Tutkimus Raxonen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi LHON-potilailla (LEROS)
perjantai 31. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals
Ulkopuolinen luonnonhistorian ohjaama avoin interventiotutkimus Raxone®-hoidon pitkäaikaisen hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Leberin perinnöllisen optisen neuropatian (LHON) hoidossa
LEROS on avoin IV-vaiheen interventiotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida edelleen Raxonen® tehoa ja turvallisuutta LHON-potilaiden pitkäaikaishoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
199
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- CHU Saint-Pierre
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaire Saint-Luc
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
-
Liège, Belgia
- C. H. U. Sart Tilman
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Alexandrovska" EAD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Institut Català de Retina
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Porto, Portugali
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-501
- SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
-
Poznań, Puola
- Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
-
Szczecin, Puola
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
-
Warszawa, Puola
- Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
-
Wrocław, Puola
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Muenchen, Saksa
- Friedrich-Baur-Institut
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Moorfields Eye Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Manchester Royal Eye Hospital
-
Romford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
- Retinal Consultants of Arizona
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94040-2833
- Palo Alto Medical Foundation
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94303
- Stanford Byers Eye Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
- University of Colorado Health Eye Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat
- Bethesda Neurology, LLC
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- New York Eye and Ear Infirmary
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- LHON:n aiheuttama heikentynyt näöntarkkuus sairastuneissa silmissä
- Näön menetykselle ei ole selitystä LHONin lisäksi
- Ikä vähintään 12 vuotta
- Oireet alkavat ≤5 vuotta lähtötilanteesta
- G11778A, G3460A tai T14484C LHON mtDNA:n vahvistus (ITT-populaatiolle, ei vaadita rekisteröintiä varten)
- Potilaalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus
- Kyky ja halu noudattaa opintomenettelyjä ja vierailuja
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (WCBP), joiden virtsan tai seerumin raskaustesti on negatiivinen lähtötilanteessa ja jotka ovat valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja ylläpitämään sitä hoidon lopettamiseen saakka.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas on toimittanut luonnollisia tietoja tapaustietotutkimukseen (SNT-CRS-002)
- Mikä tahansa aikaisempi idebenonin käyttö
- Mikä tahansa muu näkövamman syy (esim. glaukooma, diabeettinen retinopatia, AIDSiin liittyvä näön heikkeneminen, kaihi, silmänpohjan rappeuma jne.) tai mikä tahansa aktiivinen silmäsairaus (uveiitti, infektiot, tulehduksellinen verkkokalvon sairaus, kilpirauhasen silmäsairaus jne.)
- Anamneesissa kliinisesti merkitseviä ASAT-, ALAT- tai kreatiniiniarvojen nousuja (yli 3 kertaa normaalin yläraja)
- Potilaalla on sairaus tai tilanne, joka voi tutkijan mielestä asettaa potilaalle merkittävän riskin, saattaa hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi potilaan osallistumista tutkimukseen
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa tutkittavan lääkkeen 3 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin seuraavista apuaineista (lueteltu Raxone SmPC:n kohdassa 6.1): laktoosimonohydraatti, mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, povidoni K25, magnesiumstearaatti, kolloidinen piidioksidi, makrogoli 3350, poly(vinyylialkoholi). Talkki, titaanidioksidi, auringonlaskunkeltainen FCF (E110).
- Naiset, jotka ovat raskaana tai joilla on positiivinen raskaustesti lähtötilanteessa
- Naiset, jotka imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Raxone
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden silmien osuus (lukumäärä), joiden näöntarkkuuden palautuminen on kliinisesti relevanttia lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden silmien osuus (lukumäärä), joiden näöntarkkuuden (VA) palautuminen on kliinisesti merkittävää lähtötasosta tai joissa lähtötilan VA oli parempi kuin 1,0 logMAR, säilyi 12. kuukaudella potilailla, joita hoidettiin Raxone®:lla ≤ 1 vuoden oireiden alkamisen jälkeen, verrattuna vastaavaan ulkoinen luonnonhistoriallinen kontrolliryhmä
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijaisen päätepisteen komponentit: Kliinisesti relevantin VA:n palautumisen (CRR) omaavien silmien osuus lähtötilanteesta 12. kuukaudessa verrattuna vastaavaan ulkoiseen kansalliseen historiaan (NH) vertailuryhmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
CRR määritellään seuraavasti:
logMAR = Pienimmän resoluution kulman logaritmi |
12 kuukautta
|
|
Ensisijaisen päätepisteen komponentit: Niiden silmien osuus, joiden perusnäöntarkkuus (VA) oli parempi kuin 1,0 logMAR 12. kuukaudessa (kliinisesti merkityksellinen stabilointi) verrattuna vastaavaan ulkoiseen NH-kontrolliryhmään
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden silmien osalta, joissa VA:n lähtötilanne oli parempi kuin 1,0 logMAR 12. kuukaudella (CRS) verrattuna vastaavaan ulkoiseen NH-kontrolliryhmään, otetaan huomioon vain potilaat, joiden VA < 1,0 lähtötasolla. Kliinisesti merkityksellinen stabilointi (CRS) määriteltiin VA:n säilyttämiseksi <1,0 logMAR silmissä, kun VA <1,0 logMAR lähtötasolla. Potilaalla oli CRS, jos ainakin yhdessä silmässä oli CRS. logMAR = Pienimmän resoluution kulman logaritmi |
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 16. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Perinnölliset optiset atrofiat
- Optinen atrofia
- Mitokondrioiden sairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Optinen atrofia, perinnöllinen, Leber
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Suojaavat aineet
- Antioksidantit
- Idebenoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNT-IV-005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .