Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiureahoito neurologiseen ja kognitiiviseen suojaan lasten sirppisoluanemiassa Ugandassa (BRAINSAFE-II) (BRAINSAFEII)

tiistai 15. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Global Health Uganda LTD

Hydroksiureahoito neurologiseen ja kognitiiviseen suojaan lasten sirppisoluanemiassa Ugandassa: yksikätinen avoin tutkimus, "BRAIN SAFE II"

Maailmanlaajuisesti arviolta 200 000 vauvaa syntyy vuosittain sirppisoluanemiaan (SCA). Lapset kärsivät kroonisesta sairaudesta, ja jotkut joutuvat usein sairaalahoitoon. Potilailla on myös suuri aivovaurioriski, joka johtuu pienten ja suurten aivoverisuonivaurioista SCA:ssa, jota kutsutaan myös sirppisoluvaskulopatiaksi (SCV). SCV liittyy korkeaan aivohalvausriskiin. Tällainen vamma voi ilmetä neurologisena ja kognitiivisena heikkenemisenä. Doppler-ultraäänitutkimuksella mitattu epänormaali verenvirtaus aivoihin on aivohalvauksen tunnettu riskitekijä.

Hypoteesi on, että hydroksiureahoito ehkäisee, stabiloi tai parantaa SCV:tä ja sen vaikutuksia.

Tutkimus on avoin, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa testataan hydroksiureahoidon vaikutusta 270 lapsella, joilla on SCA iältään 3–9 vuotta.

Perustason arvioiden jälkeen kaikki osallistujat aloittavat hydroksiureahoidon alkaen noin 20 mg/kg/vrk. Muutoksia kunkin testin tiheydessä ja vaikeusasteessa (neurologiset ja kognitiiviset testit ja aivoverenvirtauksen nopeus) verrataan niiden lähtötasotesteihin (ennen hydroksiureaa) toistamalla nämä testit 18 ja 36 kuukauden kohdalla. Satunnaisesti valitussa 90 osallistujan alajoukossa hydroksiurean vaikutuksen arviointi rakenteelliseen aivoverisuonivaurioon käyttämällä aivojen magneettikuvausta (MRI) ja magneettikuvausta, jota kutsutaan myös angiografiaksi (MRA) lähtötilanteessa ja 36 kuukauden kohdalla. Lopuksi anemian, tulehduksen ja aliravitsemuksen biomarkkereiden muutosten arviointi ennen hydroksiureahoitoa ja sen aikana ja niiden suhteen määrittäminen tuloksiin. Ehdotettu interventio hydroksiurealla on ensimmäinen Afrikkaan perustuva tutkimus, joka estää tai parantaa laajalti SCV:n ilmenemismuotoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Vuosittain maailmassa syntyy arviolta 200 000 sirppisoluanemiaa (SCA) sairastavaa vauvaa. Vaikeat lapset kärsivät usein toistuvista akuuteista sairauksista ja kroonisista sairauksista, jotka johtuvat verisuonten tukkeutumisesta. Erityisesti heillä on suuri aivohalvausriski sirppisoluisen aivoverisuonivaurion (SCV) kehittymisen vuoksi. SCV voi myös aiheuttaa neurokognitiivista heikkenemistä. Aivohalvausriski voidaan ennustaa transkutaanisella Doppler-ultraäänellä (TCD) havaittujen aivovaltimoiden epänormaalin virtauksen perusteella.

Erityistavoitteet ovat:

Tavoite 1: Selvitä hydroksiureahoidon vaikutus SCV:n esiintymistiheyteen ja vaikeusasteeseen kolmen vuoden ajan hoidettujen lasten kohortissa mitattuna kolmella erillisellä tuloksella: epänormaali TCD, neurokognitiivinen heikentyminen ja primaarinen aivohalvaus verrattuna lähtötilanteeseen.

Tavoite 2: Arvioi hydroksiurean vaikutus rakenteelliseen SCV:hen käyttämällä MRI:tä ja MRA:ta satunnaisesti valitussa tämän kohortin alajoukossa.

Tavoite 3: Arvioi muutokset anemiassa, aliravitsemustilassa, C-reaktiivisessa proteiinissa ja muissa tulehdusmarkkereissa hydroksiureahoidon aikana ajan mittaan verrattuna lähtötasoon.

Suunnittelu: Tämä on avoin, yksihaarainen hydroksiureakoe, jossa testataan kolmen vuoden hydroksiureahoidon vaikutusta SCA-lapsilla jokaiseen kolmeen kliinisesti tärkeään tulokseen: aivovaltimoiden epänormaali virtaus, neurokognitiivinen heikentyminen ja primaarinen aivohalvaus.

Tavoitteessa 1 otetaan mukaan uusi pitkittäinen kohortti, jossa on 270 3–9-vuotiasta lasta, jotka valitaan satunnaisesti Mulago Hospital SCA -klinikan (MHSCC) luetteloon osallistuvien soveltuvien potilaiden joukosta ilman, että tutkimuksella on todisteita aikaisemmasta aivohalvauksesta. Hypoteesi on, että hydroksiureahoito ehkäisee, stabiloi tai parantaa sirppisoluvasculopatiaa (SCV) ja sen vaikutuksia. Tukikelpoiset koehenkilöt arvioidaan TCD:llä, aivohalvauskeskeisellä neurologisella tutkimuksella ja neurokognitiivisella testillä lähtötilanteessa. Alkuarvioinnin jälkeen tutkimushenkilöt aloittavat standardoidun hydroksiureahoidon. Ylityö, muutokset kunkin erillisen SCV-mitan tiheydessä ja vaikeusasteessa lähtötilanteen kanssa toistamalla nämä kolme testiä 18 ja 36 kuukauden kohdalla ja suhteessa SCV:n ikäkohtaiseen esiintyvuuteen lapsilla, jotka eivät saaneet mitään interventiota aikaisemmassa BRAIN SAFE I -havaintotutkimuksessa (historiallinen kohorttimme).

Tavoitteessa 2 tutkimushenkilöiden osajoukolle, satunnaisesti valitulle 90 henkilön alajoukolle, tehdään aivokuvaus lähtötilanteessa ja 36 kuukauden kuluttua rakenteellisten löydösten arvioimiseksi ajan kuluessa. Oletuksena on, että MRI- ja MRA-tutkimus antaa kriittisiä rakenteellisia määritelmiä [1,2] SCV:n muutoksista tai stabiloitumisesta kolmen vuoden aikana verrattuna lähtötilanteeseen hydroksiurealla. Aivojen kuvantamisen ja biomarkkerien tulokset korreloivat näiden tulosten kanssa ajan myötä.

Tavoitteessa 3 tutkitaan SCV-ylityön riskitekijöitä. SCV-riskin biomarkkereita voivat olla vaikea anemia, tulehdusmerkkiaine C-reaktiivinen proteiini (CRP) ja aliravitsemustila. Oletuksena on, että korkeampi anemian, tulehduksen ja aliravitsemuksen aiheuttama taakka altistaa afrikkalaisille lapsille, joilla on SCA, suurempi SCV-taakka kuin lännessä. Näiden biomarkkerien arvojen muutokset arvioidaan ajan myötä hydroksiurealla

Sivusto: Osallistujat rekrytoidaan Mulago-sairaalan sirppisoluanemiaklinikalta Kampalassa, Ugandassa.

Seuranta: Osallistujat saavat tutkimuslääkitystä ja seurantaa 36 kuukauden ajan.

Tietojen analyysi: Tutkijat arvioivat hydroksiurean vaikutukset kullekin erilliselle päätepisteelle (halvaus, epänormaali TCD tai heikentynyt kognitio) vertaamalla ikäkohtaista esiintyvyyttä lapsilla, jotka eivät saaneet mitään interventiota aikaisemmassa BRAIN SAFE I -tutkimuksessa. SCV:n stabiloitumisen tai pienenemisen riskin arvioimiseksi käytetään aika-tapahtumaanalyysejä Coxin suhteellisella vaarojen mallintamalla, kun Kaplan Meier -käyrät on luotu. Monitasoisia regressiomalleja käytetään arvioitaessa aiheen sisällä ja välillä tapahtuvia muutoksia ajan mittaan jatkuvan TCD-nopeuden ja kognitiivisten z-pisteiden mittaamiseksi.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
270

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Uganda
      • Kampala, Uganda, +256
        • Global Health Uganda

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 9 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Dokumentoitu laboratoriodiagnoosi HbSS- tai HbS-B 0 -talassemiasta (molempia tyyppejä kohdellaan tasapuolisesti SCA-tutkimuksissa)
  2. Ilmoittautumisen yhteydessä 3–9-vuotiaat (mukaan lukien).
  3. Klinikan seurannan varmistamiseksi lapsi on käynyt Mulago Hospitalin sirppisoluanemia (SCA) -klinikalla 2 kertaa viimeisten 4 vuoden aikana tai vähintään kerran viimeisen 2 vuoden aikana, jos alle 4 vuotta
  4. Hydroksiureaa ei ole käytetty yli 6 kuukautta
  5. Vanhempi/huoltaja on antanut kirjallisen suostumuksen (ja jos lapsi on vähintään 8-vuotias, antanut suostumuksen)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiemmat neurologiset poikkeavuudet, jotka tiedetään ennen 4 kuukauden ikää (ei SCA-aivovaurioita sairastavien välttämiseksi)
  2. Lapsi on tällä hetkellä mukana toisessa kliinisessä interventiotutkimuksessa

  3. Aiempi aivohalvaus, joka on havaittu normaalilla Pediatric NIH Stroke Scale (PedNIHSS) -tutkimuksella

    Väliaikaiset poissulkemiskriteerit

  4. Aiempi hematologinen toksisuus

    1. Hemoglobiini < 4,0 g/dl
    2. Hemoglobiini <6,0 gm/dl, absoluuttinen retikulosyyttimäärä <100 x 10 9/l
    3. Absoluuttinen retikulosyyttien määrä <80 x 109/l hemoglobiinin ollessa <7,0 gm/dl
    4. Verihiutaleet <80 x 109/l
    5. Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,0 x 109/l
  5. Ilmoittautumisen yhteydessä todettu akuutti sairaus, kuume viimeisen viikon aikana, hengitystieinfektio jne.
  6. Sirppikriisi edellisten 2 viikon aikana tai verensiirto viimeisen 90 päivän aikana. Tilapäisesti poissuljetut osallistujat voidaan ilmoittautua myöhemmin, kun tilanne on vakaa tai poissulkemiskriteerit ovat ratkaistu

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Muut: yksi käsi
Yksihaara, avoin hydroksiurea-annos alkaen 20 mg/kg ja nostettu 30 mg/kg kliinisen tarpeen mukaan ja standardiohjeiden mukaisesti
Lääke: Hydroksiurea
Tutkimustoimenpide on päivittäinen suun kautta otettava hydroksiurea, joka annetaan yksittäisinä annoksina alkaen noin 20 mg/kg/vrk ja nostetaan maksimiannokseen 30 mg/kg/vrk kliinisen tarpeen mukaan ja standardiohjeiden mukaisesti.
Muut nimet:
  • Siklos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uuden aivohalvauksen aiheuttaman sirppisoluvaskulopatian esiintyvyys, ikäkohtainen esiintyvyys ja vaikeusaste lasten NIH:n aivohalvausasteikolla (PedNIHSS) arvioituna kolmen vuoden tutkimuksessa hydroksiureahoidon aikana verrattuna lähtötilanteen arviointeihin.
Aikaikkuna: 3 vuotta

Perusarviointi suoritetaan kaikille tutkimukseen osallistuneille ja 3-vuotisen tutkimuksen aikana suunnitellut tulosarvioinnit suoritetaan tutkimuskuukausina 18 ja 36.

Näiden arvioiden tarkoituksena on dokumentoida uusi (tapahtuma) aivohalvaus PedNIHSS:n arvioimana
3 vuotta
Sirppisoluvaskulopatian esiintyvyys, ikäkohtainen esiintyvyys ja vaikeusaste, joka ilmenee transkraniaalisen dopplerin (TCD) nopeuden muutoksena vähintään 15 cm/s 3-vuotisen tutkimuksen aikana hydroksiureahoidon aikana verrattuna lähtötilanteen arviointiin.
Aikaikkuna: 3 vuotta
Perustason arviointi suoritetaan kaikille tutkimukseen osallistuneille, ja kolmen vuoden tutkimuksen aikana suunnitellut tulosarvioinnit suoritetaan tutkimuskuukausina 18 ja 36. Näillä arvioinneilla pyritään dokumentoimaan TCD-nopeuden muutos 15 cm/s tai enemmän.
3 vuotta
SCV:n esiintyvyys, ikäkohtainen esiintyvyys ja vaikeusaste, joka ilmenee uudesta tai pahenevasta kognitiivisesta heikkenemisestä, sekä kvantitatiivisesti että kategorisesti 3 vuoden tutkimuksessa hydroksiureahoidon aikana verrattuna lähtötilanteen arviointeihin.
Aikaikkuna: 3 vuotta
Lähtötilanteen arviointi suoritetaan kaikille tutkimukseen osallistuneille ja 3-vuotisen tutkimuksen aikana suunnitellut tulosarvioinnit suoritetaan tutkimuskuukausina 18 ja 36. Näillä arvioinneilla pyritään dokumentoimaan uusi tai paheneva kognitiivinen heikentyminen - sekä kvantitatiivisesti että kategorisesti (standardoiduilla kriteereillä). ≤-2 z-pisteet) vahvistettuihin kriteereihin verrattuna
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Stabiloituneet tai pahentuneet rakenteelliset muutokset aivojen magneettikuvauksessa (MRI) kolmen vuoden aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 3 vuotta
Aivojen magneettiresonanssi suoritetaan osalle koehenkilöistä lähtötilanteessa ja tutkimuskuukauden 36 aikana. Stabiloituneet tai pahentuneet rakenteelliset muutokset aivojen magneettikuvauksessa (MRI) kolmen vuoden aikana verrattuna lähtötilanteeseen arvioidaan.
3 vuotta
Stabiloituneet tai pahentuneet rakenteelliset muutokset aivojen magneettiresonanssiangiografiassa (MRA) kolmen vuoden aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 3 vuotta
Aivojen magneettiresonanssiangiografia suoritetaan osalle koehenkilöistä, vain lähtötilanteessa ja tutkimuskuukaudella 36. Stabiloituneet tai pahentuneet rakenteelliset muutokset aivojen magneettiresonanssiangiografiassa kolmen vuoden aikana verrattuna lähtötilanteeseen arvioidaan.
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Global Health Uganda LTD

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Columbia University
University of Pittsburgh
Emory University
Makerere University
Mulago Hospital, Uganda

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Richard Idro, PhD, Makerere University
  • Päätutkija: Nancy Green, MD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 9. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 25. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 10. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 11. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 17. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 15. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • REC REF 2019-147
  • R01HD096559 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tarjoaja Tutkija - Tohtori Richard Idro Vastaanottaja Tutkija - Dr Nancy Green Tietojoukon sallitut käyttötavat Tieteellinen julkaisu Ilmoita käytännöistä Systemaattiset katsaukset Turvallisuustutkimukset Muut oikeutetut akateemiset ja poliittiset kysymykset.

Tietojoukon sisältö

  1. Väestötiedot
  2. Interventiolääkkeiden tiedot
  3. Kognitiiviset tiedot, mukaan lukien kaikki neurokognitiiviset testit, jotka annettiin 0, 18 ja 36 kuukauden seurannassa.
  4. Laboratoriotiedot, mukaan lukien hemogrammit, hemoglobiinielektroforeesi, seerumikemian tulokset, tulehdusmarkkerit, SCA-variantit kaikkina aikataulun mukaisina ajankohtina.
  5. Neurokuvaustiedot, mukaan lukien kaikki MRI-tiedot
  6. TCD-tiedot
  7. Suunniteltu käynti kliiniset tiedot, mukaan lukien historia, fyysinen tutkimus, PedNIHSS lähtötilanteessa, 18 ja 36 kuukautta.
  8. Suunnittelemattomien käyntien tiedot, mukaan lukien kaikki haittatapahtumat

IPD-jaon aikakehys

3 vuotta

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia