Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus Kuvan®-hoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta potilailla, joilla on fenyyliketonuriasta (PKU) tai BH4-puutosta johtuva hyperfenyylialaninemia (HPA) (KAMPER)

torstai 14. huhtikuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry

Kuvan® on synteettinen kopio kehon omasta aineesta nimeltä tetrahydrobiopteriini (BH4). Keho vaatii BH4:ää käyttämään fenyylialaniiniksi kutsuttua aminohappoa toisen aineen, tyrosiinin, rakentamiseen.

Kuvan® sai myyntiluvan Euroopassa joulukuussa 2008, ja se on nyt saatavilla useissa Euroopan maissa hyperfenyylialaninemian (HPA) hoitoon.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Kuvan®-hoitoa saavien potilaiden pitkäaikaisturvallisuutta.

Toissijaisena tavoitteena on antaa lisätietoja seuraavista:

Turvallisuus tietyissä aiheryhmissä (vanhukset, lapset, raskaana olevat naiset ja henkilöt, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta).
Kasvu ja neurokognitiiviset tulokset potilailla, joilla on hyperfenyylialaninemia (HPA) ja jotka saavat Kuvan®-hoitoa.
Raskauden eteneminen ja lopputulos HPA:ta sairastavilla naisilla, jotka tulevat raskaaksi Kuvan®-hoidon aikana (nämä naiset rekisteröidään erityiseen alarekisteriin).
Arvio ruokavalion ja Kuvan®:n noudattamisesta.
Pitkäaikaisen herkkyyden arviointi Kuvan®-hoidolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Hyperfenyylialaninemia (HPA), joka johtuu fenyyliketonuriasta (PKU) tai tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutteesta

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen, monikeskus, lääkerekisteritutkimus. Tutkimuksen kokonaiskesto on 15 vuotta, mukaan lukien 10 vuoden osallistumisjakso. Siihen ei liity diagnostisia, terapeuttisia tai kokeellisia interventioita. Koehenkilöt saavat kliinisiä arviointeja, lääkkeitä ja hoitoja vain heidän tutkimuslääkärinsä määräämällä tavalla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

627

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Alankomaat
- - Amsterdam, Alankomaat
    - Research Site
  - Groningen, Alankomaat
    - Research Site
  - Maastricht, Alankomaat
    - Research Site
  - Rotterdam, Alankomaat
    - Research Site
  - Utrecht, Alankomaat
    - Research Site
Espanja
- - Bilbao, Espanja
    - Research Site
  - Esplugues De Llobregat, Espanja
    - Research Site
  - Madrid, Espanja
    - Research Site
  - Malaga, Espanja
    - Research Site
  - Murcia, Espanja
    - Research Site
  - Palma De Mallorca, Espanja
    - Research Site
  - Pamplona, Espanja
    - Research Site
  - Santa Cruz de Tenerife, Espanja
    - Research Site
  - Santander, Espanja
    - Research Site
  - Santiago de Compostela, Espanja
    - Research Site
  - Sevilla, Espanja
    - Research Site
  - Zaragoza, Espanja
    - Research Site
Italia
- - Bologna, Italia
    - Research Site
  - Catania, Italia
    - Research Site
  - Catanzaro, Italia
    - Research Site
  - Genova, Italia
    - Research Site
  - Milano, Italia
    - Research Site
  - Napoli, Italia
    - Research Site - Ospedale Annunziata
  - Napoli, Italia
    - Research Site - Policlinico Federico
  - Padova, Italia
    - Research Site
  - Roma, Italia
    - Research Site
Itävalta
- - Graz, Itävalta
    - Research Site
  - Innsbruck, Itävalta
    - Research Site
  - Salzburg, Itävalta
    - Research Site
  - Vienna, Itävalta
    - Research Site
Portugali
- - Porto, Portugali
    - Research Site
Ranska
- - Amiens, Ranska
    - Research Site
  - Angers, Ranska
    - Research Site
  - Bordeaux, Ranska
    - Research Site
  - Brest, Ranska
    - Research Site
  - Bron, Ranska
    - Research Site
  - Caen, Ranska
    - Research Site
  - Dijon, Ranska
    - Research Site
  - Lille, Ranska
    - Research Site
  - Limoges, Ranska
    - Research Site
  - Marseille, Ranska
    - Research Site
  - Nantes, Ranska
    - Research Site
  - Nice, Ranska
    - Research Site
  - Paris, Ranska
    - Research Site - Armand Trousseau
  - Paris, Ranska
    - Research Site - Necker
  - Reims, Ranska
    - Research Site
  - Rouen, Ranska
    - Research Site
  - Strasbourg, Ranska
    - Research Site
  - Tarbes, Ranska
    - Research Site
  - Toulouse, Ranska
    - Research Site
  - Tours, Ranska
    - Research Site
  - Vandoeuvre les Nancy, Ranska
    - Research Site
Ruotsi
- - Gothenburg, Ruotsi
    - Research Site
  - Stockholm, Ruotsi
    - Research Site
  - Uppsala, Ruotsi
    - Research Site
Saksa
- - Berlin, Saksa
    - Research Site
  - Cottbus, Saksa
    - Research Site
  - Duesseldorf, Saksa
    - Research Site
  - Frankfurt, Saksa
    - Research Site
  - Hamburg, Saksa
    - Research Site
  - Heidelberg, Saksa
    - Research Site
  - Jena, Saksa
    - Research Site
  - Leipzig, Saksa
    - Research Site
  - Magdeburg, Saksa
    - Research Site
  - Muenchen, Saksa
    - Research Site
  - Muenster, Saksa
    - Research Site
  - Reutlingen, Saksa
    - Research Site
Slovakia
- - Banska Bystrica, Slovakia
    - Research Site
  - Kosice, Slovakia
    - Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikkia koehenkilöitä, joilla oli PKU- tai BH4-puutosta johtuva HPA, seurattiin osallistuvissa keskuksissa.

Ja tietyt ryhmät (vanhukset, lapset, raskaana olevat naiset ja henkilöt, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kummankaan sukupuolen aikuinen tai lapsipotilas (ei ikärajaa), jolla on HPA PKU- tai BH4-puutoksen vuoksi.
On osoitettu reagoivan BH4:lle tai Kuvanille. (Huomautus: vain Espanjassa – on osoitettu reagoivan BH4:ään tai äskettäin diagnosoitujen potilaiden responsiivisen Kuvanille, kuten valmisteyhteenvedossa [SmPC] on määritelty).
Parhaillaan hoidetaan Kuvan®-hoidolla osallistujakeskuksessa.
Kohde tai vanhempi/laillinen huoltaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja annettu ennen tietojen keräämistä. Jos lapsi on tarpeeksi vanha lukemaan ja kirjoittamaan, annetaan erillinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

Tunnettu yliherkkyys Kuvan®:lle
Oikeuskyvyttömyys tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus ilman laillisen edunvalvojan edustusta
Imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien (AE/SAE) ilmaantuvuus ja kuvaus Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
AE/SAE esiintyvyys tietyssä väestössä (vanhukset, lapset, munuaisten tai maksan vajaatoimintaa sairastavat) Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Kuvaus somaattisesta kasvusta (alle 3-vuotiailla lapsilla, joilla on BH4-puutos) Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Neurokognitiiviset tulokset Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Neurologinen ja psykiatrinen arviointi Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Ruokavalion ja Kuvan®-hoidon noudattaminen Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Pitkäaikainen herkkyys Kuvan®-hoidolle Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Veren Phe-arvot Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Tyrosiinin (Tyr) tasot Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.
Raskauden ja synnytyksen tulokset Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 15 vuotta.	Hoidon kesto enintään 15 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Opintojohtaja: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)