Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig åpen studie som evaluerer sikkerheten til Diacerein 1 % salve aktuell formulering hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex

26. august 2020 oppdatert av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til Diacerein 1 % salve aktuell formulering hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex (EBS)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til diacerein 1 % salve i 2 behandlingssykluser hos personer med EBS som tidligere deltok i CCP-020-301 eller CCP-020-101 studiene.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til aktuell Diacerein 1% salve for behandling av personer med EBS. Ved besøk 1 vil EBS-personer som fullførte den dobbeltblindede sikkerhets- og effektstudien CCP-020-301 eller deltok i CCP-020-101 PK-studien (materstudier) som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriteriene, være kvalifisert til å fullføre 2 behandlingssykluser av CCP-020.

Hver behandlingssyklus vil bestå av 8 uker med behandling (en gang daglig, påføring av medikamenter hjemme) etterfulgt av 8 ukers behandlingsfri (kun etterforsker-godkjent mild, ikke-medisinert mykgjørende/fuktighetskrem, rutinemessige renseprodukter og solkremer) med maksimalt 2 behandlingssykluser tillatt i opptil 52 uker.

Ved baseline-besøk (tilsvarende det siste studiebesøket i feeder-studien), vil etterforskeren utføre en klinisk vurdering og avgjøre om noen av forsøkspersonens lesjoner krever behandling (opptil 30 % BSA). Hvis forsøkspersonen har aktive lesjoner som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering, vil forsøkspersonen starte en syklus med påføring av medisiner én gang daglig hjemmestudie på EBS-lesjonene sine i 8 uker (behandlingsperiode) etterfulgt av en 8-ukers periode der ingen behandling vil bli gitt. Pasienter som ikke har noen aktive lesjoner (som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering) vil ikke begynne behandlingen, og vil i stedet bli bedt om å returnere til klinikken for re-evaluering om 8 uker eller ved forverring av EBS-lesjoner, avhengig av hva som skjer først.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
51

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
        • University of North Carolina (UNC) - Chapel Hill
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Faget er i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
  • Emnet eller emnets juridisk akseptable representant signerer og daterer et skriftlig, informert samtykke/samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av studieprosedyrer.
  • Personen har en dokumentert genetisk mutasjon i samsvar med EBS.
  • Forsøkspersonen har fullført studie CCP-020-301 eller deltatt i studie CCP-020-101.
  • Forsøkspersonen/omsorgspersonen samtykker i å rapportere bruk av alle aktuelle terapier brukt på EBS-lesjoner
  • Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder, har hun en negativ uringraviditetstest og samtykker i å bruke en godkjent effektiv prevensjonsmetode i løpet av studien.
  • Forsøkspersonen er ikke-ammende og planlegger ikke graviditet i løpet av studieperioden.
  • Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Personen har EBS-lesjoner som skal behandles som er infisert
  • Pasienten har tegn på en systemisk infeksjon eller har brukt systemiske antibiotika innen 7 dager før baseline-besøket.
  • Forsøkspersonen ble avbrutt fra materstudien på grunn av en uønsket hendelse som ble vurdert å være relatert til eller muligens relatert til studiemedisinen.
  • Forsøkspersonen har opplevd en endring i klinisk status fra materstudien som setter forsøkspersonen i en unødig risiko for å delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Behandlingsperiode

Forsøkspersoner med aktive lesjoner som fastslått Undersøkerens kliniske vurdering vil starte en syklus med påføring av diacerein 1 % salve én gang daglig, studiemedisin, hjemme til EBS-lesjonene i 8 uker.

Etter behandlingsperioden vil forsøkspersonene gå av med behandlingen i 8 uker ved å bruke kun etterforsker-godkjente milde, ikke-medisinske mykgjørende/fuktighetskremer, rutinemessige renseprodukter og solkremer. Som fastslått Undersøkerens kliniske vurdering kan forsøkspersonene gå inn i en annen behandlingsperiode på 8 uker.

Varigheten av et forsøkspersons deltakelse i forlengelsesstudien kan være så kort som 32 uker eller så lenge som 52 uker, avhengig av planen for syklusstart for hvert enkelt emne.
Legemiddel: diacerein 1% salve

Påfør lokalt studiemedisin på lesjoner identifisert av etterforskeren som krever.

behandling

Andre navn:
  • CCP-020

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: opptil 52 uker
Antall og prosentandel av deltakere med en behandlingsutløst bivirkning.
opptil 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. august 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CCP-020-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger