Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen avoin tutkimus, jossa arvioitiin Diacerein 1 % voiteen paikallisen formulaation turvallisuutta potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa Simplex

keskiviikko 26. elokuuta 2020 päivittänyt: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Kansainvälinen, monikeskus, avoin, pitkäkestoinen jatkotutkimus, jossa arvioidaan 1 % Diacerein voiteen paikallisesti käytettävän formulaation turvallisuutta potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida 1 % diasereiinivoiteen pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä 2 hoitojakson ajan potilailla, joilla on EBS ja jotka osallistuivat aiemmin CCP-020-301- tai CCP-020-101-tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, avoin, pitkän aikavälin jatkotutkimus, jossa arvioidaan paikallisen Diacerein 1% -voiteen turvallisuutta potilaiden hoidossa, joilla on EBS. Vierailulla 1 EBS-potilaat, jotka suorittivat kaksoissokkoutetun turvallisuus- ja tehotutkimuksen CCP-020-301 tai osallistuivat CCP-020-101 PK-tutkimukseen (syöttäjätutkimukset), jotka täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, voivat suorittaa 2. CCP-020:n hoitojaksot.

Kukin hoitosykli koostuu 8 viikon hoidosta (kerran päivässä, kotona tutkimuslääkitys), jota seuraa 8 viikon tauko hoito (vain tutkijan hyväksymät miedot, lääkkeettömät pehmittävät/kosteusvoiteet, rutiinipuhdistustuotteet ja aurinkosuojat) ja enintään 2 hoitojaksoa sallitaan enintään 52 viikon ajan.

Lähtötilanteen käynnillä (vastaa syöttäjätutkimuksen viimeistä tutkimuskäyntiä) tutkija suorittaa kliinisen arvioinnin ja määrittää, vaatiiko jokin koehenkilön leesioista hoitoa (jopa 30 % BSA:sta). Jos koehenkilöllä on tutkijan kliinisen arvioinnin määrittämiä aktiivisia leesioita, koehenkilö aloittaa syklin, jossa kerran päivässä, kotona tutkimuslääkitys annetaan EBS-leesioihinsa 8 viikon ajan (hoitojakso), jota seuraa 8 viikon jakso, jossa ei hoitoa annetaan. Koehenkilöt, joilla ei ole aktiivisia vaurioita (tutkijan kliinisen arvioinnin mukaan), eivät aloita hoitoa, vaan heitä neuvotaan palaamaan klinikalle uudelleenarviointia varten 8 viikon kuluttua tai EBS-leesioiden pahentuessa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
51

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
        • University of North Carolina (UNC) - Chapel Hill
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 99 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Opiskelija kykenee ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
  • Tutkittava tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärää kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan yksityisyyden suojaa koskevan valtuutuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
  • Koehenkilöllä on dokumentoitu EBS:n mukainen geneettinen mutaatio.
  • Kohde on suorittanut tutkimuksen CCP-020-301 tai osallistunut tutkimukseen CCP-020-101.
  • Kohde/hoitaja sitoutuu raportoimaan kaikkien EBS-leesioihin sovellettujen paikallisten hoitojen käytöstä
  • Jos tutkittava on hedelmällisessä iässä oleva nainen, hänellä on negatiivinen virtsaraskaustesti ja hän suostuu käyttämään hyväksyttyä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan.
  • Koehenkilö ei imetä eikä suunnittele raskautta tutkimusjakson aikana.
  • Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opinto-ohjeita ja osallistumaan kaikille opintovierailuille.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla on hoidettavia EBS-leesioita, jotka ovat infektoituneita
  • Tutkittavalla on näyttöä systeemisestä infektiosta tai hän on käyttänyt systeemisiä antibiootteja 7 päivän aikana ennen peruskäyntiä.
  • Kohde lopetettiin syöttäjätutkimuksesta haittatapahtuman vuoksi, jonka arvioitiin liittyvän tai mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen.
  • Koehenkilön kliininen tila on muuttunut syöttötutkimuksesta, mikä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Hoitojakso

Koehenkilöt, joilla on tutkijan kliinisen arvioinnin mukaan aktiivisia vaurioita, aloittavat syklin, jossa levitetään 1 % diasereiinivoidetta kerran päivässä, tutkimuslääkitystä, kotona EBS-leesioihinsa 8 viikon ajan.

Hoitojakson jälkeen koehenkilöt lopettavat hoidon 8 viikoksi käyttämällä vain tutkijan hyväksymiä mietoja, lääkeaineita sisältämättömiä pehmittäviä/kosteusvoiteita, rutiinipuhdistustuotteita ja aurinkosuojatuotteita. Tutkijan kliinisen arvion mukaan koehenkilöt voivat aloittaa toisen 8 viikon hoitojakson.

Koehenkilön jatkotutkimukseen osallistumisen kesto voi olla niin lyhyt kuin 32 viikkoa tai jopa 52 viikkoa riippuen kunkin koehenkilön syklin aloitusaikataulusta.
Lääke: Diacerein 1% voide

Käytä paikallisesti tutkimuslääkitystä tutkijan tunnistamiin vaurioihin, jotka vaativat.

hoitoon

Muut nimet:
  • CCP-020

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: jopa 52 viikkoa
Niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on jokin hoidon aiheuttama haittatapahtuma.
jopa 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojen puheenjohtaja: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 17. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 17. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 19. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 2. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 3. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 26. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CCP-020-302

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia