Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Quercetin lapsilla, joilla on Fanconi-anemia; pilottitutkimus

keskiviikko 17. tammikuuta 2024 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fanconi-anemia (FA) on autosomaalinen resessiivinen sairaus, jolle on tunnusomaista etenevä luuytimen vajaatoiminta (BMF), synnynnäiset poikkeavuudet ja taipumus pahanlaatuisuuteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nykyiset Fanconi-anemiaa (FA) ja luuytimen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoidot, eli androgeenit tai luuytimensiirto, liittyvät merkittävään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen.

Tämä on pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida oraalisen kversetiinihoidon toteutettavuutta, toksisuutta ja farmakokinetiikkaa FA-potilailla. Tämä on ensimmäinen askel kohti kliinistä tutkimusta kversetiinihoidon tehosta BMF:n etenemisen viivästymisessä FA:ssa.

Muita korrelatiivisia tutkimuksia ovat arvio kversetiinin vaikutuksesta reaktiivisten happilajien (ROS) vähenemiseen, hematopoieettisten kantasolujen (HSC) varannon ylläpitämiseen tai parantamiseen, hematopoieesin parantamiseen (ts. perifeeriset määrät) ja insuliiniherkkyys/glukoositoleranssi.

Tämä tutkimus on avoin yhden käden tutkimus.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Päätutkimuksen kertymä suljettu. Laajennuskohortti lisättiin tarkkailemaan uusia potilaita halutulla annoksella.

Laajennuskohortti:

Toinen ja kolmas kohortti osallistujista suorittivat tutkimushoidon odotetusti, sietäen kversetiiniä hyvin ilman DLT:tä. PK- ja ROS-analyysien perusteella annosta suurennettiin neljännelle kohortille (kohteet #10-12). Lisäpotilaiden tarkkailemiseksi halutulla annoksella lisätään laajennuskohortti. Laajennuskohorttiin otetaan enintään 20 potilasta. Laajennuskohortin tarkoituksena on arvioida kversetiinilisän vaikutuksia halutulla annoksella kliinisiin ja biologisiin päätepisteisiin.

Laajennetun kohortin potilaat saavat kversetiinihoitoa ensimmäisen 26 viikon ajan. Potilaat voivat halutessaan jatkaa kversetiinilisän käyttöä 26 viikon tutkimusjakson jälkeen. Jos potilas päättää jatkaa kversetiiniä ensimmäisen 26 viikon jälkeen, tutkimusapteekki toimittaa kversetiiniä enintään 1 vuoden ajan. Potilaita, jotka jatkavat kversetiinin lisäravintoa 26 viikon jälkeen, mutta keskeyttävät kversetiinin käytön ennen vuotta, seurataan yhden vuoden käynnin ajan. Potilaita, jotka lopettavat kversetiinilisän käytön milloin tahansa vuoden käynnin jälkeen, seurataan 2 vuoden käynnin ajan.

Aiemmin tutkimuksen alkuvaiheeseen otetut potilaat (kohortit 1–4) voidaan harkita ottamista tutkimuksen laajennusryhmään edellyttäen, että he täyttävät kaikki osallistumis- ja poissulkemiskriteerit.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FA:n diagnoosi, joka on todistettu DEB-testillä tai molekyylitesteillä
  • Pystyy ottamaan enteraalista lääkitystä
  • Kaikki ikäryhmät, myös aikuiset

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on morfologisia todisteita myelodysplasiasta tai leukemiasta
  • Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta
  • Kokonaisbilirubiini > 3 mg/dl ja/tai SGPT > 200 ilmoittautumishetkellä
  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai joilla on riski tulla raskaaksi ja jotka eivät voi käyttää hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen keston aikana
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiini- tai digoksiinihoitoa tai eivät pysty lopettamaan kumpaakaan hoitoa lääketieteellisistä syistä
  • Potilaat, jotka ovat saaneet kversetiiniä tai muita antioksidantteja viimeisten 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Quercetin - ravintolisä

Quercetin annetaan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, alkaen painon mukaisella annoksella, jolloin enimmäisvuorokausiannos on 1500 mg/vrk, 4 kuukauden (16 viikon) ajan. Farmakokinetiikka (PK) -tiedot analysoidaan jokaisen 3 potilaan kohortin jälkeen ja niitä käytetään annosteluohjelman optimointiin (tarvittaessa) seuraaville potilaille.

Laajennuskohortti on lisätty tutkimusprotokollaan. Mukaan voidaan ottaa enintään 20 potilasta. Käytetty annos on sama kuin suurin painosovitettu annos, joka osoitti biologista aktiivisuutta viimeisessä potilasryhmässämme (kohteet #10-12 ylhäältä).
Lääke: Kvertsetiini (ravintolisä)

Quercetin annetaan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, alkaen painon mukaisella annoksella, jolloin enimmäisvuorokausiannos on 1500 mg/vrk, 4 kuukauden (16 viikon) ajan. Farmakokinetiikka (PK) -tiedot analysoidaan jokaisen 3 potilaan kohortin jälkeen, ja niitä käytetään annosteluohjelman optimointiin (tarvittaessa) seuraaville potilaille.

Laajennuskohortti on lisätty tutkimusprotokollaan. Mukaan voidaan ottaa enintään 20 potilasta. Käytetty annos on sama kuin suurin painosovitettu annos, joka osoitti biologista aktiivisuutta viimeisessä potilasryhmässämme (kohteet #10-12 ylhäältä).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Mittaa kykyä antaa kahdesti päivässä suun kautta otettavaa kversetiinihoitoa potilailla, joilla on Fanconi-anemia (FA).
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)
Mittaa oraalisen kversetiinihoidon turvallisuutta potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)
Suun kautta annetun kversetiinihoidon farmakokinetiikan (PK) mittaamiseksi potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa)
4 kuukautta (16 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Mittaa kversetiinihoidon vaikutusta reaktiivisten happilajien (ROS) vähenemiseen.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Osallistujien lukumäärä, joilla on parantunut hematopoieesi.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Mittaa hematopoieettisten kantasolureservien säilymistä potilailla, joilla on FA
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
Mittaa kversetiinihoidon vaikutusta insuliiniherkkyyden/glukoositoleranssin muutoksiin.
Aikaikkuna: 4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi
4 kuukautta (16 viikkoa) ja 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

Food and Drug Administration (FDA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 2. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kvertsetiini (ravintolisä)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa