Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 4, kaksisokkoututkimus, jossa arvioidaan Respreezan / Zemairan viikoittaisen annostelun vaikutusta tietokonetomografian (CT) keuhkotiheyden laskunopeuteen 3 vuoden ajan aikuisilla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos (AATD)

torstai 14. toukokuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring

Fas 4, monikeskuksinen, kaksoissokkotutkimus, jossa selvitetään Respreeza®/Zemaira® -lääkkeen kolmen aktiiviannoksen tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 3 vuoden ajan viikoittain annosteltuna pitkäaikaishoidossa aikuisilla potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutokseen liittyvä emfyseema

Tämä on monikeskuksinen, rinnakkaisryhmäinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu vaiheen 4 tutkimus, jonka tavoitteena on tunnistaa CE1226:n optimaalinen annos (2 aktiivista annosta) hidastamaan sairauden etenemistä arvioituna vuotuisen keuhkotiheyden laskun vähentyneiden nopeuksien perusteella alfa-1-antitrypsiini (AAT)-puutteisilla osallistujilla 3 vuoden aikana verrattuna markkinoilla olevaan 60 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) annokseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
270

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • • Ikä suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 18 ja pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 65 vuotta kirjallisen informoidun suostumuksen antamishetkellä.
  • • Vahvistettu AATD:hen liittyvän emfyseeman diagnoosi joko PiZZ-, PiZ(null)- tai Pi(null/null)-genotyypillä, jossa on dokumentoitu seerumin AAT-pitoisuus alle (<) 11 mikrometriä (μM) (tai < 50 mg/dL [milligrammaa/desilitraa]) milloin tahansa ennen ensimmäistä CE1226-annosta päivänä 1 (peruslinja).

Poissulkemiskriteerit:

  • • Osallistujilla ei saa olla akuuttia sairautta tai keuhkojen pahenemista 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä CE1226-annosta päivänä 1 (peruslinja).
  • • Osallistujat eivät saa olla aikaisemmin saaneet geeniterapiaa AATD:hen liittyen milloin tahansa.
  • • Osallistujat, joilla on AATD:hen liittyvä maksasairaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: CE1226 pieni annos
CE1226 alhaisella annoksella.
Biologinen: CE1226
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Ihmisen alfa1-proteinaasientsyymin estäjä
Kokeellinen: CE1226 keskisuuri annos
CE1226 keskisuurella annoksella.
Biologinen: CE1226
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Ihmisen alfa1-proteinaasientsyymin estäjä
Kokeellinen: CE1226 korkea annos
CE1226 suurella annoksella.
Biologinen: CE1226
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Ihmisen alfa1-proteinaasientsyymin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen muutosnopeus säädellyssä keuhkotiheydessä
Aikaikkuna: Alkuarvosta 36 kuukauteen
Vuosittainen muutosnopeus (ilmaistuna grammaa litraa kohden vuodessa [g/L/vuosi]) säädellyssä keuhkotiheydessä (15. persentiilin keuhkotiheys [PD15]) lasketaan CT-kuvantamistutkimuksissa koko keuhkoista täydessä keuhkojen tilavuudessa (TLC).
Alkuarvosta 36 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pakotetun ekspiratorisen tilavuuden vuotuinen muutosprosentti yhdessä sekunnissa prosentteina ennustettuna (FEV1%)
Aikaikkuna: Alkuarvosta 36. kuukauteen
FEV1%:n vuotuinen muutosnopeus arvioidaan spirometrian avulla.
Alkuarvosta 36. kuukauteen
Vuosittainen muutosnopeus hiilimonoksidin diffuusio-ominaisuudessa (DLco)
Aikaikkuna: Alkutasosta 36. kuukauteen
DLco:n vuotuinen muutosnopeus arvioidaan kaasunsiirron avulla käyttämällä koeaseman laitteita.
Alkutasosta 36. kuukauteen
Vakavien keuhkoeksaseroosien määrä
Aikaikkuna: Seulonnasta aina 36. kuukauteen saakka
Keuhkojen puhkeamisia arvioi tutkija käyttäen Rodriguez-Roisin kriteerejä, jossa puhkeaminen määritellään seuraavasti: potilaan tilan pysyvä heikkeneminen vakaasta tilasta ja normaalin päivittäisen vaihtelun yli, joka edellyttää säännöllisen lääkityksen muutosta potilaalla, jolla on taustalla krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD). Vakava puhkeaminen määritellään tapahtumaksi, joka edellyttää kortikosteroidien ja/tai antibioottien käyttöönottoa ja johtaa sairaalahoitoon tai kuolemaan.
Seulonnasta aina 36. kuukauteen saakka
Vakavien keuhkotulehdusoireilujen kesto
Aikaikkuna: Seulonnasta kuukauteen 36 asti
Keuhkojen pahenemisia arvioi tutkija Rodriguez-Roisinin kriteereillä, jossa paheneminen määritellään seuraavasti: potilaan tilan pysyvä heikkeneminen vakaa tilasta ja tavallisen päivittäisen vaihtelun yli, joka edellyttää säännöllisen lääkityksen muutosta potilaalla, jolla on taustalla COPD. Vakava paheneminen määritellään tapahtumaksi, joka edellyttää kortikosteroidien ja/tai antibioottien käyttöönottoa ja johtaa sairaalahoitoon tai kuolemaan.
Seulonnasta kuukauteen 36 asti
Osallistujien määrä, jotka kokevat hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: From screening up to Month 36
From screening up to Month 36
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi TEAE-oireita
Aikaikkuna: Siirrytään seulonnasta kuukautteen 36
Siirrytään seulonnasta kuukautteen 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
CSL Behring

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 20. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 15. syyskuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 15. syyskuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 8. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 15. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 14. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CE1226_4003
  • 2025-522964-33-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL arvioi tapauskohtaisesti pyyntöjä jaettavasta yksilöllisestä potilastiedosta (IPD) ulkopuolisten aitojen, pätevien tieteellisten ja lääketieteellisten tutkijoiden kanssa. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tietojen jakamispyynnön toimintatavasta ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään sähköpostitse osoitteeseen clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt harkitaan yleensä vasta, kun suurimpien sääntelyviranomaisten (kuten FDA, EMA) tarkastus on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Ehdotetun tutkimuksen tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamattomaan tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.

Soveltuvat maakohtaiset yksityisyys- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on allekirjoittanut asianmukaisen tietojakosopimuksen, asianmukaisesti anonymisoitu IPD on saatavilla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia