Tosielämän kliiniset FEIBA-näytteet mitattuna HemA EnzySystemin versiolla A
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida, voidaanko HemA EnzySystemin, uuden kannettavan koagulaatiotestausalustan, versiota A käyttää potilailla, joilla on hemofilia A ja joita hoidetaan tekijä VIII ohitusaineella (FEIBA). Pääkysymykset, joihin sillä pyritään vastaamaan, ovat:
- Voiko HemA EnzySystemin versio A tallentaa trombiinin muodostumista 60 minuutin kuluessa tuoreista kokoverinäytteistä hemofilia A:ta sairastavilta potilailta, joita on hoidettu FEIBA:lla?
- Ovatko HemA EnzySystemin version A TGA-tulokset yhtäpitäviä TGA-tulosten kanssa, jotka on saatu tavanomaisilla menetelmillä tuoreesta pakastamattomasta plasmasta?
Osallistujia pyydetään täyttämään kysely yleisterveydestään ja hemofilian hoidosta. Tämän jälkeen potilailta otetaan verta ennen FEIBA:n antamista ja 30, 120 ja 240 minuuttia sen jälkeen. Kokoveri testataan välittömästi HemA EnzySystem -versiolla A, ja plasmaa tuotetaan testausta varten Ceveron s100:lla (Technoclone). Jäljelle jääneet näytteet pakastetaan myöhempää koagulaatiotestausta varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut: Hemofilia on X-kytketty hemostaattinen verenvuotohäiriö, jolle on tunnusomaista hyytymistekijä VIII -aktiivisuuden (HemA) tai tekijä IX -aktiivisuuden (HemB) puute. Spontaania suurta verenvuotoa nivelissä ja lihaksissa esiintyy usein, kun tekijäaktiivisuustasot ovat alhaiset. Tällä hetkellä on yhä enemmän todisteita siitä, että hemofilia A -potilaiden verenvuotofenotyyppi ei heijastu vain todellisessa tekijä VIII -aktiivisuustasossa, koska verenvuoto vaihtelee suuresti potilailla, joilla on samanlainen tekijä VIII -aktiivisuus.
Tällä hetkellä vaikeaa hemofilia A:ta sairastavia potilaita hoidetaan joko FVIII:a sisältävillä tuotteilla tai Emitsitsumabilla. Emissitsumabia kuvattiin alun perin potilaille, joille kehittyi estäjiä, koska estäjät eivät vaikuta emitistsumabin käyttöön. Siitä huolimatta verenvuotokomplikaatioita voi silti esiintyä, ja siksi hoitojen ohittaminen on edelleen erittäin tärkeää. Valitettavasti näiden lääkkeiden hoidon seuranta on haaste.
Trombiinin muodostumisprofiili voi olla lisätyökalu hemofiliapotilailla verenvuotofenotyypin erottamiseksi, ennaltaehkäisevän korvaushoidon ohjaamiseksi ja ohitushoidon säätämiseksi, erityisesti emitistsumabilla hoidetuilla potilailla. Viimeaikaisten tutkimusten perusteella trombiinin muodostuminen globaalina hemostaasianalyysinä tarjoaa mahdollisuuden arvioida potilaiden hemostaattista kapasiteettia, ja siksi sillä on paljon potentiaalia hoidon seurantaan. Tämän helpottamiseksi kehitetään parhaillaan kädessä pidettävää in vitro -diagnostista lääketieteellistä laitetta, joka pystyy mittaamaan useita sairauden biomarkkereita yhdellä veripisaralla.
Tavoite: Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on osoittaa, että HemA EnzySystemin versio A voi tallentaa trombiinin muodostumista 60 minuutin kuluessa tuoreista kokoverinäytteistä hemofilia A:ta sairastavilta potilailta, joita on hoidettu tekijä VIII ohitusaineella (FEIBA). Toissijaisena tavoitteena tutkimustulokset validoidaan TGA:lla (Thrombin Generation Assay), joka mitataan juuri saadusta pakastamattomasta plasmasta.
Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on poikkileikkaustutkimus. Kaikkia osallistujia pyydetään täyttämään kyselylomake ennen neljän putken verenottoa. Verinäytemittaukset suoritetaan kahden tunnin sisällä käyttämällä HemA EnzySystemin versiota A ja plasman valmistusta käyttämällä standardia TGA-määritystä. Kaikki jäljelle jäänyt verimateriaali käsitellään ja varastoidaan.
Tutkimuspopulaatio: Tutkimuspopulaatio koostuu 6 potilaasta, joita hoidettiin FEIBA:lla. Kaikkiaan testataan vähintään 24 näytettä, neljä kutakin potilasta kohden (t = 0, 30, 120 ja 240 minuuttia).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Mazowieckie Województwo
-
Warsaw, Mazowieckie Województwo, Puola
- Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumisehdot (kaikki seuraavat)
- Diagnosoitu lievä (FVIII-aktiivisuustasot 5-40 %), kohtalainen (FVIII-aktiivisuustasot 1-5 %) tai vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuustasot <1 %)
- Inhibiittoreiden kanssa
- Ennaltaehkäisevässä tai tarvittaessa FEIBA-hoidossa (annoksen ja hoidon keston vaihtelut)
Poissulkemiskriteerit:
- antikoagulanttien tai verihiutaleantagonistien (aspiriini tai mikä tahansa TAR) käyttö;
- tunnettu allergia ruostumattomalle teräkselle;
- verenvuotojakso viimeisen kahden viikon aikana;
- maksakirroosin kliininen indikaatio (ultraääni-indikaatio, suurentunut perna, vähentynyt verihiutaleiden määrä <100 G/l);
- Tulehduksen tai infektion merkkejä
- Nykyinen käyttö:
NSAID:t; antimikrobiset lääkkeet; kilpirauhasen estäjät tai SSRI:t;
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia A -potilaat, joita hoidettiin profylaktisesti FEIBA:lla
|
Laskimopunktiolla saatu kokoveri testataan välittömästi EnzySystem HemA -versiolla A), ennen ja 0, 30, 120 ja 240 minuuttia FEIBA:n annon jälkeen.
Kokoveri sentrifugoidaan plasman saamiseksi.
Tuore plasma testataan Ceveron s100:lla.
Plasmanäytteet pakastetaan myöhempää koagulaatiotestausta varten. Seuraavat testit suoritetaan: Tekijän VIII aktiivisuus Willebrandin tekijän antigeenitasot Willebrandin tekijän ristosetiiniaktiivisuustasot Protrombiinifragmentti 1+2 tasot ADAMTS13-aktiivisuus FVIII-antigeenitasot Nijmegen Hemostasis Assay |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suonenpunktion ja TGA-tuloksen välinen aika
Aikaikkuna: 2 tuntia
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on osoittaa, että EnzySystem Trombiinin muodostumismääritys voi tallentaa trombiinin muodostumisen 60 minuutin aikakehyksessä.
Hematologian ja verensiirtolääketieteen instituutissa (IHiT) käytetään ja testataan tuoreita kokoverinäytteitä hemofilia A:ta sairastavista potilaista, jotka saavat profylaktista tai tarvittaessa FEIBA-hoitoa.
|
2 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EnzySystem HemA -versiolla A saadun TGA:n ja tavanomaisten TGA-tulosten välinen sopimus
Aikaikkuna: 6 tuntia
|
HemA EnzySystemin versiolla A mitatun TGAlum-tulosta verrataan referenssi-TGA:han, joka on IHiT:n standarditestimenetelmä potilaan hyytymistilan määrittämiseksi.
Referenssi-TGA arvioidaan käyttämällä Technoclonen Ceveronia
|
6 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ENZ13-2024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .