Vaihe 4, kaksisokkoututkimus, jossa arvioidaan Respreezan / Zemairan viikoittaisen annostelun vaikutusta tietokonetomografian (CT) keuhkotiheyden laskunopeuteen 3 vuoden ajan aikuisilla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos (AATD)
torstai 14. toukokuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring
Fas 4, monikeskuksinen, kaksoissokkotutkimus, jossa selvitetään Respreeza®/Zemaira® -lääkkeen kolmen aktiiviannoksen tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 3 vuoden ajan viikoittain annosteltuna pitkäaikaishoidossa aikuisilla potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutokseen liittyvä emfyseema
Tämä on monikeskuksinen, rinnakkaisryhmäinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu vaiheen 4 tutkimus, jonka tavoitteena on tunnistaa CE1226:n optimaalinen annos (2 aktiivista annosta) hidastamaan sairauden etenemistä arvioituna vuotuisen keuhkotiheyden laskun vähentyneiden nopeuksien perusteella alfa-1-antitrypsiini (AAT)-puutteisilla osallistujilla 3 vuoden aikana verrattuna markkinoilla olevaan 60 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) annokseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
270
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Registration Coordinator
- Puhelinnumero: +1 610-878-4697
- Sähköposti: clinicaltrials@cslbehring.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- • Ikä suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 18 ja pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 65 vuotta kirjallisen informoidun suostumuksen antamishetkellä.
- • Vahvistettu AATD:hen liittyvän emfyseeman diagnoosi joko PiZZ-, PiZ(null)- tai Pi(null/null)-genotyypillä, jossa on dokumentoitu seerumin AAT-pitoisuus alle (<) 11 mikrometriä (μM) (tai < 50 mg/dL [milligrammaa/desilitraa]) milloin tahansa ennen ensimmäistä CE1226-annosta päivänä 1 (peruslinja).
Poissulkemiskriteerit:
- • Osallistujilla ei saa olla akuuttia sairautta tai keuhkojen pahenemista 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä CE1226-annosta päivänä 1 (peruslinja).
- • Osallistujat eivät saa olla aikaisemmin saaneet geeniterapiaa AATD:hen liittyen milloin tahansa.
- • Osallistujat, joilla on AATD:hen liittyvä maksasairaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: CE1226 pieni annos
CE1226 alhaisella annoksella.
|
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: CE1226 keskisuuri annos
CE1226 keskisuurella annoksella.
|
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: CE1226 korkea annos
CE1226 suurella annoksella.
|
CE1226 annostellaan suonensisäisesti (IV) infuusiona kerran viikossa 3 vuoden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen muutosnopeus säädellyssä keuhkotiheydessä
Aikaikkuna: Alkuarvosta 36 kuukauteen
|
Vuosittainen muutosnopeus (ilmaistuna grammaa litraa kohden vuodessa [g/L/vuosi]) säädellyssä keuhkotiheydessä (15. persentiilin keuhkotiheys [PD15]) lasketaan CT-kuvantamistutkimuksissa koko keuhkoista täydessä keuhkojen tilavuudessa (TLC).
|
Alkuarvosta 36 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotetun ekspiratorisen tilavuuden vuotuinen muutosprosentti yhdessä sekunnissa prosentteina ennustettuna (FEV1%)
Aikaikkuna: Alkuarvosta 36. kuukauteen
|
FEV1%:n vuotuinen muutosnopeus arvioidaan spirometrian avulla.
|
Alkuarvosta 36. kuukauteen
|
|
Vuosittainen muutosnopeus hiilimonoksidin diffuusio-ominaisuudessa (DLco)
Aikaikkuna: Alkutasosta 36. kuukauteen
|
DLco:n vuotuinen muutosnopeus arvioidaan kaasunsiirron avulla käyttämällä koeaseman laitteita.
|
Alkutasosta 36. kuukauteen
|
|
Vakavien keuhkoeksaseroosien määrä
Aikaikkuna: Seulonnasta aina 36. kuukauteen saakka
|
Keuhkojen puhkeamisia arvioi tutkija käyttäen Rodriguez-Roisin kriteerejä, jossa puhkeaminen määritellään seuraavasti: potilaan tilan pysyvä heikkeneminen vakaasta tilasta ja normaalin päivittäisen vaihtelun yli, joka edellyttää säännöllisen lääkityksen muutosta potilaalla, jolla on taustalla krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD).
Vakava puhkeaminen määritellään tapahtumaksi, joka edellyttää kortikosteroidien ja/tai antibioottien käyttöönottoa ja johtaa sairaalahoitoon tai kuolemaan.
|
Seulonnasta aina 36. kuukauteen saakka
|
|
Vakavien keuhkotulehdusoireilujen kesto
Aikaikkuna: Seulonnasta kuukauteen 36 asti
|
Keuhkojen pahenemisia arvioi tutkija Rodriguez-Roisinin kriteereillä, jossa paheneminen määritellään seuraavasti: potilaan tilan pysyvä heikkeneminen vakaa tilasta ja tavallisen päivittäisen vaihtelun yli, joka edellyttää säännöllisen lääkityksen muutosta potilaalla, jolla on taustalla COPD.
Vakava paheneminen määritellään tapahtumaksi, joka edellyttää kortikosteroidien ja/tai antibioottien käyttöönottoa ja johtaa sairaalahoitoon tai kuolemaan.
|
Seulonnasta kuukauteen 36 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka kokevat hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: From screening up to Month 36
|
From screening up to Month 36
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi TEAE-oireita
Aikaikkuna: Siirrytään seulonnasta kuukautteen 36
|
Siirrytään seulonnasta kuukautteen 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 20. heinäkuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 15. syyskuuta 2033
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 15. syyskuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Emfyseema
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Hiilihydraatit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Glykoproteiinit
- Glykoconjugates
- Akuutin faasiproteiinit
- Serpiinit
- Alfa-globuliinit
- Alfa 1-Antitryrypsiini
- Reseza
Muut tutkimustunnusnumerot
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL arvioi tapauskohtaisesti pyyntöjä jaettavasta yksilöllisestä potilastiedosta (IPD) ulkopuolisten aitojen, pätevien tieteellisten ja lääketieteellisten tutkijoiden kanssa.
Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tietojen jakamispyynnön toimintatavasta ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään sähköpostitse osoitteeseen clinicaltrials@cslbehring.com.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt harkitaan yleensä vasta, kun suurimpien sääntelyviranomaisten (kuten FDA, EMA) tarkastus on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotetun tutkimuksen tulisi pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamattomaan tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.
Soveltuvat maakohtaiset yksityisyys- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on allekirjoittanut asianmukaisen tietojakosopimuksen, asianmukaisesti anonymisoitu IPD on saatavilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .