Vaihe II, inhaloitavan kamada-alfa-1-antitrypsiinin (AAT) turvallisuus- ja tehokkuustutkimus"
tiistai 31. joulukuuta 2019 päivittänyt: Kamada, Ltd.
Vaihe II, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ELF:n ja plasman pitoisuuden sekä hengitetyn alfa-1-antitrypsiinin turvallisuuden tutkimiseksi alfa-1-antitrypsiinin puutteesta kärsivillä koehenkilöillä
Arvioida eri "Kamada-AAT for Inhalation" -annoksia alfa 1-proteinaasin estäjän ja muiden analyyttien pitoisuuksissa epiteelikalvon nesteessä (ELF) ja seerumissa ja arvioida hoidon turvallisuutta potilailla, joilla on AAT-puutos.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler Center for Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat 18–65-vuotiaat (mukaan lukien).
- Pystyy ja haluaa allekirjoittaa tietoisen suostumuksen.
- Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, joiden seulontaraskaustesti on negatiivinen ja jotka käyttävät tutkijan luotettaviksi katsomia ehkäisymenetelmiä tai jotka ovat postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriloituja.
- Alfa1-antitrypsiinipuutoksen diagnoosi [vain henkilöt, joilla on ZZ- tai Z-nollaluokitus].
- Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≥ 50 % ennustetusta keuhkoputkia laajentavasta lääkkeestä
- Ei hengitysteiden pahenemista 6 viikon sisällä lähtötasosta. Koehenkilöt voidaan seuloa uudelleen, jos pahenemisvaiheita esiintyy ilmoittautumisajankohtana.
- Ei merkkejä kroonisesta ja/tai akuutista hepatiitti A-, hepatiitti B-, hepatiitti C-, HIV-infektiosta ja parvovirus B19:stä NAT:n mukaan (parvovirus B19:n nukleiinihappotestin (NAT) tuloksen on oltava < 10^4 IU/ml).
- Ei merkittäviä poikkeavuuksia seerumin hematologiassa, seerumikemiassa, seerumin tulehdus-/immunogeenisissä markkereissa ja virtsan analyysissä.
- Ei merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä.
- Ei saa suonensisäistä augmentaatiohoitoa vähintään 8 viikkoon ennen tutkimuslääkkeen/plasebon alkuannosta ja on valmis luopumaan suonensisäisestä augmentaatiohoidosta tutkimuksen ajaksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät rinnakkaissairaudet (lukuun ottamatta AAT-puutosta johtuvaa hengitystie- tai maksasairautta), mukaan lukien: sydän-, maksa-, munuais-, endokriiniset, neurologiset, hematologiset, neoplastiset, immunologiset, luuston tai muut sairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä turvallisuutta, vaatimustenmukaisuutta tai muita tämän tutkimuksen näkökohtia. Potilaat, joilla on hyvin hallinnassa krooniset sairaudet, voitaisiin mahdollisesti ottaa mukaan, kun asiasta on kuultu hoitavaa lääkäriä ja sponsoria.
- Henkeä uhkaava allergia, anafylaktinen reaktio tai systeeminen vaste ihmisen plasmasta johdetuille tuotteille.
- Henkeä uhkaavien verensiirtoreaktioiden historia.
- Keuhkonsiirron historia.
- Nykyinen tai aikaisempi (enintään 8 viikkoa lähtötilanteesta) AAT augmentaatiohoidon tai millä tahansa muulla reitillä
- Nykyinen oraalisten tai parenteraalisten glukokortikoidien käyttö annoksina, jotka ylittävät 10 mg prednisonia päivässä tai vastaavia geneerisiä lääkkeitä (aine ja annos).
- Mikä tahansa keuhkoleikkaus viimeisen kahden vuoden aikana.
- Millä tahansa rintaleikkauksen jonotuslistalla.
- Aktiivinen tupakointi viimeisen 12 kuukauden aikana seulontapäivästä.
- Raskaus tai imetys.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä asianmukaista ehkäisyä, jota tutkija pitää luotettavana.
- Psyykkisen/psyykkisen häiriön tai muun lääketieteellisen häiriön olemassaolo, joka saattaa heikentää potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia.
- Todisteet alkoholin väärinkäytöstä tai alkoholin väärinkäytöstä tai laittomista ja/tai laillisesti määrätyistä huumeista.
- Immunoglobuliini A:n (IgA) puutos.
- Kyvyttömyys suorittaa bronkoskoopiaa.
- Allergia lidokaiinille tai muille bronkoskoopiassa käytetyille lääkkeille
- Kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen viimeisten 6 viikon aikana.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkitystä tai interventiohoitoa 30 päivän sisällä ennen lähtötilannekäyntiä.
- Osallistuminen havainnoivaan kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää minkä tahansa invasiivisen toimenpiteen, joka on suunniteltu tapahtuvaksi AAT-inhalaatiotutkimuksen aikana. Jos osallistut havainnoivaan kliiniseen tutkimukseen, joka on jo suorittanut kaikki diagnostiset toimenpiteet (esim. maksabiopsia), kaikkien havaittujen haittatapahtumien (AE) on täytynyt palata lähtötasolle 30 päivän kuluessa ennen lähtötilannekäyntiä.
- Kyvyttömyys osallistua ajoitetuille klinikkakäynneille ja/tai noudattaa tutkimuspöytäkirjaa.
- Mikä tahansa muu tekijä, joka tutkijan mielestä estäisi potilaan muotoa noudattamasta protokollan vaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kamada-AAT inhalaatioon, 80 mg
Päivittäinen sisäänhengitys Kamada-AAT inhalaatiota varten, 80 mg
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa hengitettynä päivittäin
|
|
|
Kokeellinen: Kamada-AAT inhalaatioon, 160 mg
Päivittäinen sisäänhengitys Kamada-AAT inhalaatiota varten, 160 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta antigeenisen alfa-1-antitrypsiinin (AAT) pitoisuudessa keuhkojen epiteelikalvon nesteessä (ELF)
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
Potilaille tehtiin bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) ennen lääkkeen aloittamista ja sitten uudelleen 3 kuukauden kuluttua.
AAT:n pitoisuus BAL:ssa mitattiin entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA), joka on spesifinen AAT:n normaalille muodolle (piM).
Ureaa mitattiin myös BAL-nesteen laimennuskertoimen määrittämiseksi ja AAT:n pitoisuuden laskemiseksi ELF:ssä.
|
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
|
Muutos lähtötasosta 12 viikkoon toiminnallisen AAT:n (alfa-1-antitrypsiinin) pitoisuudessa ELF:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
ITT-populaatio lähtötilanteen ja 12 viikon arvoilla.
Potilaille tehtiin bronkoalveolaarinen huuhtelu (BAL) ennen lääkkeen aloittamista ja sitten uudelleen 3 kuukauden kuluttua.
AAT:n pitoisuus BAL:ssa mitattiin antineutrofiilielastaasin kapasiteetti (ANEC) -määrityksellä.
Ureaa mitattiin myös BAL-nesteen laimennuskertoimen määrittämiseksi ja AAT:n pitoisuuden laskemiseksi ELF:ssä.
|
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta M-spesifisen AAT:n tasoissa plasmassa (PiM)
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
Aikomus hoitaa (ITT) populaatiota lähtötilanteen ja 12 viikon arvoilla. Mediaanimuutos lähtötilanteesta viikkoon 12 M-spesifisen AAT:n (piM) tasoissa plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ELISA-määritystä M-spesifiselle AAT:lle (piM)
|
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
|
Muutos lähtötasosta AAT-neutrofiilielastaasi (NE) -kompleksissa ELF:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
Potilaille tehtiin BAL-menettely lähtötilanteessa ja 12 viikon kuluttua ja neste analysoitiin, jotta voidaan laskea ELF:n AAT:n ja neutrofiilien elastaasin välisten kompleksien pitoisuuden muutos lähtötasosta.
|
12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 24. marraskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. marraskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 5. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 18. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. joulukuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Kamada-AAT (inhaled)-006
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .