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Un estudio para evaluar la seguridad y la actividad clínica de Azer-cel en participantes con trastornos autoinmunes mediados por células B

2 de septiembre de 2026 actualizado por: TG Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de fase 1 para evaluar la seguridad y la actividad clínica de azercabtagene zapreleucel en participantes con trastornos autoinmunes mediados por células B

El principal objetivo del estudio es determinar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de Azercabtagene zapreleucel (azer-cel).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48019
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10025
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • TG Therapeutics Investigational Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes con formas progresivas de esclerosis múltiple, incluida la EM primaria progresiva y secundaria progresiva.
  2. Los participantes deben haber discontinuado la terapia modificadora de la enfermedad (DMT) antes de firmar el ICF y cumplir con los siguientes criterios de lavado antes de recibir linfodepleción.

Criterios de exclusión:

  1. Historia de malignidad que no ha estado en remisión durante al menos 2 años.

  2. Detección viral

    1. Evidencia de enfermedad crónica activa o antecedentes de virus de la hepatitis B (VHB).
    2. Seropositivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  3. Antecedentes de trasplante de médula ósea/células madre hematopoyéticas u órganos sólidos.
  4. Tratamiento previo con terapia de células T adoptivas o cualquier producto de terapia génica dirigido a cualquier objetivo (p. ej. Terapia de células T con CAR).

Nota: Tenga en cuenta que pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión especificados en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Azer-cel
Participants will receive a single dose of intravenous (IV) infusion of azer-cel at different dose levels, on Day 0 of the treatment period.
Droga: Azercabtagene zapreleucel (azer-cel)
Infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 28
La DLT se determinará utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) versión 5.0.
Del día 0 al día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG), eventos adversos de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta el día 720
Hasta el día 720
Cambio con respecto al valor inicial en las toxicidades de las células T CAR
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Farmacocinética (PK) Concentraciones plasmáticas de Azer-cel
Periodo de tiempo: Hasta el día 720
Hasta el día 720
Farmacodinámica (PD) Concentraciones plasmáticas de Azer-cel
Periodo de tiempo: Hasta el día 720
Hasta el día 720
Tiempo hasta la progresión de la discapacidad confirmada (CDP)
Periodo de tiempo: Hasta el día 720
Hasta el día 720
Tiempo hasta la mejora de la discapacidad confirmada (CDI)
Periodo de tiempo: Hasta el día 720
Hasta el día 720
Cambio desde el valor inicial en la resonancia magnética cerebral con gadolinio que mejora T1, T2 hiperintenso nuevo o en aumento
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Cambio desde el inicio en la atrofia cerebral total
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Cambio desde el valor basal en la Escala de Rankin modificada (mRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Cambio desde el valor basal en la agudeza visual en la tabla de anillos rotos de Landolt C (Agudeza visual de bajo contraste [LCVA]) y Agudeza visual de alto contraste (HCVA)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Cambio desde el valor basal en la puntuación total del perfil de actividades de la vida diaria para miastenia gravis (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Cambio desde el valor basal en la Escala Revisada de Calidad de Vida de la Miastenia Gravis de 15 Componentes (MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720
Tiempo hasta la recaída, según la definición de un cambio de 1 punto en la Escala de Neuropatía Inflamatoria Ajustada para Causa y Tratamiento (aINCAT)
Periodo de tiempo: Baseline, hasta el día 720
Baseline, hasta el día 720
Cambio desde el valor basal en la puntuación de la Neuropatía Inflamatoria Causa y Tratamiento (INCAT)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Línea de base, hasta el día 720

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

TG Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

8 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TG-Azercel-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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