Tarkkuuslääketiede CICU:ssa: Proteomisten biomarkkerien tunnistaminen
Tarkkuuslääketieteen tutkiminen CICU:ssa: Proteomisten biomarkkerien toteutettavuus
Synnynnäinen sydänsairaus (CHD) on johtava lapsuusiän kuolinsyy. Huomattava sairastuvuus ja kuolleisuus liittyy leikkauksen jälkeiseen kulumiseen. Esimerkiksi vain 70 % vastasyntyneistä selviää sairaalasta kotiuttamiseen ensimmäisen yksikammioisen sydänsairauden monimutkaisen leikkauksen jälkeen. Haitalliset systeemiset tulehdusvasteet ovat erittäin liioiteltuja joillakin lapsilla leikkauksen jälkeen. Tämä tulehdus on patologinen, aiheuttaa vuotavia verisuonia ja nesteen ylikuormitusta, toksiinien vapautumista sekä soluvaurioita, jotka myötävaikuttavat keuhko-, sydän- ja munuaisvaurioihin. Syitä, miksi jotkut lapset kehittävät tämän voimistuneen systeemisen tulehdusvasteen sydänleikkauksen jälkeen, kun taas toiset eivät, ymmärretään huonosti. Mekanismeja, joilla kardiopulmonaalinen ohitus ja leikkaus ohjaavat tätä tulehdusta, ei myöskään kuvata riittävästi. Tällä hetkellä ei ole olemassa menetelmiä ennustaa potilaita, joilla on suuri riski saada akuutteja haitallisia postoperatiivisia komplikaatioita, puhumattakaan hoidon säätämisestä näiden vaikutusten lieventämiseksi. Sen sijaan leikkauksen jälkeisen hoidon lähestymistapamme on yksikokoinen, reaktiivinen prosessi "sen jälkeen", kun potilaat tulevat tulehtuneiksi tai haittatapahtumia esiintyy.
Potilaan veren proteiinit osallistuvat ja heijastavat akuutteja tulehdusreaktioita. Muissa lasten sairauksissa proteiinien biomarkkerien on osoitettu sekä ennustavan että seuraavan tulehdusta ja haittavaikutuksia ja ennen kaikkea ennustavan vastetta tulehduskipulääkehoitoihin. Tämä on tarkkuuslääketieteen lähtökohta. Yksilöllinen hoito jokaiselle potilaalle.
Uudet tekniikat mahdollistavat nyt kymmenien tuhansien proteiinien pitoisuuksien mittaamisen muutamasta veripisarasta. Tässä ehdotuksessa tutkijat tunnistavat sydänleikkauksen jälkeisten haittatapahtumien ennustajia määrittämällä proteiinitasot ja niiden muutokset leikkauksen jälkeen. Nyt on mahdollista havaita ne proteiinit, joilla on suurin vaihtelu postoperatiivisessa kulussa ajan mittaan ja potilaiden välillä, sekä ne, jotka liittyvät haitallisiin tuloksiin. Informatiivisimmat proteiinit antavat käsityksen tulehdusvasteen syistä. Tutkijat odottavat tunnistavansa proteiiniplasman biomarkkereita tulehdukseen, aineenvaihduntaan, verisuonten toimintaan ja immuunijärjestelmään liittyviltä reiteiltä, koska nämä voivat olla keskeisiä mekanismeja. Näiden mekanismien edistynyt ymmärtäminen on ratkaisevan tärkeää kohdistettujen hoitojen johtamisessa tulehdusvasteiden ehkäisemiseksi tai lieventämiseksi.
Tutkijat keräävät myös potilaiden kliinisiä tietoja, kuten iän, sydämen anatomian ja leikkauksen keston. Yhdistämällä nämä kliiniset tiedot veren proteiiniprofiileihin tutkijat pystyvät kehittämään mallin, joka ennustaa potilaita, joilla on suurin riski leikkauksen jälkeisistä haitallisista tapahtumista käyttämällä koneoppimismenetelmiä. Tämän kliinisen ja bench-tutkimuksen yhdistävän tutkimuksen yleistavoitteena on viime kädessä kääntää tarkkuuslääketieteen lähestymistavat sydämen teho-osastolle. Korkean riskin potilaiden yksilöllisen hoidon ohjaaminen antamalla kliinikoille mahdollisuuden ennakoida tuloksia ja räätälöidä päätöksentekoa sängyn vieressä parantaa epäilemättä sepelvaltimotaudin tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kardiopulmonaarisen ohituksen (CPB) jälkeinen akuutti tulehdus lisää sairastuvuutta ja kuolleisuutta; näitä vasteita herättäviä mekanismeja ja riskipotilaita ennustavia biomarkkereita ei kuitenkaan tunneta. Proteiinit ovat sairauteen liittyviä verenkiertotekijöitä potilaiden veressä, jotka sekä osallistuvat tulehdukseen että heijastavat sitä. Olemassa olevat tiedot viittaavat siihen, että proteomiset biomarkkerit lupaavat ennustaa ja seurata tulehduksia ja haittavaikutuksia; Lisätutkimusta tarvitaan kuitenkin lasten sydänsairauksien biomarkkerien validoimiseksi, CPB:n aiheuttaman tulehduksen taustalla olevien mekanismien selvittämiseksi ja niiden siirtämiseksi kliiniseen käytäntöön.
Erityiset tavoitteet: Yleinen tavoitteemme on integroida kvantitatiiviset biomarkkerit kliiniseen lääketieteeseen parantaaksemme synnynnäistä sydänsairautta (CHD) sairastavien potilaiden hoitoa yksilöimällä heidän hoitonsa. Tutkijat ehdottavat ensimmäistä askelta kohti tarkkuuslääketieteen paradigmaa lapsille, joilla on sepelvaltimotauti. Monet heistä kärsivät tulehduksesta CPB:n jälkeen. Tutkijat olettavat, että proteominen profilointi havaitsee biomarkkereita, jotka tunnistavat potilaat, joilla on suurin riski liioitelluille systeemisille tulehdusvasteille CPB:lle. Tutkijat suorittavat pilotin toteutettavuustutkimuksen, jossa integroidaan puolueettomia proteominlaajuisia löytömenetelmiä tarjotakseen syvän ja puolueettoman kuvan CPB:n jälkeisten patologisten prosessien taustalla olevasta proteomisesta maisemasta (kuva 1).
TAVOITE 1: CPB:tä saavien sepelvaltimotautia sairastavien potilaiden ottaminen mukaan kvantitatiivisten proteomisten profiilien tutkimukseen.
Hypoteesi: On mahdollista suorittaa havainnointitutkimus, jossa hyödynnetään puolueettomia proteominlaajuisia löytömenetelmiä sydämen tehohoitoyksikössä (CICU) olevilla lapsilla, joille tehdään CPB. Tutkijat tunnistavat 80 lasta kolmesta diagnoosikohortista. Niillä, jotka käyvät läpi vaiheen 1 palliaation (S1P) hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän (HLHS) tai kaksikammioisen (BiV) korjauksen vuoksi, on molemmilla kohonnut riski liioitelluista tulehdusreaktioista leikkauksen jälkeen, joille on ominaista nesteen ylikuormitus, pitkittynyt mekaaninen ventilaatio, kuume ja kapillaarivuoto. niillä, joilla on suurten valtimoiden D-transpositio (DTGA) valtimoiden vaihtoleikkauksen (ASO) jälkeen, on pienempi riski. Tutkijat keräävät demografisia ja kliinisiä tietoja ja ottavat verinäytteitä neljässä ajankohdassa: ennen CPB:tä, välittömästi CPB:n jälkeen, 12 tuntia CPB:n jälkeen ja 24 tuntia CPB:n jälkeen. Plasma analysoidaan SomaScan v5.0 -alustalla, joka mittaa 10 778 proteiinia 55 µl:n plasmanäytteestä.
TAVOITE 2: Parantaa ymmärrystä tulehdusreaktioista CPB:tä saavilla lapsilla karakterisoimalla proteomisia muutoksia. Hypoteesi: SomaScan-alusta luonnehtii ajallisia potilaan sisäiset proteomivasteet CPB:lle ja niiden suhteita tuloksiin. Tutkijat kuvaavat dynaamista potilaan sisäistä ajallista vaihtelua proteiinitasoissa ennen CPB:tä sen jälkeen. Seuraavaksi tutkijat tunnistavat proteiinit, jotka osoittavat suurinta vaihtelua potilaiden välillä yleisesti, eri aikapisteiden välillä ja potilaiden välillä tulosten mukaan ositettuina. Erottelemaan leikkauksen jälkeisen tulehduksen ja haitallisten tulosten ehdokasbiomarkkereita tutkijat tutkivat kolmea kliinistä päätepistettä: aikaa onnistuneeseen ekstubaatioon, nesteen ylikuormituksen laajuutta 72 tunnin aikana CPB:n jälkeen ja yhdistettyä binaarista haittavaikutusta. Biomarkkerin haku on puolueetonta ja laajaa, ja siinä voidaan hallita vääriä löytöjä. Ennustavat proteiinit validoidaan kohdistetulla multipleksi-immunomäärityksellä ja reiteillä, jotka kuvataan käyttämällä systeemibiologisia lähestymistapoja.
TAVOITE 3: Kehittää koneoppimisen luokitin, joka ennustaa potilaiden tuloksia proteomisten profiilien ja kliinisten muuttujien perusteella. Hypoteesi: CPB:n jälkeiset haitalliset tulokset ennustetaan kliinisten ja proteomisten biomarkkerien yhdistelmällä. Tutkijat käyttävät valvottuja koneoppimisluokittelumenetelmiä proteomisten ja perioperatiivisten kliinisten piirteiden yhdistelmän erottamiseen ja määrittelemiseen (esim. ikä, sydämen morfologia/kirurgia, CPB ja verenkiertopysähdysajat), jotka erottavat tarkasti yksilöt, joilla on suuri akuuttien postoperatiivisten haittatapahtumien riski.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Ilmoittautuminen
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Katie M Moynihan, MBBS
- Puhelinnumero: 617-712-6121
- Sähköposti: katie.moynihan@cardio.chboston.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Victoria V Habet, DO
- Sähköposti: Victoria.Habet@cardio.chboston.org
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- vanhempien suostumuksella
- sydänkirurgiset kriteerit ja ikäkriteerit; elektiivinen BiV-korjaus yli 1- ja <5-vuotiailla potilailla tai normaaliriski S1P/ASO
Poissulkemiskriteerit:
- preoperatiivista ventilaatiota tai vasoaktiivista tukea tai ECMO:ta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Ryhmien/kohorttien lukumäärä
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/KohorttiRyhmä/Kohortti |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
DTGA ASO
Suurten valtimoiden D-transpositio (DTGA) valtimoiden vaihtotoiminnon (ASO) jälkeen
|
Tässä havainnointitutkimuksessa testataan potilaan plasmaa käyttämällä SomaScan-alustaa, joka on erittäin multipleksoitu proteominen työkalu, joka käyttää SOMAmeereja (Slow Off-rate Modified Aptamers) sitoutumaan korkealla spesifisyydellä ja affiniteetilla ennalta valittuihin proteiineihin tasojen kvantifioimiseksi.
SomaScan v5.0 kvantifioi 10 778 kliinisesti merkityksellistä ihmisen proteiinia, joissa on useita tuhansia proteiineja, jotka liittyvät tulehdukseen ja immuunijärjestelmän toimintoihin, laajalla pitoisuuksien alueella (>10 logaritmia) korkealla herkkyydellä (
|
|
S1P
Vastasyntyneet, joille tehdään vaiheen 1 palliaatio (S1P) hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän (HLHS) vuoksi
|
Tässä havainnointitutkimuksessa testataan potilaan plasmaa käyttämällä SomaScan-alustaa, joka on erittäin multipleksoitu proteominen työkalu, joka käyttää SOMAmeereja (Slow Off-rate Modified Aptamers) sitoutumaan korkealla spesifisyydellä ja affiniteetilla ennalta valittuihin proteiineihin tasojen kvantifioimiseksi.
SomaScan v5.0 kvantifioi 10 778 kliinisesti merkityksellistä ihmisen proteiinia, joissa on useita tuhansia proteiineja, jotka liittyvät tulehdukseen ja immuunijärjestelmän toimintoihin, laajalla pitoisuuksien alueella (>10 logaritmia) korkealla herkkyydellä (
|
|
BiV
Aikaisempi yhden kammion palliaatio on nyt kaksikammiokorjauksessa (BiV).
|
Tässä havainnointitutkimuksessa testataan potilaan plasmaa käyttämällä SomaScan-alustaa, joka on erittäin multipleksoitu proteominen työkalu, joka käyttää SOMAmeereja (Slow Off-rate Modified Aptamers) sitoutumaan korkealla spesifisyydellä ja affiniteetilla ennalta valittuihin proteiineihin tasojen kvantifioimiseksi.
SomaScan v5.0 kvantifioi 10 778 kliinisesti merkityksellistä ihmisen proteiinia, joissa on useita tuhansia proteiineja, jotka liittyvät tulehdukseen ja immuunijärjestelmän toimintoihin, laajalla pitoisuuksien alueella (>10 logaritmia) korkealla herkkyydellä (
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika tunteina onnistuneeseen ekstubaatioon
Aikaikkuna: tehohoitoon pääsyn kautta, keskimäärin 1 viikko
|
Aika onnistuneeseen ekstubaatioon tunneissa
|
tehohoitoon pääsyn kautta, keskimäärin 1 viikko
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nesteen ylikuormituksen laajuus
Aikaikkuna: 3 päivää
|
Kumulatiivisen nesteylikuormituksen laajuus 72 tunnin aikana ohituksen jälkeen ilmaistuna nestetasapainon osuutena kehon painosta
|
3 päivää
|
|
Yhdistelmähaitallinen tulos
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Osuus, joka täyttää yhdistetyn binaarisen haitallisen tuloksen; eli sydänpysähdyksen, mekaanisen tuen, elinten vajaatoiminnan tai kuoleman osuuden 7 päivän sisällä leikkauksesta.
|
7 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-P00049754
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .