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Ritlecitinib (PF-06651600) en participantes con urticaria espontánea crónica

2 de diciembre de 2025 actualizado por: Ahuva D Cices

Un ensayo clínico de fase IIA de un solo centro, de un solo brazo, para investigar la eficacia y la seguridad de ritlecitinib (PF-06651600) en participantes con urticaria espontánea crónica

El propósito de este estudio de investigación es ver si un medicamento llamado ritlecitinib es seguro y efectivo para tratar la urticaria espontánea crónica (CSU). CSU es colmena y picazón que dura más de seis semanas. Ritlecitinib es aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para tratar otra afección, pero no está aprobada para tratar la CSU. Se espera que la participación dure 20 semanas e incluya 7 visitas clínicas. Este estudio involucrará exámenes físicos, análisis de sangre, observar y tomar fotos de la piel y las colmenas de los participantes, las biopsias de piel opcionales y las pruebas auditivas. Los participantes elegibles para este estudio tomarán ritlecitinib durante 12 semanas y completarán un diario diario sobre su piel y colmenas. Los principales riesgos de estar en este estudio son los efectos secundarios de ritlecitinib. Menos de 1 de cada 10 personas que toman ritlecitinib experimentan diarrea, acné, colmenas, erupción, inflamación de los folículos pilosos, mareos y mayores niveles sanguíneos de creatina fosfocinasa (una proteína muscular). Los participantes también podrían experimentar un efecto secundario raro pero grave, como tejas, infección inusual, cáncer o coágulo de sangre. Los beneficios de participar en este estudio incluyen una mejora potencial en la condición y la calidad de vida del participante. Participar en este estudio también puede ayudar a los investigadores a desarrollar nuevas formas de ayudar a futuros pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:

  • El participante ha sido informado sobre los procedimientos de estudio y los medicamentos y ha proporcionado el consentimiento informado antes del inicio de cualquier actividades/procedimientos específicos del estudio
  • El participante puede comunicarse con el investigador, y comprende y cumple con los requisitos del estudio
  • Edad ≥ 18 a ≤ 65 años de edad en la detección
  • El participante tiene un derivado negativo de proteínas purificadas de tuberculina (PPD) o una prueba de cuantiferon TBGold (QFT) en la detección o dentro de los últimos 12 meses.
  • Diagnóstico de urticaria espontánea crónica ≥ 3 meses al momento de la visita de detección 1
  • Diagnóstico de CSU controlado inadecuadamente por Antihistamines H1 de segunda generación (SGAH) en la inscripción, según lo definido por lo siguiente:

    • La presencia de picazón y colmenas durante ≥ 6 semanas consecutivas en cualquier momento antes de la visita de detección 2 a pesar del uso actual de una dosis aprobada de Antihistamína H1
    • Puntaje de actividad de urticaria durante 7 días (UAS7) (rango 0-42) ≥ 16 y la puntuación de gravedad de la colmena durante 7 días (HSS7) (rango 0-21) ≥ 8 durante los 7 días anteriores a la inscripción
  • El participante debe haber estado encendido o fallado en un SGAH en dosis aprobadas o aumentadas (hasta 2 o 4 veces la dosis aprobada) para el tratamiento de CSU antes de la visita de línea de base y debe haber documentado el uso actual el día de la visita de detección ○ si los participantes son actualmente actualmente En un SGAH, deben continuar la misma dosis durante todo el juicio.

Criterios de exclusión:

Relacionado con la enfermedad

  • La urticaria se debe únicamente a la urticaria inducible
  • Enfermedades dermatológicas activas (o afecciones) distintas de la urticaria crónica, con ronda de urticaria o síntomas de angioedema, como vasculitis urticario, eritema multiforme, mastocitosis cutánea (urticaria pigmentosa) y angioedema hereditario o adquirido (EG, debido a la deficiencia de inhibidores C1)
  • Cualquier otra enfermedad de la piel activa asociada con picazón crónica que pueda influir, en la opinión del investigador, las evaluaciones y los resultados del estudio (por ejemplo, dermatitis atópica, dermatitis herpetiforme, prurito senil, etc.)

Otras afecciones médicas

  • Historia de, o una enfermedad concurrente, clínicamente significativa, condición médica o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría afectar la realización del estudio
  • Inmunosupresión activa por terapias citotóxicas sistémicas anteriores (5 x o 12 semanas, lo que sea más largo)
  • Enfermedad actual no controlada, que incluye, entre otros, las siguientes infecciones en curso o activas que requieren antimicrobianos intravenosos; insuficiencia cardíaca congestiva sintomática definida como NYHA Clase III o IV; Angina inestable pectoris dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción del estudio; historia de infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o hemorragia intracraneal dentro de los 6 meses previos a la inscripción; deterioro hepático moderado a severo (Child-Pugh Clase B o C); Enfermedad psiquiátrica o situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos de estudio
  • Cáncer previo o actual, excepto el carcinoma de células basal o escamoso tratado curativamente, y en la etapa de melanoma maligna tratada curativamente 0-1A con un bajo riesgo de recurrencia/metástasis según la evaluación del investigador, el carcinoma in situ, el carcinoma de células basales tratadas, el carcinoma de células basales tratadas , tumores de vejiga superficial (TA, TIS y T1)
  • Infección por VIH conocida
  • Infectados con virus de hepatitis B o hepatitis C
  • Participantes con antecedentes de infecciones de TB latentes o activas no tratadas o tratadas inadecuadas/actualmente tratados por TB activo
  • Reciente (dentro de los 21 días antes de la visita 1) cirugía mayor
  • Los participantes que tienen antecedentes de un solo episodio de HZ diseminado o HS diseminado o recurrente (> 1 episodio de) Dermatomal Hz deben excluirse
  • Cualquier condición gastrointestinal o metabólica que pueda interferir con la absorción de la medicación oral
  • Historia de trombosis/evento tromboembólico, coagulopatía conocida
  • Tener una pérdida auditiva con la progresión durante los 5 años anteriores, pérdida auditiva repentina o enfermedad del oído medio o interno, como otitis media, colesteatoma, enfermedad de Meniere, laberintitis u otra afección auditiva que se considera actual, fluctuante o progresiva.
  • Anormalidad en hematología, perfiles de química o ECG durante la detección:

    • Recuento de plaquetas: <100,000/ mm3
    • Linfocitos: <600/ mm3
    • Conteo absoluto de neutrófilos: <1200/ mm3
    • Hemoglobina: <9.0 g/dl
    • Alt o Ast:> 3.0xuln
    • EGFR: <30 ml/min
    • ECG que demuestra anormalidades clínicamente relevantes que pueden afectar la seguridad de los participantes

Terapia previa/concomitante

  • Han transcurrido menos de 3 meses desde los últimos inhibidores de JAK
  • Glucocorticosteroides cuando se usan sistemáticamente dentro de 1 mes anterior a la visita 2
  • Tratamiento previo con otros agentes de investigación concomitantes
  • Hipersensibilidad o reacción alérgica a los compuestos relacionados con los inhibidores de JAK
  • Tratamiento con medicamentos que podrían interferir con los niveles sanguíneos o tener un gran impacto en la lectura clínica del medicamento del estudio, según la discreción del investigador del estudio.
  • Los participantes que han recibido medicamentos prohibidos que son inductores de CYP3A dentro de un período de 28 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de intervención de estudio
  • Los participantes que han recibido medicamentos prohibidos que son sustratos CYP3A4 o CYP1A2 con un índice terapéutico estrecho donde pequeños cambios de concentración pueden conducir a reacciones adversas graves dentro de 1 semana o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de intervención de estudio
  • El participante ha recibido una vacuna viva atenuada ≤ 30 días antes de la detección del estudio
  • Tratamiento con cualquier terapia anti-IGE (p. Ej., Omalizumab, ligelizumab) dentro de los 1 meses previos a la visita de detección

Otras exclusiones

  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • No voluntad o incapacidad para usar un método de anticoncepción durante el momento de la participación en el ensayo
  • Abuso activo de alcohol y drogas
  • El participante no puede completar un diario participante o cuestionarios completos, o no cumple con el nivel de cumplimiento requerido (≥ 80%) con el diario

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Urticaria espontánea crónica persistente, progresiva o recurrente (CSU).
Participantes con urticaria espontánea crónica persistente, progresiva o recurrente (CSU).
Una vez dosis diaria de 100 mg de ritlecitinib tomada por vía oral durante 12 semanas
Otros nombres:
  • PF-06651600

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de actividad de urticaria (UAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12

El UAS7 se calcula sumando los puntajes diarios de UAS durante un período de 7 días. La puntuación varía de 0 a 42, con puntajes más altos que indican una enfermedad más activa.

Rangos de puntaje:

0: libre de urticaria; 1-6: urticaria bien controlada; 7-15: urticaria leve; 16-27: urticaria moderada; 28-42: urticaria severa.

Línea de base a la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de actividad de urticaria (UAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 2, 4, 8 y 16

El UAS7 se calcula sumando los puntajes diarios de UAS durante un período de 7 días. La puntuación varía de 0 a 42, con puntajes más altos que indican una enfermedad más activa.

Rangos de puntaje:

0: libre de urticaria; 1-6: urticaria bien controlada; 7-15: urticaria leve; 16-27: urticaria moderada; 28-42: urticaria severa.

Línea de base a la semana 2, 4, 8 y 16
Cambio en la puntuación de actividad de angioedema (AAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 2, 4, 8 y 16
Cuestionario utilizado para medir la gravedad de los síntomas de angioedema durante un período de 7 días, donde los pacientes califican diferentes aspectos de su experiencia de angioedema en una escala, con una puntuación más alta que indica una mayor actividad de la enfermedad; A menudo se usa para evaluar la efectividad de los tratamientos para afecciones de angioedema como la urticaria espontánea crónica (CSU) o el angioedema histaminérgico crónico (CHA). Cada día, los pacientes califican diferentes aspectos de su angioedema (duración, gravedad, impacto en las actividades diarias) en una escala de 0 a 3, y las puntuaciones diarias se suman durante 7 días para obtener el puntaje AAS7. La puntuación varía de 0 a 105, con puntajes más altos que indican una actividad de angioedema más severa. Puntuación baja (0-6): indica una actividad mínima de angioedema puntaje moderado (7-18): representa la actividad moderada de la actividad de angioedema (19-105): muestra actividad de angioedema severa
Línea de base a la semana 2, 4, 8 y 16
Porcentaje de cambio de calidad de vida relacionada con la salud (CU-Q2OL)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Encuesta que mide la calidad de vida relacionada con la salud de un paciente (HR-QOL) en relación con la urticaria crónica (CU). El Cu-Q2OL es una encuesta de 23 preguntas que mide el HR-QR-QOL de un paciente en relación con Cu. La encuesta pregunta sobre el sueño, la concentración, los niveles de energía de un paciente y cómo los síntomas de Cu impactan su vida diaria. Los puntajes de la encuesta varían de 1 (sin quejas) a 5 (muchas quejas). que proporciona un puntaje bruto total de 0-115 que luego se convierte para proporcionar un rango de puntaje total de 0 a 100, con un puntaje más alto que indica un resultado de salud más pobre.
Línea de base a la semana 12
Cambio en la prueba de control de urticaria (UCT)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Una encuesta de 4 preguntas con un retiro de 4 semanas para describir la situación de salud actual de un paciente en relación con UC. El puntaje total varía de 0 a16, con una puntuación más alta que indica mejores resultados de salud. Una puntuación de 16 indica control de enfermedad completo. Una puntuación de <12 en el UCT identifica a los pacientes con urticaria crónica mal controlada (CU), y una puntuación de ≥12 identifica a aquellos con síntomas bien controlados. Una mejora en 3 puntos es una respuesta mínima, y ​​una mejora de ≥6 puntos es una respuesta marcada.
Línea de base a la semana 12
Cambio porcentual en la puntuación de actividad de urticaria (UAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 2, 4, 8, 12 y 16

El UAS7 se calcula sumando los puntajes diarios de UAS durante un período de 7 días. La puntuación varía de 0 a 42, con puntajes más altos que indican una enfermedad más activa.

Rangos de puntaje:

0: libre de urticaria; 1-6: urticaria bien controlada; 7-15: urticaria leve; 16-27: urticaria moderada; 28-42: urticaria severa.

Línea de base a la semana 2, 4, 8, 12 y 16
Cambio porcentual en la puntuación de actividad de angioedema (AAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 2, 4, 8, 12 y 16
Cuestionario utilizado para medir la gravedad de los síntomas de angioedema durante un período de 7 días, donde los pacientes califican diferentes aspectos de su experiencia de angioedema en una escala, con una puntuación más alta que indica una mayor actividad de la enfermedad; A menudo se usa para evaluar la efectividad de los tratamientos para afecciones de angioedema como la urticaria espontánea crónica (CSU) o el angioedema histaminérgico crónico (CHA). Cada día, los pacientes califican diferentes aspectos de su angioedema (duración, gravedad, impacto en las actividades diarias) en una escala de 0 a 3, y las puntuaciones diarias se suman durante 7 días para obtener el puntaje AAS7. Puntuación baja (0-6): indica una actividad mínima de angioedema puntaje moderado (7-18): representa la actividad moderada de la actividad de angioedema (19-105): muestra actividad de angioedema severa
Línea de base a la semana 2, 4, 8, 12 y 16
Porcentaje de participantes que logran un 80% o más de mejora en la puntuación de actividad de urticaria (UAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12

El porcentaje de participantes alcanzando el 80% o más de una mejora en su puntaje UAS7 semanal en comparación con la línea de base en la semana 12 y durante todo el estudio. El UAS7 se calcula sumando los puntajes diarios de UAS durante un período de 7 días. La puntuación varía de 0 a 42, con puntajes más altos que indican una enfermedad más activa.

Rangos de puntaje:

0: libre de urticaria; 1-6: urticaria bien controlada; 7-15: urticaria leve; 16-27: urticaria moderada; 28-42: urticaria severa.

Línea de base a la semana 12
Porcentaje de participantes con respuesta de la actividad de urticaria
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Porcentaje de participantes que logran una respuesta completa (CR: 100% de mejora), respuesta parcial (PR: 50% a 99% de reducción de la puntuación UAS7 basal), enfermedad estable (DE: <25% de aumento de la eliminación de <50% desde el inicio), y enfermedad progresiva (> 25% empeorando por encima del puntaje de referencia) en la piel en la semana 12 y durante todo el estudio.
Línea de base a la semana 12
Cambio porcentual en la tasa de respuesta de cohorte de la puntuación de actividad de urticaria (UAS7)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12

El UAS7 se calcula sumando los puntajes diarios de UAS durante un período de 7 días. La puntuación varía de 0 a 42, con puntajes más altos que indican una enfermedad más activa.

Rangos de puntaje:

0: libre de urticaria; 1-6: urticaria bien controlada; 7-15: urticaria leve; 16-27: urticaria moderada; 28-42: urticaria severa.

Línea de base a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Ahuva Cices, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No hay un plan para hacer que IPD esté disponible.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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