Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuustutkimus PTC923:sta fenyyliketonuriasta kärsivillä

perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: PTC Therapeutics

Kolmannen vaiheen avoin laajennustutkimus PTC923:sta fenyyliketonuriassa

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida PTC923:n pitkän aikavälin turvallisuutta osallistujilla, joilla on fenyyliketonuria, ja arvioida muutoksia lähtötasosta ruokavalion fenyylialaniinin (Phe)/proteiinin kulutuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki osallistujat, jotka suorittavat PTC:n tukeman 3. vaiheen fenyyliketonuriatutkimuksen, ovat oikeutettuja tähän vaiheen 3 avoimeen jatkotutkimukseen, PTC923-MD-004-PKU.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
247

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Australia
    • Brisbane
      • South Brisbane, Brisbane, Australia
        • The Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
  • Italia
      • Rome, Italia, 00185
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35129
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
  • Japani
      • Multiple Locations, Japani
        • PTC Clinical Site 1
      • Multiple Locations, Japani
        • PTC Clinical Site 2
      • Multiple Locations, Japani
        • PTC Clinical Site 3
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Meksiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário Do Porto, Epe
    • Estremadura
      • Lisbon, Estremadura, Portugali, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisbon, Estremadura, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte Hospital de Santa Maria
  • Puola
      • Szczecin, Puola, 71-252
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01330
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turkki (Türkiye), 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 100 34
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Saatiin päätökseen PTC:n tukema vaiheen 3 PKU kliininen tutkimus.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja suostuttava pidättäytymiseen tai vähintään yhden erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen ajan ja enintään 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  • Miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava käyttämään estemenetelmää ehkäisyssä tutkimuksen aikana ja enintään 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miesten on myös pidättäydyttävä siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
  • Valmis jatkamaan nykyistä ruokavaliota ennallaan tutkimukseen osallistumisen aikana (ellei tutkija ole nimenomaisesti kehottanut muuttamaan ruokavaliota tutkimuksen aikana).

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys sietää suun kautta otettavaa lääkitystä.
  • Nainen, joka on raskaana tai imettää tai harkitsee raskautta.
  • Vakava neuropsykiatrinen sairaus (esimerkiksi vakava masennus), joka ei ole tällä hetkellä lääkärin valvonnassa ja joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä häiritsisi osallistujan mahdollisuuksia osallistua tutkimukseen tai lisäisi osallistujan riskiä.
  • Aiempi sairaushistoria ja/tai todisteet munuaisten vajaatoiminnasta ja/tai tilasta, mukaan lukien kohtalainen/vaikea munuaisten vajaatoiminta (glomerulussuodatusnopeus [GFR] <60 millilitraa [mL]/min [min] min viimeksi arvioituna syöttötutkimukseen osallistumisen aikana ) ja/tai nefrologin hoidossa.
  • Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä häiritsisi osallistujan mahdollisuuksia osallistua tutkimukseen tai lisäisi osallistumisriskiä.
  • Vaatimus samanaikaiselle hoidolle millä tahansa lääkkeellä, jonka tiedetään estävän folaatin synteesiä (esimerkiksi metotreksaatti).
  • Samanaikainen hoito tetrahydrobiopteriini (BH4) -lisäaineella (esimerkiksi sapropteriinidihydrokloridi, KUVAN) tai pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: PTC923
Osallistujat saavat PTC923:a 7,5 mg/kg (osallistujat 0 - < 6 kuukauden ikäiset), 15 mg/kg (osallistujat 6 - < 12 kuukauden ikäiset), 30 mg/kg (osallistujat 12 kk - < 2 vuoden ikäiset), tai 60 mg/kg (osallistujat ≥ 2-vuotiaat) suun kautta kerran päivässä vähintään 12 kuukauden ajan tai kunnes osallistuja kokee tehon puutetta, haittatapahtumia (AE), jotka johtavat hoidon lopettamiseen, hoidon lopettamiseen tai PTC923 on hyväksytty ja kaupallisesti hyväksytty saatavilla tietyssä maassa.
Lääke: PTC923
Suun kautta käytettävä PTC923-jauhe suspendoidaan veteen tai omenamehuun ennen antoa.
Muut nimet:
  • Sepiapteriini
  • Sefenssi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ruokavalion Phe/proteiinin kulutuksessa viikolla 26, mitattuna Phe-toleranssin arviointijakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Phe-toleranssi määritellään ravinnon Phe:n kokonaismääräksi (milligrammaa [mg]/kg [kg] päivässä), joka nautitaan pitäen veren Phe-tasot välillä 40-360 mikromoolia (μmol)/litra (L) (määritelty ≥ 40 - <360 μmol/L).
Lähtötilanne, viikko 26
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten lukumäärä (TEAES)
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 4 vuotta)
TEAE on mikä tahansa epäsuotuisa tai tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus tutkimuksen osallistujalla, jota annetaan tutkimuslääke tässä tutkimuksessa
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 4 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos QOL:n lähtötasosta käyttämällä eurooppalaista elämänlaatua - 5 ulottuvuutta (EQ-5D) kuukausina 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
QOL arvioidaan käyttämällä EQ-5D:tä (EQ-5D-Y Proxy-versio 1 [3–7 vuotta]; EQ-5D-Y [8–15 vuotta]; EQ-5D-5L ([≥16 vuotta]).
Lähtötilanne, kuukaudet 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
Muutos elämänlaadun (QOL) perustasosta käyttämällä fenyyliketonuria-elämänlaatukyselyä (PKU-QOL) kuukausina 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
QOL PKU-QOL-kyselylomakkeella arvioidaan osallistujien osajoukossa, jotka pystyvät täyttämään PKU-QOL:n (eli osallistujat, joiden ensisijainen kieli on englanti [britti tai amerikka], turkki, hollanti, saksa, espanja, italia, portugali , tai ranska) (6–8-vuotiaat vanhempi PKU-QOL; 9–11-vuotiaat lapsi PKU-QOL; 12–17-vuotiaat nuoret PKU-QOL; iät ≥18 vuotta aikuisten PKU-QOL).
Lähtötilanne, kuukaudet 8, 14, 20, 26, 32 ja 38
PTC923: n makuus
Aikaikkuna: Kuukausi 1 päivä 1
Osallistujille, jotka ovat <5 -vuotiaita, osallistujien vanhemmat/hoitaja/hoitaja (t) arvioivat epäsuorasti seuraavia: Luuletko seuraavia:
Kuukausi 1 päivä 1
PTC923: n hyväksyttävyys/helppouttaminen
Aikaikkuna: Kuukausi 1 päivä 1
Kaikille <12 -vuotiaille osallistujille vanhemmat/hoitaja/hoitaja (t) arvioi hyväksyttävyyden/helppoutta hallinnon kanssa seuraavalla kysymyksellä: Onko sinulla joskus ongelmia lääkityksen antamisessa lapsellesi, koska hän kieltäytyy ottamasta sitä tai heittää sitä? (Kyllä/ei).
Kuukausi 1 päivä 1
Maku/maun arviointi kasvojen hedonisen asteikon avulla
Aikaikkuna: Kuukausi 1 päivä 1
Osallistujille ≥5 - <18 -vuotiaita, jotka kykenevät noudattamaan ohjeita, osallistuja arvioi maun/maun kasvojen hedonisen asteikon avulla (5 = todella hyvä; 4 = hyvä; 3 = ei ole varma; 2 = huono; 1 = todella huono).
Kuukausi 1 päivä 1
Plasma -sepiapteriinipitoisuus
Aikaikkuna: Kuukausi 1 päivä 1 kuukauteen 11 päivään 1
Kuukausi 1 päivä 1 kuukauteen 11 päivään 1
Plasma BH4 -pitoisuus
Aikaikkuna: Kuukausi 1 päivä 1 kuukauteen 11 päivään 1
Kuukausi 1 päivä 1 kuukauteen 11 päivään 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
PTC Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 14. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 8. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 21. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2021-000497-28 (EudraCT-numero)
  • 2023-509229-31-00 (Muu tunniste: CTIS Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia