Tutkimus ARGX-119:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikan ja immunogeenisuuden arvioimiseksi intravenoosissa annostelussa lasten osallistujilla, jotka ovat 5–alle 18-vuotiaita ja joilla on selkäydinlihasatrofia (Sparkle)
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: argenx
Fasa 2 kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus ARGX-119:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikan ja immunogeenisuuden arvioimiseksi 5 vuotta täyttäneistä alle 18-vuotiaista selkäydinlihasatrofiaa sairastavista lapsista
Tämä tutkimus pyrkii löytämään oikean ARGX-119-annoksen lapsille, joilla on SMA.
Tutkimuksessa tarkastellaan myös, kuinka turvallinen tutkimuslääke on, kuinka hyvin se toimii, kuinka se liikkuu kehossa ja kuinka immuunijärjestelmä reagoi siihen.
Tutkimus koostuu kaksoissokkotutkittavajaksosta (DBTP), jolla osallistujat saavat joko ARGX-119 IV:n tai lumelääkettä IV:n sairautta muokkaavan hoidon (DMT) ohella 24 viikon ajan.
DBTP:n suorittaneet osallistujat siirtyvät avoimen merkinnän aktiivisen hoidon jatkojaksolle (ATEP), jolla kaikki osallistujat saavat ARGX-119 IV:tä jopa 100 viikon ajan (noin 2 vuotta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2 tutkimus pyrkii osoittamaan käsitteen toimivuuden ARGX-119:n ikäihmisten sopivalla annoksella liikkuvilla lapsipotilailla, joilla on selkäydinkanavan lihasatrofia (SMA).
Saatavista hoidoista huolimatta SMA-potilailla on edelleen tyydyttämätön lääketieteellinen tarve.
Hermolihasliitoksen (NMJ) toimintahäiriö osaltaan vaikuttaa SMA:n patofysiologiaan, mukaan lukien lihasheikkous ja väsymiskyky.
ARGX-119:n aktivoima lihasspesifisen kinasin (MuSK) aktivaatio voi vakiinnuttaa ja parantaa NMJ:n toimintaa SMA-potilailla, vähentäen lihasheikkoutta ja väsymiskykyä sekä parantaen elämänlaatua.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sabine Coppieters, MD
- Puhelinnumero: 857-350-4834
- Sähköposti: clinicaltrials@argenx.com
Opiskelupaikat
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Addenbrooke's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Deepa Krishnakumar
- Puhelinnumero: +4412232451514
- Sähköposti: deepa.krishnakumar@nhs.net
-
Päätutkija:
- Deepa Krishnakumar
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Ei vielä rekrytointia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Päätutkija:
- Mariacristina Scoto
-
Ottaa yhteyttä:
- Mariacristina Scoto
- Puhelinnumero: +442079052639
- Sähköposti: mariacristina.scoto@gosh.nhs.uk
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Ei vielä rekrytointia
- MDUK Oxford Neuromuscular Centre
-
Päätutkija:
- Laurent Servais
-
Ottaa yhteyttä:
- Laurent Servais
- Puhelinnumero: +441865741166
- Sähköposti: laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Rekrytointi
- Sheffield Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Min Ong
-
Ottaa yhteyttä:
- Min Ong
- Puhelinnumero: +441142717000
- Sähköposti: min.ong@nhs.net
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Rekrytointi
- Royal Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Shuko Joseph
- Puhelinnumero: +441414516527
- Sähköposti: shuko.joseph2@nhs.scot
-
Päätutkija:
- Shuko Joseph
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Rekrytointi
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Deepak Parasuraman
- Puhelinnumero: +441384456111
- Sähköposti: deepak.parasuraman@uhb.nhs.uk
-
Päätutkija:
- Deepak Parasuraman
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Rekrytointi
- Leeds General Infirmary
-
Päätutkija:
- Anne-Marie Childs
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne-Marie Childs
- Puhelinnumero: +441133923113
- Sähköposti: anne-marie.childs@nhs.net
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Steven Giompoletti
- Puhelinnumero: (501) 364-1430
- Sähköposti: giompolettis@archildrens.org
-
Päätutkija:
- Kapil Arya, Dr.
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Peruutettu
- Rady Childrens Hospital
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Rekrytointi
- Stanford University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lidia Choniawko
- Puhelinnumero: (650) 304-8094
- Sähköposti: lidiacho@stanford.edu
-
Päätutkija:
- Carolina Tesi Rocha, Dr.
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Rekrytointi
- Connecticut Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Gyula Acsadi
- Puhelinnumero: (860) 545-9460
- Sähköposti: gacsadi@connecticutchildrens.org
-
Päätutkija:
- Gyula Acsadi, Dr.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34746
- Rekrytointi
- Rare Disease Research FL LLC
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Cordero
- Puhelinnumero: (407) 545-7610
- Sähköposti: maria.cordero@rarediseaseresearch.com
-
Päätutkija:
- Renata Shih, Dr.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Alka Maheshwari
- Puhelinnumero: (815) 444-6362
- Sähköposti: amaheshwari@luriechildrens.org
-
Päätutkija:
- Nancy Kuntz, Dr.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Katherine Mathews
- Puhelinnumero: (319) 356-1851
- Sähköposti: katherine-mathews@uiowa.edu
-
Päätutkija:
- Katherine Mathews, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Ei vielä rekrytointia
- The Johns Hopkins Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Nance
- Puhelinnumero: (410) 955-4259
- Sähköposti: jnance6@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Jessica Nance, Dr.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Samantha Remis
- Puhelinnumero: (617) 355-2752
- Sähköposti: samantha.remis@childrens.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Basil Darras, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Ei vielä rekrytointia
- The Curators of the University of Missouri on behalf of University of Missouri Health Care
-
Ottaa yhteyttä:
- Heather McHatton
- Puhelinnumero: (573) 882-7619
- Sähköposti: heathermchatton@health.missouri.edu
-
Päätutkija:
- Jane Emerson, Dr.
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Ei vielä rekrytointia
- Columbia University Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Claudia Chiriboga
- Puhelinnumero: (646) 426-3876
- Sähköposti: cac3@cumc.columbia.edu
-
Päätutkija:
- Claudia Chiriboga, Dr.
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
- Rekrytointi
- Rare Disease Research NC, LLC
-
Ottaa yhteyttä:
- Norma Davis
- Puhelinnumero: (470) 665-3051
- Sähköposti: norma.davis@rarediseaseresearch.com
-
Päätutkija:
- Edward Smith, Dr.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Karen Monono
- Puhelinnumero: (267) 425-0158
- Sähköposti: mononok@chop.edu
-
Päätutkija:
- John Brandsema, Dr.
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
- Rekrytointi
- Neurology Rare Disease Center
-
Päätutkija:
- Diana Castro, Dr.
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Gomez
- Puhelinnumero: (972) 999-1011
- Sähköposti: Natalie.Gomez@Neuromdcenter.com
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Timothy Lotze
- Puhelinnumero: (832) 822-1779
- Sähköposti: tlotze@bcm.edu
-
Päätutkija:
- Timothy Lotze, Dr.
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Ei vielä rekrytointia
- Childrens Hospital of The Kings Daughters
-
Ottaa yhteyttä:
- Crystal Proud
- Puhelinnumero: (757) 668-9920
- Sähköposti: crystal.proud@chkd.org
-
Päätutkija:
- Crystal Proud, Dr.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- On 5–<18-vuotias suostumuksen antamishetkellä, mikä määritellään paikallisten säädösten mukaisen tiedostetun suostumuksen antamiseksi ja vanhemman tai huoltajan allekirjoittaman suostumislomakkeen sekä kykenevän noudattamaan tutkimussuunnitelmaa
- vaatimuksia.
- On dokumentoitu historiallinen geneettinen diagnoosi 5q-SMA:sta.
- Saa parhaillaan vakaata SMA-hoitoa (nusinersen tai risdiplam) ja/tai on saanut aiemmin onasemnogeeni abeparvovec -hoitoa
- Kykenee kävelemään vähintään 50 metriä kävelytukea käyttämättä 6MWT-testissä seulontavaiheessa
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu sairaus, joka häiritsee SMA:n tarkkaa arviointia, vaikuttaa tutkimustuloksiin tai aiheuttaa osallistujalle kohtuutonta riskiä tutkijan arvioimana
- Äskettäinen suuri leikkaus, lukuun ottamatta selkärangan nivelistutusta, 3 kuukauden kuluessa seulonnasta tai aikomus suureen leikkaukseen tutkimuksen aikana
- Nykyinen tai aiempi antimüostatinihoito viimeisen 6 kuukauden aikana
- Vakava skolioosi (määritelty >40° kaarevuudeksi) ja/tai kontraktuurit seulonnassa. Selkärangan nivelistutuksen historia 6 kuukauden kuluessa seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen aikana
- Hengitysvajaus, määritelty invasiivisen tai ei-invasiivisen hengityksen lääketieteelliseksi tarpeeksi päiväaikaan hereillä ollessa. Yöllä tai päiväuniaikaan käytettävä hengitysapu on hyväksyttävää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DBTP - ARGX-119 IV
Osallistujat saavat ARGX-119 IV:n DBTP:n aikana
|
ARGX-119:n laskimonsisäinen infuusio
|
|
Placebo Comparator: DBTP - Plasebo IV
Osallistujat saavat lumelääkettä IV:nä DBTP:n aikana
|
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
|
|
Placebo Comparator: ATEP - ARGX-119 IV
Osallistujat saavat ARGX-119 IV:n ATEP:n aikana.
DBTP:n ARGX-119 IV-ryhmän osallistujat saavat kerran lumelääkettä DBTP:n sokeuttamisen ylläpitämiseksi
|
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
ARGX-119:n laskimonsisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE-oireiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 124 viikkoa
|
Haittatapahtumat
|
Enintään 124 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
|
Vakavat haittatapahtumat
|
Jopa 124 viikkoa
|
|
Muutos RHS-kokonaispisteistä lähtötasolta 24. viikkoon kaksinkertaisesti sokeutetun hoidonjakson (DBTP) aikana
Aikaikkuna: Enintään 24 viikkoa
|
RHS (Revised Hammersmith Scale) on validoitu 36 kohdetta sisältävä asteikko, joka on kehitetty arvioimaan karkeiden motoristen toimintojen kirjoa.
Maksimi kokonaispisteet; 69 (optimaalinen motorinen toiminta)
|
Enintään 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta ajan kuluessa 6MWT-testille - matka ja väsymysindeksi
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
|
6MWT-testissä (6 minuutin kävelytestissä) osallistujia ohjeistetaan kävelemään mahdollisimman nopeasti ilman hölkkäämistä tai juoksemista 25 metrin lineaarisesti merkittyä rataa pitkin 6 minuutin ajan käyttämättä kävelyapuvälineitä tai apua.
Koko 6 minuutin ajalta kävelty matka sekä muut parametrit määritetään
|
Jopa 124 viikkoa
|
|
ARGX-119 seerumpitoisuudet ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 124 viikkoa
|
ARGX-119 seerumpitoisuudet ajan myötä
|
Jopa 124 viikkoa
|
|
ARGX-119:ää vastaan kohdistuvien antidrug-vasta-aineiden (ADA) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 124 viikkoa
|
ARGX-119:ää vastaan suunnattujen lääkevastavaiheiden (ADA) esiintyvyys
|
Enintään 124 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 28. toukokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 28. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-119-24-SMA-2001
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523496-32-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .