Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe II, inhaloitavan kamada-alfa-1-antitrypsiinin (AAT) turvallisuus- ja tehokkuustutkimus"

tiistai 31. joulukuuta 2019 päivittänyt: Kamada, Ltd.

Vaihe II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ELF:n ja plasman pitoisuuden sekä hengitetyn alfa-1-antitrypsiinin turvallisuuden tutkimiseksi alfa-1-antitrypsiinin puutteesta kärsivillä koehenkilöillä

Arvioida eri "Kamada-AAT for Inhalation" -annoksia alfa 1-proteinaasin estäjän ja muiden analyyttien pitoisuuksissa epiteelikalvon nesteessä (ELF) ja seerumissa ja arvioida hoidon turvallisuutta potilailla, joilla on AAT-puutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
36

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
    • Texas
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler Center for Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat 18–65-vuotiaat (mukaan lukien).
  • Pystyy ja haluaa allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.
  • Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, joiden seulontaraskaustesti on negatiivinen ja jotka käyttävät tutkijan luotettaviksi katsomia ehkäisymenetelmiä tai jotka ovat postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriloituja.
  • Alfa1-antitrypsiinipuutoksen diagnoosi [vain henkilöt, joilla on ZZ- tai Z-nollaluokitus].
  • Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≥ 50 % ennustetusta keuhkoputkia laajentavasta lääkkeestä
  • Ei hengitysteiden pahenemista 6 viikon sisällä lähtötasosta. Koehenkilöt voidaan seuloa uudelleen, jos pahenemisvaiheita esiintyy ilmoittautumisajankohtana.
  • Ei merkkejä kroonisesta ja/tai akuutista hepatiitti A-, hepatiitti B-, hepatiitti C-, HIV-infektiosta ja parvovirus B19:stä NAT:n mukaan (parvovirus B19:n nukleiinihappotestin (NAT) tuloksen on oltava < 10^4 IU/ml).
  • Ei merkittäviä poikkeavuuksia seerumin hematologiassa, seerumikemiassa, seerumin tulehdus-/immunogeenisissä markkereissa ja virtsan analyysissä.
  • Ei merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä.
  • Ei saa suonensisäistä augmentaatiohoitoa vähintään 8 viikkoon ennen tutkimuslääkkeen/plasebon alkuannosta ja on valmis luopumaan suonensisäisestä augmentaatiohoidosta tutkimuksen ajaksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävät rinnakkaissairaudet (lukuun ottamatta AAT-puutosta johtuvaa hengitystie- tai maksasairautta), mukaan lukien: sydän-, maksa-, munuais-, endokriiniset, neurologiset, hematologiset, neoplastiset, immunologiset, luuston tai muut sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä turvallisuutta, vaatimustenmukaisuutta tai muita tämän tutkimuksen näkökohtia. Potilaat, joilla on hyvin hallinnassa krooniset sairaudet, voitaisiin mahdollisesti ottaa mukaan, kun asiasta on kuultu hoitavaa lääkäriä ja sponsoria.
  • Henkeä uhkaava allergia, anafylaktinen reaktio tai systeeminen vaste ihmisen plasmasta johdetuille tuotteille.
  • Henkeä uhkaavien verensiirtoreaktioiden historia.
  • Keuhkonsiirron historia.
  • Nykyinen tai aikaisempi (enintään 8 viikkoa lähtötilanteesta) AAT augmentaatiohoidon tai millä tahansa muulla reitillä
  • Nykyinen oraalisten tai parenteraalisten glukokortikoidien käyttö annoksina, jotka ylittävät 10 mg prednisonia päivässä tai vastaavia geneerisiä lääkkeitä (aine ja annos).
  • Mikä tahansa keuhkoleikkaus viimeisen kahden vuoden aikana.
  • Millä tahansa rintaleikkauksen jonotuslistalla.
  • Aktiivinen tupakointi viimeisen 12 kuukauden aikana seulontapäivästä.
  • Raskaus tai imetys.
  • Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä asianmukaista ehkäisyä, jota tutkija pitää luotettavana.
  • Psyykkisen/psyykkisen häiriön tai muun lääketieteellisen häiriön olemassaolo, joka saattaa heikentää potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia.
  • Todisteet alkoholin väärinkäytöstä tai alkoholin väärinkäytöstä tai laittomista ja/tai laillisesti määrätyistä huumeista.
  • Immunoglobuliini A:n (IgA) puutos.
  • Kyvyttömyys suorittaa bronkoskoopiaa.
  • Allergia lidokaiinille tai muille bronkoskoopiassa käytetyille lääkkeille
  • Kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen viimeisten 6 viikon aikana.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkitystä tai interventiohoitoa 30 päivän sisällä ennen lähtötilannekäyntiä.
  • Osallistuminen havainnoivaan kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää minkä tahansa invasiivisen toimenpiteen, joka on suunniteltu tapahtuvaksi AAT-inhalaatiotutkimuksen aikana. Jos osallistut havainnoivaan kliiniseen tutkimukseen, joka on jo suorittanut kaikki diagnostiset toimenpiteet (esim. maksabiopsia), kaikkien havaittujen haittatapahtumien (AE) on täytynyt palata lähtötasolle 30 päivän kuluessa ennen lähtötilannekäyntiä.
  • Kyvyttömyys osallistua ajoitetuille klinikkakäynneille ja/tai noudattaa tutkimuspöytäkirjaa.
  • Mikä tahansa muu tekijä, joka tutkijan mielestä estäisi potilaan muotoa noudattamasta protokollan vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kamada-AAT inhalaatioon, 80 mg
Päivittäinen sisäänhengitys Kamada-AAT inhalaatiota varten, 80 mg
Lääke: Kamada-AAT inhalaatioon, 80 mg
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa hengitettynä päivittäin
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Kamada-AAT inhalaatioon, 160 mg
Päivittäinen sisäänhengitys Kamada-AAT inhalaatiota varten, 160 mg
Lääke: Kamada-AAT inhalaatioon, 160 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta antigeenisen alfa-1-antitrypsiinin (AAT) pitoisuudessa keuhkojen epiteelikalvon nesteessä (ELF)
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Potilaille tehtiin bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) ennen lääkkeen aloittamista ja sitten uudelleen 3 kuukauden kuluttua. AAT:n pitoisuus BAL:ssa mitattiin entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA), joka on spesifinen AAT:n normaalille muodolle (piM). Ureaa mitattiin myös BAL-nesteen laimennuskertoimen määrittämiseksi ja AAT:n pitoisuuden laskemiseksi ELF:ssä.
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon toiminnallisen AAT:n (alfa-1-antitrypsiinin) pitoisuudessa ELF:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
ITT-populaatio lähtötilanteen ja 12 viikon arvoilla. Potilaille tehtiin bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) ennen lääkkeen aloittamista ja sitten uudelleen 3 kuukauden kuluttua. AAT:n pitoisuus BAL:ssa mitattiin antineutrofiilielastaasin kapasiteetti (ANEC) -määrityksellä. Ureaa mitattiin myös BAL-nesteen laimennuskertoimen määrittämiseksi ja AAT:n pitoisuuden laskemiseksi ELF:ssä.
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta M-spesifisen AAT:n tasoissa plasmassa (PiM)
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Aikomus hoitaa (ITT) populaatiota lähtötilanteen ja 12 viikon arvoilla. Mediaanimuutos lähtötilanteesta viikkoon 12 M-spesifisen AAT:n (piM) tasoissa plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ELISA-määritystä M-spesifiselle AAT:lle (piM)
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Muutos lähtötasosta AAT-neutrofiilielastaasi (NE) -kompleksissa ELF:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Potilaille tehtiin BAL-menettely lähtötilanteessa ja 12 viikon kuluttua ja neste analysoitiin, jotta voidaan laskea ELF:n AAT:n ja neutrofiilien elastaasin välisten kompleksien pitoisuuden muutos lähtötasosta.
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Kamada, Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Sunnuntai 24. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 28. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 5. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Lauantai 18. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 31. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Kamada-AAT (inhaled)-006

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia