Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kiina ADVATE PTP -tutkimus

torstai 29. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Tutkimus ADVATEn tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aiemmin hoidettujen hemofilia A -potilaiden hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ADVATE:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verenvuotojaksojen hoidossa ja ehkäisyssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

82

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Kiina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Kiina, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Kiina, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Etniset kiinalaiset
  • on minkä ikäinen tahansa
  • hänellä on dokumentoitu diagnoosi vaikeasta tai kohtalaisen vaikeasta hemofilia A:sta (synnynnäinen FVIII:n puutos: lähtötilanteessa tekijä VIII (FVIII) ≤ 2 %)
  • on dokumentoinut ja vahvistanut > 50 altistuspäivää (ED) FVIII:lle (yhdistelmä- tai plasmaperäinen)
  • saa tilauksesta FVIII-hoitoa osallistuessaan tähän tutkimukseen
  • on negatiivinen historia inhibiittorin kehittymisestä
  • on HIV-negatiivinen tai HIV-positiivinen, ja hänellä on vakaa sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3
  • on negatiivinen hepatiitti C -virukselle (HCV); Tai osallistujalla on HCV-positiivinen krooninen stabiili hepatiitti tutkijan arvioiden mukaan

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • hänellä on aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy FVIII:n saamiseen
  • hänellä on diagnosoitu jokin muu verenvuotohäiriö(t) kuin hemofilia A, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 100 000 /ml)
  • on altistunut tutkimustuotteelle (IP) 30 päivän kuluessa ennen seulontakäyntiä tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tutkimukseen osallistumisen aikana
  • on suunnitteilla tai joutuu todennäköisesti leikkaukseen tutkimusjakson aikana
  • hänellä on loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta tai näyttöä vakavasta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta tutkijan arvioiden mukaan
  • hänellä on aktiivinen maksasairaus (alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot > 5 kertaa normaalin yläraja)
  • hänellä on kliinisiä tai laboratoriotutkimuksia vakavasta maksan vajaatoiminnasta mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) äskettäinen ja jatkuva kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,4, ja/tai splenomegalian ja/tai merkittävän hämähäkkiangiooman esiintyminen fyysisessä tarkastuksessa ja/tai aiempi ruokatorven verenvuoto tai dokumentoitu ruokatorven suonikohju
  • on tutkijan tai työpaikan henkilökunnan perheenjäsen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aiemmin hoidetut potilaat (PTP)

PTP:t osallistuvat peräkkäin seuraavien kanssa:

Osa 1: ADVATE:n farmakokineettiset parametrit mitattuna 24 osallistujan alajoukossa, joka koostuu:

  • 12 aikuista (yli 12-vuotias)
  • 12 lasta (≤12-vuotiaat)

Osa 2: Tarvittaessa annettava ADVATE-hoito 6 kuukauden ajan

Osa 3: Ennaltaehkäisyohjelma ADVATE:lla 6 kuukauden ajan
Biologinen: Octocog alfa (rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII)
  • Osa 1: Farmakokineettinen (PK) analyysi - 24 osallistujan alaryhmä
  • Osa 2: On-demand-hoito-ohjelma
  • Osa 3: Ennaltaehkäisevä hoito-ohjelma
Muut nimet:
  • ADVATE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittaisen verenvuotonopeuden (ABR) vähenemisen prosenttiosuus profylaktisen hoidon aikana verrattuna ABR:ään tilaushoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Laskettu seuraavasti:

{[mediaani ABR on-demand - mediaani ABR-profylaksia]÷[mediaani ABR on-demand]}*100 %

ABR:llä oletetaan olevan negatiivinen binomijakauma. Kahta hoito-ohjelmaa (tarpeen mukaan ja ennaltaehkäisy) verrataan keskimääräisen ABR:n suhteen yleistetyn lineaarisen mallikehyksen puitteissa (logaritmisen linkin funktiolla, joka on oletusarvo negatiiviselle binomijakaumille), mikä ottaa huomioon tutkimusryhmän kiinteän vaikutuksen. ja seuranta-aika (vuosina) kompensaationa. Hoitokeskiarvojen (95 % CI) väliset suhteet arvioidaan tässä mallissa.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ADVATE-yksiköiden määrä ruumiinpainokiloa kohti, joka tarvitaan verenvuotojakson (BE) ratkaisemiseen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Verenvuotojakson (BE) ratkaisemiseen tarvittavien ADVATE-infuusioiden määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Tehon kokonaisarviointi neljän pisteen asteikolla (erinomainen-hyvä-kohtuullinen-huono)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Vuosittaiset verenvuotojaksot (ABR) verenvuototyypin ja verenvuodon etiologian mukaan yhteenvetona hoito-ohjelman mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Verenvuototyypit ja etiologiat yhteenvetona hoito-ohjelman mukaan (ennaltaehkäisy, tarpeen mukaan), mukaan lukien:

  • Nivelten verenvuodot
  • Ei-nivelten verenvuodot
  • Spontaanit verenvuodot
  • Traumaattiset verenvuodot
  • Kohde nivelverenvuodot
12 kuukautta
Inhibiittoreiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 13 kuukautta

Inhibiittoreiden esiintyvyys:

  1. Aiemmin hoidetut potilaat (PTP:t), joilla on ollut 51–150 altistuspäivää tekijä VIII:lle (FVIII)
  2. PTP:t, joilla on aiempia yli 150 ED:tä FVIII:lle
13 kuukautta
Haittatapahtumat sukulaisuuden, vakavuuden ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 13 kuukautta
13 kuukautta
Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Laskettuna AUC0-t + Ct/λz, jossa t on viimeisen kvantifioitavissa olevan pitoisuuden aika, Ct on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja λz on terminaalinen nopeusvakio
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Lasketaan muodossa AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, jossa AUMC0-∞ määritetään samalla tavalla kuin AUC0-∞ ja TI edustaa infuusion kestoa [tuntia]
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Vapaa (CL)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Laskettu muodossa Annos/AUC0-∞
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautuminen (IR) Cmax:ssa
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 1 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Lasketaan seuraavasti: (Cmax - Cpre-infuusio)/annos, jossa Cmax määritetään korkeimpana pitoisuutena, joka saavutetaan tunnin sisällä infuusion jälkeen
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 1 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Laskettu muodossa: ln2/ λz. λz arvioidaan luonnollisen log-lineaarisen sovituksen jyrkkyydestä jälkimmäisiin kvantifioitavissa oleviin pitoisuuksiin suurimmalla säädetyllä R^2:lla
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen
Laskettu muodossa: CL * MRT
30 minuutin sisällä ennen infuusion aloittamista ja 48 tunnin sisällä infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 23. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 061301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa