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Uno studio per esplorare l'effetto del sepranolone nella sindrome di Tourette

7 giugno 2023 aggiornato da: Asarina Pharma

Uno studio clinico per esplorare la sicurezza e l'efficacia del Sepranolone nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome di Tourette.

30 soggetti di età compresa tra 12 e 45 anni con diagnosi di sindrome di Tourette con un punteggio YGTSS > 20 durante 30 giorni di osservazione al basale da randomizzare a

  1. trattamento stabile attuale continuato (10 soggetti) o
  2. continuato presente trattamento stabile più 10 mg di Sepranolone iniettato s.c. due volte alla settimana per 12 settimane (20 pazienti) seguite da un mese di osservazione

Obiettivo primario: studiare l'efficacia del Sepranolone per ridurre la gravità dei tic nei pazienti con sindrome di Tourette dopo 12 settimane

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

30 soggetti di età compresa tra 12 e 45 anni con diagnosi di sindrome di Tourette con un punteggio YGTSS > 20 durante 30 giorni di osservazione al basale da randomizzare a

  1. trattamento stabile attuale continuato (10 soggetti) o
  2. continuato presente trattamento stabile più 10 mg di Sepranolone iniettato s.c. due volte alla settimana per 12 settimane (20 pazienti) seguite da un mese di osservazione

Obiettivo primario: studiare l'efficacia di Sepranolone per ridurre la gravità dei tic nei pazienti con sindrome di Tourette dopo 12 settimane di trattamento con Sepranolone Variazione rispetto al punteggio totale YGTSS basale alla settimana 4, 8 e 12

Obiettivi secondari:

  1. valutare l'efficacia di Sepranolone nel ridurre la compromissione correlata ai tic nei pazienti con sindrome di Tourette dopo 12 settimane di trattamento con Sepranolone Variazione rispetto al basale del punteggio di compromissione YGTSS alla settimana 4, 8 e 12
  2. valutare l'efficacia di Sepranolone nel ridurre la voglia di tic nei pazienti con sindrome di Tourette alla settimana 12 di trattamento con Sepranolone Variazione rispetto al punteggio PUTS basale alle settimane 4, 8 e 12
  3. Valutare l'effetto di Sepranolone sulle attività della vita quotidiana in pazienti con sindrome di Tourette alla settimana 12 di trattamento con Sepranolone Change Quality of Life (GTSQOL) fisica/attività della sottoscala della vita quotidiana alle settimane 4, 8 e 12
  4. Per valutare l'effetto sull'impressione globale di Sepranolone alla settimana 12 del trattamento con Sepranolone Modifica rispetto al basale nel punteggio Sindrome di Tourette - Impressione clinica globale (TS-CGI) alla settimana 4, 8 e 12

Obiettivi di sicurezza:

per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Sepranolone in pazienti con sindrome di Tourette

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
    • Herlev
      • Copenhagen, Herlev, Danimarca, 2730
        • Herlev Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Punteggio di gravità del tic > 20 (YGTSS) al basale
  • Il paziente può avere un disturbo ossessivo compulsivo come comorbilità
  • Tutti i pazienti devono continuare il trattamento cognitivo o medico stabile (> 3 mesi)

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha partecipato a uno studio clinico negli ultimi 30 giorni
  • Evidenza o anamnesi di malattia neurologica che potrebbe interferire con lo studio
  • Malattia maligna
  • Condizione medica instabile o clinicamente significativa che potrebbe rappresentare un rischio
  • HIV/epatite in corso
  • Reperti clinici significativi nei segni vitali
  • Storia di reazioni anafilattiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sepranolone
Sepranolone 10 mg sc due volte alla settimana per 12 settimane insieme al trattamento Tourette standard di cura del paziente.
Droga: Sepranolone
Trattamento con 10 mg di Sepranolone s.c. due volte alla settimana per 12 settimane insieme al trattamento Tourette standard di cura del paziente.
Altri nomi:
  • Isoallopregnanolone
Nessun intervento: Nessun intervento
Continuazione del trattamento Tourette standard del paziente per 12 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per studiare l'efficacia di Sepranolone per ridurre la gravità dei tic nei pazienti con sindrome di Tourette a 12 settimane, come misurato dalla variazione del basale nel punteggio totale della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
La Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) è una scala validata per valutare la gravità dei tic motori e vocali sia nei bambini che negli adulti con sindrome di Tourette. I tic vengono valutati sulla base di un'intervista semi-strutturata, compreso il punteggio del numero, della frequenza, dell'intensità, della complessità e dell'interferenza dei tic. L'endpoint primario è la valutazione del punteggio totale dei tic. Il punteggio va da 0 a 50, dove un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di Sepranolone in pazienti adolescenti e adulti con sindrome di Tourette
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 1) fino alla fine della visita di studio (settimana 16).
Raccolta di eventi avversi (AE) tra cui segnalazioni spontanee, numero di soggetti con variazioni clinicamente significative nei valori dei test del sangue e delle urine di laboratorio per la sicurezza clinica, segni vitali, peso ed eventi correlati all'iniezione.
Dalla randomizzazione (giorno 1) fino alla fine della visita di studio (settimana 16).
È stata valutata l'efficacia di Sepranolone nel ridurre la compromissione correlata ai tic nei pazienti con sindrome di Tourette a 12 settimane, misurata dalla variazione del basale nel punteggio di compromissione della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
La Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) è una scala validata per valutare la gravità dei tic motori e vocali sia nei bambini che negli adulti con sindrome di Tourette. I tic vengono valutati sulla base di un'intervista semi-strutturata, compreso il punteggio del numero, della frequenza, dell'intensità, della complessità e dell'interferenza dei tic. L'endpoint secondario è la valutazione del punteggio di deterioramento. Il punteggio va da 0 a 50, dove un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
È stata valutata l'efficacia di Sepranolone per ridurre la voglia di tic nei pazienti con sindrome di Tourette a 12 settimane, misurata dal cambiamento del basale nella scala Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS).
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
La scala PUTS (Premonitory Urge for Tics Scale) è una valutazione che mira a quantificare il bisogno premonitorio di tic. La bilancia è uno strumento affidabile e valido per bambini a partire dai 10 anni e per adulti. Questa scala viene utilizzata come strumento di valutazione self-report, in cui l'investigatore pone 10 domande, di cui il punteggio per le prime 9 domande si somma al punteggio totale (ovvero, il totale di 9 elementi). L'intervistato ha 4 alternative, "per niente vero", "un po' vero", "abbastanza vero" e "molto vero", rappresentate rispettivamente da un punteggio o da 1 a 4. Il punteggio totale varia da 9 a 36, ​​dove un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
Per valutare l'effetto del Sepranolone sulle attività della vita quotidiana nei pazienti con sindrome di Tourette a 12 settimane, come misurato dalla variazione del basale nella sottoscala GTS-QoL ADL.
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
La sottoscala Sindrome di Gilles de la Tourette - Qualità della vita (GTS-QoL) fisico/attività della vita quotidiana (ADL) valuta l'impatto dei sintomi della sindrome di Tourette sulla qualità della vita del soggetto. Lo strumento è composto da 27 domande, poste da un intervistatore, in cui i soggetti segnano l'entità dell'impatto su una scala verbale a 5 punti che va da "nessun problema" a "problemi estremi". Il punteggio varia da 27 a 135, dove un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione rispetto al basale alla settimana 4, 8 e 12.
Per valutare l'effetto sull'impressione globale di Sepranolone in pazienti con sindrome di Tourette a 12 settimane, come misurato dalla Sindrome di Tourette-Clinical Global Impression (TS-CGI).
Lasso di tempo: Punteggio TS-CGI alla settimana 4, 8 e 12.
La Sindrome di Tourette-Clinical Global Impression (TS-CGI) è una valutazione clinica del cambiamento nella gravità dei sintomi della sindrome di Tourette. La scala è una scala Likert a 7 gradini, dove le seguenti alternative sono rappresentate rispettivamente da un punteggio da 1 a 7: "molto peggiorato", "molto peggiorato", "peggiorato minimamente", "nessun cambiamento", "migliorato minimamente". ," "molto migliorato" o "molto migliorato". Il punteggio va da 1 a 7, dove un punteggio più alto indica un risultato migliore.
Punteggio TS-CGI alla settimana 4, 8 e 12.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Asarina Pharma

Collaboratori

Herlev Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Nanette Debes, MD, Copenhagen University Hospital at Herlev

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APH205

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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