Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HepaStem-turvallisuustutkimus ureakiertohäiriöiden (UCD) ja Crigler-Najjarin oireyhtymän (CN) hoitoon (HEP001)

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: Promethera Therapeutics

Tulevaisuuden avoin, monikeskus, osittain satunnaistettu turvallisuustutkimus Promethera HepaStemin yhdestä syklistä ureasyklihäiriöissä (UCD) ja Crigler-Najjarin oireyhtymän (CN) lapsipotilaissa.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida yhden Hepastem-infuusion (Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells, HHALPC) turvallisuutta ja tehokkuutta lapsipotilailla, joilla on CN- tai UCD-tauti.

Tutkimuksen kesto: 12 kuukautta hoitopäivästä alkaen: 6 kuukautta aktiivista seurantaa ja 6 kuukautta seurantaa infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Saint Luc University Hospital
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Antwerpen
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center, Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicêtre Cedex, Ranska, 94275
        • CHU Bicêtre
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Hôpital Jeanne de FLANDRE, CHRU LILLE
      • Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
        • Hopital des Enfants, CHU de Toulouse
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital London

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

YLEISTÄ:

  1. Kohde osoittaa porttilaskimon ja haarojen läpinäkyvyyttä, normaalilla virtausnopeudella pääporttilaskimossa Doppler-ultraäänen vahvistamana ja porttilaskimon saavutettavuuden, tai vastaavasti napalaskimon saavutettavuuden.
  2. Kohde (jos pystyy allekirjoittamaan) ja vanhemmat tai laillinen edustaja ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, ja heidän on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

TÄRKEIMMÄT SISÄLTÖPERUSTEET

Crigler-Najjarin oireyhtymäkohtainen:

  • Potilaalla on tyypin 1 Crigler-Najjarin oireyhtymä.
  • Potilaalla on tyypin 2 Crigler-Najjarin oireyhtymä, joka on huonosti hallinnassa fenobarbitaalihoidon aikana, tai hänellä on vakava elämänlaadun heikkeneminen.

Diagnoosi on vahvistettava geneettisellä mutaatioanalyysillä, jos sitä ei ole saatavilla.

Erityiset ureakiertohäiriöt:

  • Diagnoosin jokin ureakiertohäiriöistä, joiden vakavuus on niin vakava, että se edellyttää maksansiirtoa tai vaihtoehtoja täydestä konservatiivisesta hoidosta huolimatta,
  • koehenkilöllä on vakava elämänlaadun heikkeneminen täydestä konservatiivisesta hoidosta huolimatta.

TÄRKEIMMÄT POISTAMISKRITEERIT

  • Kohde on seulontahetkellä vähintään 18-vuotias.
  • Potilaalla on akuutti maksan vajaatoiminta, kliinistä tai radiologista näyttöä maksafibroosista tai kirroosista, hänellä on tai hänellä on aiemmin ollut maksan tai maksan ulkopuolinen pahanlaatuisuus
  • Potilaalla on korjaamaton sydämen epämuodostuma, hänellä on tunnettu lääketieteellinen tai suvussa esiintynyt koagulopatiaa, tai hänellä on dialyysillä hoidettu munuaisten vajaatoiminta.
  • Potilas tarvitsee valproaattihoitoa.
  • Potilaalla on porttilaskimotukos tai jatkuva portaaliveren anterogradinen häiriö.
  • Potilaalla on Doppler US:lla arvioitu portosysteeminen shuntti tai fisteli.
  • Potilaat, joilla on niin vakava sairaus, että maksansiirto on ehdoton indikaatio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hepastem Pieni annos
12,5 x 106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut
KOKEELLISTA: Hepastem Väliannos
50x106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut
KOKEELLISTA: Hepastem Suuri annos
200x106 solua/kg
Biologinen: HepaStem
Muut nimet:
  • HHALPC, heterologiset ihmisen aikuisen maksan kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStemin turvallisuus lapsipotilailla, jotka kärsivät CN- tai UCD-taudista
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kliinisen tilan, portaalilaskimon hemodynamiikan, maksan morfologian arviointi, kiertävien anti-HLA-vasta-aineiden ja/tai muiden immuunijärjestelmään liittyvien merkkiaineiden de novo havaitseminen sekä vakavat haittatapahtumat (SAE) ja kliinisesti merkittävät haittatapahtumat (AE) liittyvät infuusioon.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStemin pitkän aikavälin turvallisuusprofiili molemmissa käyttöaiheissa
Aikaikkuna: 6-12 kuukautta annon jälkeen
Hoidon reaktogeenisuuden ja turvallisuuden arviointi 6–12 kuukauden ajan infuusion jälkeen (pitkäaikainen turvallisuus) arvioidaan.
6-12 kuukautta annon jälkeen
HepaStemin alustava teho molemmissa käyttöaiheissa (CN ja UCD) ja eri painoryhmissä
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta, 6-12 kuukautta

UCD: 13C-merkkiainetesti ureageneesin, ammoniumarvojen, plasman aminohappojen, neuropsykologisen arvioinnin ja elämänlaadun indikaattoreiden mittaamiseksi: (1) raportti todellisesta tukihoidosta ja ruokavalion muuttamisesta (proteiinirajoitus (vähäproteiininen ruokavalio) ja aminohappolisät) ). (2) raportti kognitiivisista taidoista, käyttäytymisestä ja terveyteen liittyvistä elämänlaatuvaikutuksista).

CN: veren konjugoimattoman bilirubiinin ja seerumin kokonaisbilirubiinitason mittaus ja elämänlaadun indikaattorit: (1) valohoidon keston säätö, (2) raportti kognitiivisista taidoista, käyttäytymisestä ja (3) terveyteen liittyvä elämänlaatuvaikutus.
0-6 kuukautta, 6-12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HepaStem-siirteen karakterisoimiseksi
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä ja valinnainen 12 kuukauden iässä.
Maksakoepalalla, entsymaattinen aktiivisuus (kvantitatiivinen) biopsioissa tai luovuttajasekvensseissä RT PCR:llä tai in situ -hybridisaatiolla (FISH) tai immunohistokemialla.
6 kuukauden iässä ja valinnainen 12 kuukauden iässä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Promethera Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. tammikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. tammikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 10. tammikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HEP001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HepaStem

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa