Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (SPIMM-300) (RePOWER)

tiistai 9. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.

Prospektiivinen havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus (SPIMM-300)

Tämä on havainnointitutkimus potilaista, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus, jolla on joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita. Tutkija tunnistaa mahdolliset potilaat olemassa olevien lääketieteellisten tietojen ja yhden paikan päällä käynnin perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Havaintotutkimus potilaista, joilla oletetaan primaarista mitokondriotautia, suunniteltu luonnehtimaan ja korreloimaan paremmin myopatian oireita ja merkkejä sekä geneettisten testien tuloksia ja yleisesti määrättyjen hoitojen käyttöä. Tutkimus auttaa määrittelemään ja tunnistamaan kohdepopulaation myopatian merkkeihin ja oireisiin liittyvän primaarisen mitokondriaalisairauden hoitoon tulevaa tutkimusvalmistetta varten.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

215

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • St Leonards, Australia
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italia
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • University of Copenhagen
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on PMD:n kliininen ilme ja joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä toimittamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen lomakkeen (ICF) ennen osallistumista mihin tahansa tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin
  • Potilaalla on PMD:n kliininen esitys, johon liittyy joko myopatiaan viittaavia merkkejä tai oireita
  • Potilas on avohoidossa ja pystyy yrittämään 6MWT:tä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on PMD:n oireita sekundaarisen mitokondrioiden toimintahäiriön vuoksi
  • Potilas on aiemmin altistunut elamipretidille
  • Potilaalla ei ole kognitiivista kykyä ymmärtää ja suorittaa kaikkia tutkimusarvioita
  • Potilaalla on ollut vakava munuaisten vajaatoiminta
  • Aktiivinen alkoholismi tai huumeriippuvuus vuoden aikana ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi genotyypin suhde fenotyyppiin potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Vertaa paikallisia ja alueellisia eroja primaarista mitokondriotautia sairastavien potilaiden hoidon tasossa
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vertaa paikallisia ja alueellisia eroja primaarisen mitokondriotaudin geneettisissä testausmenetelmissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stealth BioTherapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 9. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPIMM-300

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen mitokondriaalinen sairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa