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一项探讨赛普诺龙治疗抽动秽语综合征疗效的研究

2023年6月7日 更新者：Asarina Pharma

一项旨在探索 Sepranolone 在儿童和成人图雷特综合征患者中的安全性和有效性的临床试验。

30 名年龄在 12 至 45 岁之间且在 30 天的基线观察期间 YGTSS 评分 > 20 且被诊断患有图雷特综合征的受试者被随机分配到

  1. 继续目前稳定的治疗（10 名受试者）或
  2. 继续目前的稳定治疗加 10 毫克 Sepranolone 皮下注射。 每周两次，持续 12 周（20 名患者），随后进行一个月的观察

主要目的：研究 12 周后 Sepranolone 降低 Tourette 综合征患者抽动严重程度的疗效

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

30 名年龄在 12 至 45 岁之间且在 30 天的基线观察期间 YGTSS 评分 > 20 且被诊断患有图雷特综合征的受试者被随机分配到

  1. 继续目前稳定的治疗（10 名受试者）或
  2. 继续目前的稳定治疗加 10 毫克 Sepranolone 皮下注射。 每周两次，持续 12 周（20 名患者），随后进行一个月的观察

主要目的：研究赛普拉诺龙在使用赛普拉诺龙治疗 12 周后降低图雷特综合征患者抽动严重程度的疗效。第 4、8 和 12 周时 YGTSS 总分相对于基线的变化

次要目标：

  1. 研究 Sepranolone 减少抽动秽语综合征患者抽动相关损伤的疗效，在使用 Sepranolone 治疗 12 周后第 4、8 和 12 周时 YGTSS 损伤评分相对于基线的变化
  2. 研究 Sepranolone 在第 12 周治疗 Tourette 综合征患者中减少抽动冲动的疗效 第 4、8 和 12 周时 PUTS 评分相对于基线的变化
  3. 评估 Sepranolone 对图雷特综合征患者在第 12 周的日常生活活动的影响 Sepranolone 改变生活质量 (GTSQOL) 第 4、8 和 12 周的身体/日常生活活动量表
  4. 评估 Sepranolone 在治疗第 12 周时对总体印象的影响 图雷特综合征与基线相比的变化 - 第 4、8 和 12 周时的临床总体印象 (TS-CGI) 评分

安全目标：

评估 Sepranolone 在 Tourette 综合征患者中的安全性和耐受性

研究类型

介入性

注册 (实际的)

26

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2400
        • Bispebjerg Hospital
    • Herlev
      • Copenhagen、Herlev、丹麦、2730
        • Herlev Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 55年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 基线时抽动严重程度评分 > 20 (YGTSS)
  • 患者可能患有强迫症作为合并症
  • 所有患者继续稳定的认知或药物治疗（> 3 个月）

排除标准：

  • 患者在过去 30 天内参加了一项临床研究
  • 可能干扰研究的神经系统疾病的证据或病史
  • 恶性疾病
  • 可能构成风险的不稳定或临床显着的医疗状况
  • 艾滋病毒/持续性肝炎
  • 生命体征的临床重要发现
  • 过敏反应史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：赛普诺龙
Sepranolone 10 mg sc 每周两次，持续 12 周，与患者的 Tourette 治疗标准一起使用。
药品：赛普诺龙
用 10 mg Sepranolone 皮下注射治疗 每周两次，持续 12 周，与患者的标准护理图雷特治疗一起进行。
其他名称：
  • 异孕酮
无干预：无干预
继续患者的图雷特护理标准治疗 12 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 总分的基线变化来衡量，赛普拉诺龙在 12 周时降低图雷特综合征患者抽动严重程度的疗效。
大体时间：第 4、8 和 12 周时基线的变化。
耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 是一种经过验证的量表，用于评估图雷特综合征儿童和成人的运动和发声抽动的严重程度。 抽动评分基于半结构化访谈，包括抽动的数量、频率、强度、复杂性和干扰程度的评分。 主要终点是总抽动评分评估。 分数范围为 0-50，分数越高表示结果越差。
第 4、8 和 12 周时基线的变化。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Sepranolone 在青少年和成年 Tourette 综合征患者中的安全性和耐受性
大体时间：从随机化（第 1 天）到研究访问结束（第 16 周）。
不良事件 (AE) 的收集，包括自发报告、在临床安全实验室血液和尿液检测值、生命体征、体重和注射相关事件方面具有临床显着变化的受试者数量。
从随机化（第 1 天）到研究访问结束（第 16 周）。
根据耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 损伤评分的基线变化，评估 Sepranolone 在 12 周时减少图雷特综合征患者抽动相关损伤的疗效。
大体时间：第 4、8 和 12 周时基线的变化。
耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 是一种经过验证的量表，用于评估图雷特综合征儿童和成人的运动和发声抽动的严重程度。 抽动评分基于半结构化访谈，包括抽动的数量、频率、强度、复杂性和干扰程度的评分。 次要终点是减值评分评估。 分数范围为 0-50，分数越高表示结果越差。
第 4、8 和 12 周时基线的变化。
评估 Sepranolone 在 12 周时减少 Tourette 综合征患者抽动冲动的疗效，通过抽动前兆冲动量表 (PUTS) 量表的基线变化来衡量。
大体时间：第 4、8 和 12 周时基线的变化。
抽动前兆量表 (PUTS) 量表是一种旨在量化抽动前兆的评估。 该量表是适用于 10 岁以上儿童和成人的可靠有效工具。 该量表用作自我报告评估工具，其中调查员提出 10 个问题，其中前 9 个问题的分数加起来就是总分（即 9 项总分）。 受访者有 4 个选项，“完全不正确”、“有点正确”、“几乎正确”和“非常正确”，分别用分数或 1-4 表示。 总分范围为 9-36 分，分数越高表示结果越差。
第 4、8 和 12 周时基线的变化。
评估 Sepranolone 对图雷特综合征患者 12 周时日常生活活动的影响，通过 GTS-QoL ADL 子量表基线变化来衡量。
大体时间：第 4、8 和 12 周时基线的变化。
Gilles de la Tourette 综合症 - 生活质量 (GTS-QoL) 身体/日常生活活动 (ADL) 子量表评估 Tourette 综合症症状对受试者生活质量的影响。 该工具包含 27 个问题，由采访者提出，受试者在这些问题中根据从“没有问题”到“极端问题”的 5 分制语言量表对影响程度进行评分。 分数范围为 27-135，分数越高表示结果越差。
第 4、8 和 12 周时基线的变化。
评估 Sepranolone 在 12 周时对 Tourette 综合征患者的总体印象的影响，通过 Tourette 综合征-临床总体印象 (TS-CGI) 测量。
大体时间：第 4、8 和 12 周的 TS-CGI 评分。
图雷特综合症临床总体印象 (TS-CGI) 是临床医生对图雷特综合症症状严重程度变化的评级。 该量表采用 7 级李克特量表，其中以下备选方案分别用 1-7 分表示：“非常恶化”、“严重恶化”、“轻微恶化”、“无变化”、“轻微改善” ”、“有很大改善”或“有很大改善”。 分数范围为 1-7，分数越高表示结果越好。
第 4、8 和 12 周的 TS-CGI 评分。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Asarina Pharma

合作者

Herlev Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Nanette Debes, MD、Copenhagen University Hospital at Herlev

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月16日

初级完成 (实际的)

2023年2月1日

研究完成 (实际的)

2023年2月1日

研究注册日期

首次提交

2022年3月12日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月26日

首次发布 (实际的)

2022年6月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月7日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APH205

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

图雷特综合症的临床试验

  • University Hospital, Clermont-Ferrand
    完全的
    Gilles de la Tourette 综合征情绪的面部表情识别和情绪词分类
    Gilles de la Tourette 综合症
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

赛普诺龙的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in New Zealand

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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