, intenzity, složitosti a interference tiků. Primárním koncovým bodem je hodnocení celkového tic skóre. Skóre se pohybuje od 0 do 50, kde vyšší skóre znamená horší výsledek.
Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost Sepranolonu u dospívajících a dospělých pacientů s Tourettovým syndromem
Časové okno: Od randomizace (1. den) do konce studijní návštěvy (16. týden).
Shromažďování nežádoucích příhod (AE) včetně spontánních hlášení, počtu subjektů s klinicky významnými změnami v hodnotách laboratorních testů krve a moči klinické bezpečnosti, vitálních funkcí, hmotnosti a příhod souvisejících s injekcí.
Od randomizace (1. den) do konce studijní návštěvy (16. týden).
Vyhodnotit účinnost Sepranolonu ke snížení poškození souvisejícího s tikem u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu, měřeno změnou výchozí hodnoty v Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Impairment Score.
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) je ověřená škála pro hodnocení závažnosti motorických a vokálních tiků u dětí i dospělých s Tourettovým syndromem. Tiky jsou skórovány na základě polostrukturovaného rozhovoru, včetně skórování počtu, frekvence, intenzity, složitosti a interference tiků. Sekundárním koncovým bodem je hodnocení snížení hodnoty. Skóre se pohybuje od 0 do 50, kde vyšší skóre znamená horší výsledek.
Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Vyhodnotit účinnost Sepranolonu ke snížení nutkání k tikům u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu, měřeno změnou výchozí hodnoty na stupnici Premonitory Urge for Ticks (PUTS).
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Škála PUTS (Premonitory Urge for Ticks Scale) je hodnocení, jehož cílem je kvantifikovat varovné nutkání tik. Váha je spolehlivý a platný nástroj pro děti od 10 let a pro dospělé. Tato škála se používá jako nástroj hodnocení sebehodnocení, kdy se zkoušející ptá na 10 otázek, z nichž skóre pro prvních 9 otázek se sčítá k celkovému skóre (tj. celkem 9 položek). Respondent má 4 alternativy, „vůbec nepravda“, „trochu pravda“, „spíše pravdivá“ a „velmi pravdivá“, reprezentované skóre nebo 1–4, v tomto pořadí. Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 9-36, kde vyšší skóre znamená horší výsledek.
Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Vyhodnotit účinek sepranolonu na aktivity každodenního života u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu, měřeno změnou výchozí hodnoty v subškále GTS-QoL ADL.
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Subškála Gilles de la Tourette syndrom – kvalita života (GTS-QoL) fyzické/aktivity denního života (ADL) hodnotí dopad příznaků Tourettova syndromu na kvalitu života subjektu. Nástroj se skládá z 27 otázek položených tazatelem, kde subjekty hodnotí rozsah dopadu na 5bodové verbální škále od „žádné problémy“ po „extrémní problémy“. Skóre se pohybuje v rozmezí 27-135, kde vyšší skóre znamená horší výsledek.
Změna od výchozí hodnoty ve 4., 8. a 12. týdnu.
Vyhodnotit účinek sepranolonu na celkový dojem u pacientů s Tourettovým syndromem ve 12. týdnu, jak bylo měřeno pomocí Tourettova syndromu-klinického globálního dojmu (TS-CGI).
Časové okno: TS-CGI skóre v týdnu 4, 8 a 12.
Tourettův syndrom-Clinical Global Impression (TS-CGI) je klinickým hodnocením změny závažnosti příznaků Tourettova syndromu. Škála je 7stupňová Likertova škála, kde jsou následující alternativy reprezentovány skóre 1-7, v tomto pořadí: „velmi výrazně zhoršené“, „velmi zhoršené“, „minimálně zhoršené“, „žádná změna“, „minimálně zlepšené“. , "hodně vylepšeno" nebo "velmi vylepšeno." Skóre se pohybuje od 1 do 7, kde vyšší skóre znamená lepší výsledek.
TS-CGI skóre v týdnu 4, 8 a 12.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Asarina Pharma

Spolupracovníci

Herlev Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APH205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Klinické studie na Sepranolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit