Oraalista iksatsomibia koskeva tutkimus aikuisilla potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen kevytketjun amyloidoosi
keskiviikko 18. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Millennium Pharmaceuticals, Inc.
Avoin, annoskorotus, 1. vaiheen tutkimus MLN9708:n suun kautta annettavasta formulaatiosta, joka annetaan viikoittain aikuispotilaille, joilla on uusiutunut tai tulenkestävä valoketju (AL) amyloidoosi, jotka tarvitsevat lisähoitoa
Tähän tutkimukseen osallistuu osallistujia, joilla on aiemmin hoidettu systeeminen relapsoitunut tai refraktaarinen kevytketju (AL) amyloidoosi, jotka tarvitsevat lisähoitoa, ja sen tarkoituksena on määrittää suun kautta annettavan MLN9078:n (iksatsomibi) turvallisuusprofiili ja suurin siedetty annos/suositeltu vaiheen 2 annos.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Valmis
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
27
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Amyloidosis Research & Treatment Center, Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- University Health Network
-
-
-
-
-
Limoges Cedex, Ranska, 87042
- CHU Limoges, Department of Hematology and Cell Therapy, Reference Center for AL amyloidosis
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, D-69120
- Universitatsklinikum Heidelberg Innere Medizin V; Hamatologie, Onkologie und Rheumatologie
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19111
- Fox Chase Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat 18 vuotta täyttäneet mies- tai naispuoliset osallistujat
- Biopsialla todettu systeeminen relapsoitunut tai refraktaarinen kevytketju (AL) amyloidoosi, joka vähintään yhden aikaisemman hoidon jälkeen vaatii tutkijan mielestä lisähoitoa
- Jos kantasolusiirto on suoritettu, sen on oltava vähintään 3 kuukautta transplantaation jälkeen ja toipunut sivuvaikutuksista
- Hänellä on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään seerumin vapaan kevyen ketjun erotukseksi ≥ 40 mg/l
- Täytyy olla objektiivisesti mitattavissa oleva elin (sydän tai munuainen) amyloidin osallistuminen
- Sinulla on oltava sydämen biomarkkeririskin vaiheen I tai II sairaus
- Hematologisen, maksan ja munuaisten toiminnan tulee olla riittävä
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0–2
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai suostuvat käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tai suostuvat pidättymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä
- Miesosallistujat, jotka suostuvat käyttämään tehokasta esteehkäisyä tai suostuvat pidättymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä
- Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus
Poissulkemiskriteerit
- Perifeerinen neuropatia, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin aste 2
- Sydämen tila pöytäkirjassa kuvatun mukaisesti
- Vaikea ripuli (≥ aste 3), jota ei voida hallita lääkityksellä tai vaatii täydellistä parenteraalista ravintoa
- Tunnettu maha-suolikanavan sairaus tai toimenpide, joka voi häiritä nielemistä tai MLN9708:n toleranssin suun kautta tapahtuvaa imeytymistä
- Hallitsematon infektio, joka vaatii systemaattisia antibiootteja
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen, hepatiitti B -pintaantigeenipositiivinen tila tai tunnettu tai epäilty aktiivinen hepatiitti C -infektio
- Muun aktiivisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulansyöpä, hoidettu varhaisvaiheinen eturauhassyöpä edellyttäen, että eturauhasspesifinen antigeeni on normaalirajoissa, tai mikä tahansa täysin resektoitu karsinooma in situ
- Naispuoliset osallistujat, jotka imettävät tai raskaana
- Suuri leikkaus 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti häiritä protokollan mukaisen hoidon loppuun saattamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
4
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annoksen korotuskohortti: iksatsomibi 4,0 mg
Iksatsomibi 4,0 mg, kapseli, suun kautta kerran viikossa päivinä 1, 8 ja 15 kunkin 28 päivän hoitojakson aikana 3 syklin ajan.
Jos hematologista vastetta ei havaittu, deksametasonia 40 mg, tabletti, lisättiin suun kautta kerran jokaisen syklin päivinä 1-4 alkaen syklistä 4 kolmen lisäsyklin ajan.
Jos hematologista vastetta ei ollut, osallistuja keskeytettiin.
Osallistujat, joilla oli hematologinen vaste, jatkoivat hoitoa enintään 12 sykliin asti.
|
Deksametasoni tabletit.
Iksatsomibi-kapselit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annoksen korotuskohortti: iksatsomibi 5,5 mg
Iksatsomibi 5,5 mg, kapseli, suun kautta kerran viikossa päivinä 1, 8 ja 15 kunkin 28 päivän hoitojakson aikana 3 syklin ajan.
Jos hematologista vastetta ei havaittu, deksametasonia 40 mg, tabletti, lisättiin suun kautta kerran jokaisen syklin päivinä 1-4 alkaen syklistä 4 kolmen lisäsyklin ajan.
Jos hematologista vastetta ei ollut, osallistuja keskeytettiin.
Osallistujat, joilla oli hematologinen vaste, jatkoivat hoitoa enintään 12 sykliin asti.
|
Deksametasoni tabletit.
Iksatsomibi-kapselit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annoslaajennuskohortti: iksatsomibi 4,0 mg (PI Naive)
Iksatsomibi 4,0 mg, kapseli, suun kautta, päivinä 1, 8 ja 15 28 päivän hoitojakson aikana, kunnes sairaus etenee (PD) tai ei-hyväksyttävä toksisuus, osallistujille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen amyloidoosi ja joita ei ole hoidettu millään muulla proteasomin estäjillä ( PI).
Hoidon kesto oli enintään 12 kuukautta, elleivät tutkija ja toimeksiantaja päättäneet, että osallistuja hyötyisi yli 12 kuukauden hoidosta.
|
Iksatsomibi-kapselit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Annoksen laajennuskohortti: iksatsomibi 4,0 mg (PI altistettu)
Iksatsomibi 4,0 mg, kapseli, suun kautta, päivinä 1, 8 ja 15 28 päivän hoitojakson aikana PD:n tai ei-hyväksyttävän toksisuuden esiintymiseen asti osallistujille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen amyloidoosi ja joita on aiemmin hoidettu millä tahansa muulla proteaasinestäjillä.
Hoidon kesto oli enintään 12 kuukautta, elleivät tutkija ja toimeksiantaja päättäneet, että osallistuja hyötyisi yli 12 kuukauden hoidosta.
|
Iksatsomibi-kapselit.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä emergent Adverse Event (TEAE) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle on annettu lääketieteellistä tutkimuslääkettä.
Haitallisella lääketieteellisellä tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai nykyisen sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma, joka ei välttämättä ole välittömästi hengenvaarallinen tai johtaa kuolemaan tai sairaalahoitoon, mutta joka voi vaarantaa osallistujan tai vaatia toimenpiteitä jonkin muun yllä olevassa määritelmässä lueteltujen seurausten estämiseksi tai tartunnanaiheuttajan epäilty tarttuminen lääkkeen välityksellä.
TEAE määritellään haittavaikutukseksi, joka ilmenee ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antamisen jälkeen ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon alkamiseen asti.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja, jotka on ilmoitettu TEAE:ksi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavia standardinmukaisia turvallisuuslaboratorioarvoja, jotka kerättiin koko tutkimuksen ajan, raportoitu TEAE:ksi.
Arvioidut parametrit olivat hematologia, seerumikemia ja virtsaanalyysi.
Epänormaalit laboratorioarvot arvioitiin AE:ksi, jos tämä arvo johtaa hoidon, annoksen muuttamisen tai terapeuttisen toimenpiteen keskeyttämiseen tai viivästymiseen tai tutkijan mielestä se on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
|
TEAE:ksi ilmoitettujen perifeeristä neuropatiaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
Neurotoksisuus arvioitiin niiden osallistujien lukumääränä, joilla oli perifeerisen neuropatian TEAE.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta plus 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen (noin 13 kuukauteen asti)
|
|
Iksatsomibin suurin siedetty annos (MTD).
Aikaikkuna: Jakso 1 (28 päivää)
|
MTD oli suurin iksatsomibin annos, jolla <= 1 kuudesta osallistujasta koki annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT).
DLT määriteltiin käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, v 4.03 seuraavasti: asteen 4 neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä <500 solua/mm^3) > 7 päivän ajan; asteen 3 neutropenia, johon liittyy kuumetta tai infektio; asteen 4 trombosytopenia ( verihiutaleet < 25 000/mm^3) > 7 päivää;Asteen 3 trombosytopenia, johon liittyy kliinisesti merkittävää verenvuotoa;verihiutalemäärä <10 000/mm^3;Asteen 2 perifeerinen neuropatia, johon liittyy kipua tai >= asteen 3 perifeerinen neuropatia; >=Asteen 3 pahoinvointi/oksentelu, tukihoidolla hallittu ripuli;Asteen 3 QTc-ajan pidentyminen (QTc >500 ms);kaikki >=Asteen 3 ei-hematologinen toksisuus, paitsi asteen 3 nivelsärky/myalgia;tai <1 viikon asteen 3 väsymys;alkuviive seuraavasta hoitosyklistä > 2 viikkoa; muut >=Grased 2 -tutkimuksen lääkkeeseen liittyvät ei-hematologiset toksisuudet, jotka vaativat hoidon keskeyttämisen ja joiden katsotaan mahdollisesti liittyvän hoitoon tutkijan arvioiden mukaan.
|
Jakso 1 (28 päivää)
|
|
Suositeltu iksatsomibin vaiheen 2 annos (RP2D).
Aikaikkuna: Jakso 1 (28 päivää)
|
RP2D on suurin siedetty annos (MTD) tai pienempi.
MTD määritellään annosalueeksi, jolla ≤ 1 kuudesta arvioitavasta osallistujasta kokee annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) ensimmäisten 28 hoitopäivän aikana (syklin 1 lopussa).
Iksatsomibin RP2D määritettiin annoksen korotusryhmässä syklissä 1 havaittujen turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokinetiikan (PK) ja farmakodynaamisten (PD) tietojen perusteella.
|
Jakso 1 (28 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cmax: Iksatsomibin suurin havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
Tmax: Iksatsomibin Cmax:n ensimmäisen esiintymisajankohta
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
Ctrough: Plasman pitoisuus välittömästi ennen iksatsomibin annostelua
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
AUC0-168: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0–168 tuntia iksatsomibin annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
Emax: Suurin havaittu prosentuaalinen kokoveren 20S-proteasomin esto
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
TEmax: Aika iksatsomibin kokoveren 20S-proteasomin estämisen havaittuun maksimivaikutukseen (Emax)
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
AUE0-168: Iksatsomibin kokoveren 20S:n proteasomin eston vaikutus nollasta pitoisuuteen 168 tunnin kohdalla.
Aikaikkuna: Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
Kierto 1: Päivä 1 (vain MTD-kohorttiosallistujat, 4,0 mg) ja päivä 15 (kaikki osallistujat tutkimukseen): ennakkoannos (1 tunnin sisällä ennen annostelua) ja annoksen jälkeinen annos useissa aikapisteissä 168 tuntiin asti
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on paras elinvaste hoitoon tutkijoiden arvion perusteella
Aikaikkuna: Sykleillä 3, 6, 9 ja 12; 6 kuukauden välein sen jälkeen taudin etenemiseen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen saakka ja hoidon lopussa (EOT) (noin 12 kuukautta enintään)
|
Elinvasteprosentti arvioitiin niiden osallistujien lukumääränä, joilla oli dokumentoitu elinvaste (esim.
Sydän tai munuainen).
Amyloidiin liittyvien elinten hoitovaste määritettiin kansallisen syöpäinstituutin yleisten haittatapahtumien terminologian kriteerien (NCI CTCAE) version 4.02 kriteerien perusteella.
|
Sykleillä 3, 6, 9 ja 12; 6 kuukauden välein sen jälkeen taudin etenemiseen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen saakka ja hoidon lopussa (EOT) (noin 12 kuukautta enintään)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on paras hematologinen vaste hoitoon tutkijoiden arvion perusteella
Aikaikkuna: Päivät 22-28 jokaisessa syklissä ja hoitokäynnin loppu; sen jälkeen 6 viikon välein taudin etenemiseen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen saakka (noin 12 kuukauden ajan)
|
Hematologisen vasteen kokonaismäärä määritellään niiden osallistujien lukumääränä, joilla on täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR) tai erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) tutkijan arvioiden mukaan.
Vaste määritetään standardoitujen kriteerien mukaan keskuslaboratorion avulla.
CR = seerumi ja virtsa negatiivinen monoklonaaliselle proteiinille immunofiksaatiolla; tai vapaan kevytketjun suhde normaali; < 5 % plasmasoluja luuytimessä ilman kloonidominanssia.
PR = dFLC:n vähennys > 50 %.
VGPR= dFLC < 40 mg/l.
|
Päivät 22-28 jokaisessa syklissä ja hoitokäynnin loppu; sen jälkeen 6 viikon välein taudin etenemiseen tai myöhemmän antineoplastisen hoidon aloittamiseen saakka (noin 12 kuukauden ajan)
|
|
Ensimmäisen hematologisen vasteen aika
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibi-annoksen päivämäärästä siihen päivään, jolloin hematologinen vaste on dokumentoitu (enintään noin 12 kuukautta)
|
Aika ensimmäiseen hematologiseen vasteeseen, mitattuna aikana ensimmäisestä iksatsomibiannoksesta siihen päivään, jolloin hematologinen vaste on dokumentoitu ensimmäisen kerran.
|
Ensimmäisen iksatsomibi-annoksen päivämäärästä siihen päivään, jolloin hematologinen vaste on dokumentoitu (enintään noin 12 kuukautta)
|
|
Aika ensimmäiseen elinvasteeseen
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä siihen päivään, jolloin elimen vaste on dokumentoitu (enintään noin 12 kuukautta)
|
Aika ensimmäiseen elinvasteeseen, mitattuna aikana ensimmäisestä iksatsomibiannoksesta elimen vasteen ensimmäisen dokumentoinnin päivämäärään.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä siihen päivään, jolloin elimen vaste on dokumentoitu (enintään noin 12 kuukautta)
|
|
Hematologisen vasteen kesto
Aikaikkuna: Hematologisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärästä hematologisen taudin etenemispäivään (noin 12 kuukautta enintään)
|
Hematologisen vasteen kesto, mitattuna ajanjaksona hematologisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärästä hematologisen taudin etenemispäivään.
|
Hematologisen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivämäärästä hematologisen taudin etenemispäivään (noin 12 kuukautta enintään)
|
|
Elinvasteen kesto
Aikaikkuna: Elinvasteen ensimmäisestä dokumentointipäivästä elinsairauden etenemispäivään (enintään noin 12 kuukautta)
|
Elinvasteen kesto mitattuna ajanjaksona elimen vasteen ensimmäisen dokumentaation päivästä elinsairauden etenemispäivään.
|
Elinvasteen ensimmäisestä dokumentointipäivästä elinsairauden etenemispäivään (enintään noin 12 kuukautta)
|
|
Aika hematologisen taudin etenemiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun hematologisen taudin etenemisen päivämäärään (noin 12 kuukauteen asti)
|
Aika hematologiseen etenemiseen, mitattuna ajanjaksona ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäisen dokumentoidun hematologisen taudin etenemisen päivämäärään.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun hematologisen taudin etenemisen päivämäärään (noin 12 kuukauteen asti)
|
|
Aika elintautien etenemiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun elinsairauden etenemispäivään (jopa noin 12 kuukautta)
|
Aika elinsairauden etenemiseen, mitattuna ajanjaksona ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun elinsairauden etenemiseen.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun elinsairauden etenemispäivään (jopa noin 12 kuukautta)
|
|
Hematologisen taudin etenemisestä vapaa selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä hematologisen taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään (noin 12 kuukautta enintään)
|
Hematologinen sairaus PFS, mitattuna ajanjaksona ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä hematologisen taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä hematologisen taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään (noin 12 kuukautta enintään)
|
|
Elinsairauksien etenemisestä vapaa selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä elinsairauden etenemisen tai kuoleman päivään (enintään noin 12 kuukautta)
|
Elinsairaus PFS, mitattuna ajanjaksona ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä elinsairauden etenemiseen tai kuolemaan.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä elinsairauden etenemisen tai kuoleman päivään (enintään noin 12 kuukautta)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on yhden vuoden hematologinen sairaus PFS
Aikaikkuna: Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä hematologisen taudin etenemiseen tai kuolemaan (enintään 1 vuosi)
|
Yhden vuoden eloonjäämisaika, joka määritellään potilaan eloonjäämistodennäköisyydeksi 1 vuoden kuluttua ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivämäärästä.
|
Ensimmäisen iksatsomibiannoksen päivästä hematologisen taudin etenemiseen tai kuolemaan (enintään 1 vuosi)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Sanchorawala V, Comenzo R, Zonder J, Kukreti V, Cohen A, Dispenzieri A, et al. MLN9708, an investigational oral proteasome inhibitor (PI), in relapsed or refractory lightchain (AL) amyloidosis. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia 2013;13(suppl 1):S153-4; abstr P-229.
- Sanchorawala V, Zonder J, Comenzo R, Schönland S, Dispenzieri A, Berg D, et al. Poster Presentation: Phase 1 study of MLN9708, a novel, investigational oral proteasome inhibitor, in patients with relapsed or refractory light-chain amyloidosis. XIII International Symposium on Amyloidosis, Groningen, The Netherlands 2012.
- Merlini G, Sanchorawala V, Zonder J, Kukreti V, Schonland S, Jaccard A, et al. MLN9708, a novel, investigational oral proteasome inhibitor, in patients with relapsed or refractory light-chain amyloidosis (AL): results of a phase 1 study. In: 54th ASH Annual Meeting and Exposition; 2012 8-11 December; Atlanta, GA; p. abstr 731.
- Sanchorawala V, Palladini G, Kukreti V, Zonder JA, Cohen AD, Seldin DC, Dispenzieri A, Jaccard A, Schonland SO, Berg D, Yang H, Gupta N, Hui AM, Comenzo RL, Merlini G. A phase 1/2 study of the oral proteasome inhibitor ixazomib in relapsed or refractory AL amyloidosis. Blood. 2017 Aug 3;130(5):597-605. doi: 10.1182/blood-2017-03-771220. Epub 2017 May 26. Erratum In: Blood. 2020 Mar 26;135(13):1071.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Tiistai 13. marraskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Tiistai 13. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Maanantai 21. maaliskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Proteaasin estäjät
- Deksametasoni
- Iksatsomibi
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- C16007
- 2010-022497-13 (EudraCT-numero)
- U1111-1168-1192 (Rekisterin tunniste: WHO (UTN ))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa potilastason, tunnistamattomia tietokokonaisuuksia ja niihin liittyviä asiakirjoja kaikille interventiotutkimuksille sen jälkeen, kun asiaankuuluvat markkinointiluvat ja kaupallinen saatavuus on saatu (tai ohjelma on kokonaan lopetettu), mikä on mahdollisuus tutkimuksen ja loppuraportin kehittämisen ensisijaiseen julkaisuun. on sallittu, ja muut kriteerit ovat täyttyneet Takedan tiedonjakokäytännössä (katso www.TakedaClinicalTrials.com)
yksityiskohtia varten).
Pääsyn saamiseksi tutkijoiden on toimitettava oikeutettu akateeminen tutkimusehdotus riippumattoman arviointilautakunnan ratkaistavaksi, joka arvioi tutkimuksen tieteelliset ansiot sekä hakijan pätevyyden ja eturistiriidan, joka voi johtaa mahdolliseen harhaan.
Kun tiedot on hyväksytty, päteville tutkijoille, jotka allekirjoittavat tiedonjakosopimuksen, tarjotaan pääsy näihin tietoihin suojatussa tutkimusympäristössä.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .