Anakinra potilaiden hoitoon, joilla on vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus
perjantai 7. lokakuuta 2016 päivittänyt: National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Pitkäaikainen tulostutkimus IL-1-reseptorin antagonistilla Anakinra/Kineret potilailla, joilla on vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus (NOMID/CINCA-syndrooma) Terapeuttinen lähestymistapa tämän taudin patogeneesin tutkimiseen
Tässä tutkimuksessa arvioidaan anakinran (Kineret) turvallisuutta ja tehokkuutta hoidettaessa potilaita, joilla on vastasyntyneellä alkava monisysteeminen tulehdussairaus (NOMID), joka tunnetaan myös nimellä krooninen infantiili neurologinen, iho- ja artropatia (CINCA).
Tämä sairaus voi aiheuttaa ihottumaa, nivelten epämuodostumia, aivotulehdusta, silmäongelmia ja oppimisvaikeuksia.
Muiden lasten reumatologisten sairauksien hoitoon yleisesti käytetyt immuunivastetta heikentävät lääkkeet eivät tukahduta NOMID-oireita, ja jos niitä käytetään pitkään ja suurina annoksina, ne voivat aiheuttaa haitallisia sivuvaikutuksia.
Anakinra, jonka elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt nivelreuman hoitoon aikuisilla, estää IL-1-nimisen aineen, joka voi olla tärkeä tekijä NOMID-tulehduksen aiheuttamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa käytetään IL-1-reseptorin antagonistia anakinraa hoidettaessa lapsia ja aikuisia, joilla on vastasyntyneellä alkava monisysteeminen tulehdussairaus (NOMID), joka tunnetaan myös nimellä krooninen infantiili neurologinen, iho- ja artropatia (CINCA).
NOMID/CINCA-oireyhtymä on harvinainen geneettinen systeeminen auto-inflammatorinen sairaus, jolle on tunnusomaista oireiden kolmikko, mukaan lukien jatkuva nokkosihottuma kaltainen ihottuma, polvilumpion ja epifyysisen luuston liikakasvuun liittyvä niveltulehdus ja neurologiset ilmenemismuodot, mukaan lukien krooninen aseptinen aivokalvontulehdus, optisen levyn turvotus, korkeataajuinen kuulonalenema ja henkinen jälkeenjääneisyys.
Spontaanit geneettiset mutaatiot CIAS1:n, kromosomissa 1 sijaitsevan geenin, NACHT-domeenissa on hiljattain tunnistettu noin puolella potilaista, joilla on NOMID/CINCA-oireyhtymä.
CIAS1 koodaa proteiinia, kryopyriiniä, joka liittyy IL-1:n tuotannon lisääntymiseen in vitro, mikä on muodostanut perusteen kohdistaa IL-1-reitti lapsilla, joilla on NOMID.
Enintään 3 viikon ilmoittautumisjakson aikana ennen hoidon aloittamista keräämme itse/vanhempien raportoimia päivittäisiä päiväkirjatietoja ja serologisia näytteitä enintään 3 kertaa viikon välein määrittääksemme taudin perustason aktiivisuuden.
Yhteistyökeskukset voivat kerätä näitä tietoja.
Tarkkailujakson lopussa potilaat viedään NIH:iin standardoitua kliinistä arviointia varten ja anakinra-hoidon aloittamista varten, jota annetaan 1 mg/kg/vrk säännöllisin päivittäisin ihonalaisin injektoin.
Jos potilaat eivät täytä paranemiskriteerejä 1 kuukauden kohdalla, annosta nostetaan 0,5–1 mg/kg/vrk tulehdusremission saavuttamiseksi.
Alkuperäinen vieroitustutkimus tehtiin 11 potilaan osajoukolla.
Kliininen paraneminen 3-4 kuukauden kohdalla ja muutos seerumin amyloidi A -tasoissa (SAA) (herkkä tulehdusmerkki) ennen hoitoa 3-4 kuukauteen hoidon jälkeen ja lääketurvallisuus ovat tämän tutkimuksen ensisijaiset kliiniset tulokset.
Pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kaikkia potilaita tarkkaillaan tutkimuksen avoimen jatkovaiheen aikana.
Kliinisiä ja laboratorioparametreja käytetään turvallisuuden ja tehon arvioimiseen koko tutkimuksen ajan.
Kaikki potilaat nähdään 6 kuukauden välein ja vuosittain (laskettuna anakinra-hoidon aloittamisesta) turvallisuuden ja pitkän aikavälin tulosten arvioimiseksi edelleen.
Tutkimuksen avoimen jatkovaiheen aikana potilaiden, joilla on jäljellä kliinisiä tai laboratoriotutkimuksia aktiivisesta tulehduksesta, annosta voidaan suurentaa 0,5–1 mg/kg/vrk maksimiannokseen 10 mg/kg/vrk, jotta saavutetaan kliininen remissio.
Lisäksi, koska anakinran farmakokinetiikasta (PK) ei ole saatavilla lapsipotilailla yli 2 mg/kg/vrk annoksilla, aiomme määrittää anakinran PK-arvon jokaisen annoksen nostamisen yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
43
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
-SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- Ikärajaa ei ole.
Potilaat täyttävät vähintään kaksi seuraavista kolmesta kliinisestä oireesta:
- Tyypillinen NOMID ihottuma
- Keskushermoston toiminta (papilledeema, CSF-pleosytoosi, sensorineuraalinen kuulonmenetys)
- Tyypillisiä artropaattisia muutoksia röntgenkuvassa (epifyysi- ja/tai polvilumpion liikakasvu.
- NOMID/CINCA-oireet alkavat alle 6 kuukauden iässä.
- Vakaa annos steroideja, tulehduskipulääkkeitä, DMARD-lääkkeitä 4 viikon ajan ennen ilmoittautumiskäyntiä.
- Huuhtelujakso biologisille aineille: 6 puoliintumisaikaa ennen anakinran antamista kaikille lääkkeille, joilla on anti-TNF-ominaisuuksia. Etanerseptin (6 puoliintumisaikaa = 24 päivää) tämä laskee lääkkeen käytön lopettamisen 3 päivää ennen havainnointijaksoon ottamista, infliksimabin ja adalimumabin (6 puoliintumisaikaa = 48 päivää) lääkkeen käyttö lopetetaan 27 päivää ennen tarkkailujaksoa ja talidomidi (6 puoliintumisaikaa = 3 päivää) lopetetaan 3 päiväksi ennen anakinran antamista.
- Potilaan tai laillisen huoltajan kyky ja halukkuus antaa tietoon perustuva suostumus.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (nuorilla naisilla, joilla on ollut vähintään yksi kuukautinen iästä riippumatta) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen radiologisen toimenpiteen suorittamista tai tutkimuslääkityksen antamista. Hedelmällisessä iässä olevia naisia ja lapsen synnyttämiskykyisiä miehiä, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, pyydetään käyttämään tehokasta ehkäisyä, mukaan lukien raittiutta.
- Negatiivinen PPD-testi käyttämällä 5 T.U. ihonsisäinen testaus CDC:n ohjeiden mukaisesti lukuun ottamatta alla olevia sisällyttämiskriteerejä #9.
- Potilailla, joilla on piilevä tuberkuloosi (positiivinen PPD-testi), on aloitettava riittävä tuberkuloosihoito ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta julkaistujen ohjeiden mukaisesti.
POISTAMISKRITEERIT:
- Hän on saanut elävän virusrokotteen 3 kuukauden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä (1. käynti NIH:ssa).
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio tai joilla on aiemmin ollut keuhkotuberkuloosiinfektio dokumentoidun riittävän hoidon kanssa tai ilman, potilaat, joilla on tällä hetkellä aktiivinen tuberkuloosi tai jotka ovat äskettäin altistuneet aktiiviselle tuberkuloosia sairastavalle henkilölle, suljetaan pois tutkimuksesta.
- Positiiviset HIV-, B- tai C-hepatiittitestit ovat tiedossa tai dokumentoituja seulonnan, ilmoittautumisen tai lähtötilanteen yhteydessä.
- Sinulla on ollut kongestiivista sydämen vajaatoimintaa tai sinulla on samanaikainen diagnoosi.
- Pahanlaatuisuuden historia.
- IL-1-antagonistin viimeaikainen käyttö viimeisen kolmen kuukauden aikana tai aiempi anti-CD4-vasta-aineen käyttö.
- Tunnettu yliherkkyys E. coli -peräisille tuotteille tai joillekin anakinran aineosille.
- Minkä tahansa muun reumasairauden tai vakavan kroonisen infektio-/tulehdus-/immunologisen sairauden (esim. tulehduksellinen suolistosairaus, nivelpsoriaasi, spondyloartropatia, SLE NOMID/CINCA:n lisäksi).
- Seuraavien esiintyminen ilmoittautumiskäynnillä: ALAT tai ASAT yli 2,0 x normaalin yläraja (ULN) paikallisten laboratorioarvojen arvoista, kreatiniini yli 1,5 x ULN, valkosolut alle 3,6 x 10(9)/l; verihiutaleiden määrä alle 150 000 mm(3).
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimustutkimukseen tai saanut tutkittavaa ainetta tai ei ole vielä päättynyt vähintään 4 viikkoa toisen tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen päättymisestä.
- Koehenkilöt, jotka ovat huolissaan siitä, että tutkimushenkilö ja/tai vanhemmat ja laillisesti hyväksyttävät edustajat noudattavat protokollamenettelyjä.
- Imettävät naaraat tai raskaana olevat naaraat.
- Astmapotilaat otetaan mukaan vasta keuhko- ja tartuntatautikonsultin arvioinnin jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NOMID-hoitovarsi
Kaikki tutkimukseen otetut potilaat saivat päivittäisiä annoksia ihonalaisena injektiona suurempina annoksina anakinraa alkaen annoksesta 0,5 mg/kg/vrk ja enintään 10 mg/kg/vrk taudin remission saavuttamiseksi.
|
päivittäinen ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (kuume, ihottuma, nivelkipu, oksentelu ja päänsärky)
Aikaikkuna: Perustaso
|
"Sairauden pääoireiden vakavuus pisteytettiin asteikolla 0 (ei oireita) 4:ään (korkein vaikeusaste) päivittäin päiväkirjan avulla.
Ensisijaiseen DSSS-muuttujaan sisältyi viisi avainoiretta: kuume, päänsärky, ihottuma, nivelkipu ja oksentelu.
Jokainen päiväkirjamuuttuja arvioitiin käyntejä edeltävän ajanjakson keskiarvona.
Perusarvo oli 5-30 viimeisen päivän keskiarvo ennen ensimmäistä Kineret-annosta.
Seuraavilla käynneillä vastemuuttujana käytettiin viimeisten 30 päivän keskiarvoa ennen jokaista käyntiä saaduilla tiedoilla."
|
Perustaso
|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (kuume, ihottuma, nivelkipu, oksentelu ja päänsärky)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
"Sairauden pääoireiden vakavuus pisteytettiin asteikolla 0 (ei oireita) 4:ään (korkein vaikeusaste) päivittäin päiväkirjan avulla.
Ensisijaiseen DSSS-muuttujaan sisältyi viisi avainoiretta: kuume, päänsärky, ihottuma, nivelkipu ja oksentelu.
Jokainen päiväkirjamuuttuja arvioitiin käyntejä edeltävän ajanjakson keskiarvona.
Perusarvo oli 5-30 viimeisen päivän keskiarvo ennen ensimmäistä Kineret-annosta.
Seuraavilla käynneillä vastemuuttujana käytettiin viimeisten 30 päivän keskiarvoa ennen jokaista käyntiä saaduilla tiedoilla."
|
36 kuukautta
|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (kuume, ihottuma, nivelkipu, oksentelu ja päänsärky)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
"Sairauden pääoireiden vakavuus pisteytettiin asteikolla 0 (ei oireita) 4:ään (korkein vaikeusaste) päivittäin päiväkirjan avulla.
Ensisijaiseen DSSS-muuttujaan sisältyi viisi avainoiretta: kuume, päänsärky, ihottuma, nivelkipu ja oksentelu.
Jokainen päiväkirjamuuttuja arvioitiin käyntejä edeltävän ajanjakson keskiarvona.
Perusarvo oli 5-30 viimeisen päivän keskiarvo ennen ensimmäistä Kineret-annosta.
Seuraavilla käynneillä vastemuuttujana käytettiin viimeisten 30 päivän keskiarvoa ennen jokaista käyntiä saaduilla tiedoilla."
|
60 kuukautta
|
|
Potilas/vanhempi yleinen tautiaktiivisuuden kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka niveltulehdus vaikuttaa potilaaseen, potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla erittäin hyvin (0 mm) erittäin huonoon (100 mm).
|
Perustaso
|
|
Potilas/vanhempi yleinen tautiaktiivisuuden kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka niveltulehdus vaikuttaa potilaaseen, potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla erittäin hyvin (0 mm) erittäin huonoon (100 mm).
|
36 kuukautta
|
|
Potilas/vanhempi yleinen tautiaktiivisuuden kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka niveltulehdus vaikuttaa potilaaseen, potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla erittäin hyvin (0 mm) erittäin huonoon (100 mm).
|
60 kuukautta
|
|
Vanhemman/potilaan kipuluokitus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka paljon kipua potilas koki viimeisen viikon aikana sairaudesta potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla ei kipua (0 mm) erittäin kovaan kipuun (100 mm).
|
Perustaso
|
|
Vanhemman/potilaan kipuluokitus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka paljon kipua potilas koki viimeisen viikon aikana sairaudesta potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla ei kipua (0 mm) erittäin kovaan kipuun (100 mm).
|
36 kuukautta
|
|
Vanhemman/potilaan kipuluokitus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Visuaalinen analoginen arvio siitä, kuinka paljon kipua potilas koki viimeisen viikon aikana sairaudesta potilaan itsensä tai vanhemman arvioimana.
Mitattu asteikolla ei kipua (0 mm) erittäin kovaan kipuun (100 mm).
|
60 kuukautta
|
|
Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Potilaan itsearviointi (tai vanhemman arvio) siitä, miten sairaus vaikuttaa kykyyn toimia jokapäiväisessä elämässä.
Sisältää kokonaispistemäärän, yleisen kivun luokituksen, yleisarvioinnin, alakategoriat pukeutumiseen ja hoitoon, nousemiseen, syömiseen, kävelyyn, hygieniaan, ulottuvuuteen, pitoon ja aktiviteetteihin.
Mitattu asteikolla 0-3 'Ilman vaikeuksia' (0) 'Ei voi tehdä' (3).
|
Perustaso
|
|
Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Potilaan itsearviointi (tai vanhemman arvio) siitä, miten sairaus vaikuttaa kykyyn toimia jokapäiväisessä elämässä.
Sisältää kokonaispistemäärän, yleisen kivun arvosanan, yleisarvioinnin, pukeutumisen ja hoitoon liittyvät alakategoriat, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit. Mitattu asteikolla 0-3 välillä "Ilman vaikeuksia" (0) - "Ei voi tehdä" (3).
|
36 kuukautta
|
|
Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Potilaan itsearviointi (tai vanhemman arvio) siitä, miten sairaus vaikuttaa kykyyn toimia jokapäiväisessä elämässä.
Sisältää kokonaispistemäärän, yleisen kivun luokituksen, yleisarvioinnin, alakategoriat pukeutumiseen ja hoitoon, nousemiseen, syömiseen, kävelyyn, hygieniaan, ulottuvuuteen, pitoon ja aktiviteetteihin.
Mitattu asteikolla 0-3 'Ilman vaikeuksia' (0) 'Ei voi tehdä' (3).
|
60 kuukautta
|
|
Seerumin amyloidi A (SAA) -mittaus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Seerumin amyloidi A on tulehdusmarkkeri NOMID:lle, joka on mitattu käyttämällä Rapid Automated Enzyme Immunoassay.
Normaalit SAA-arvot määriteltiin ≤ 10 mg/l.
|
Perustaso
|
|
Seerumin amyloidi A (SAA) -mittaus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Seerumin amyloidi A on tulehdusmarkkeri NOMID:lle, joka on mitattu käyttämällä Rapid Automated Enzyme Immunoassay.
Normaalit SAA-arvot määriteltiin ≤ 10 mg/l.
|
36 kuukautta
|
|
Seerumin amyloidi A (SAA) -mittaus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Seerumin amyloidi A on tulehdusmarkkeri NOMID:lle, joka on mitattu käyttämällä Rapid Automated Enzyme Immunoassay.
Normaalit SAA-arvot määriteltiin ≤ 10 mg/l.
|
60 kuukautta
|
|
C-reaktiivisen proteiinin (CRP) mittaus
Aikaikkuna: Perustaso
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP) on NOMIDin tulehdusmerkki.
Systeeminen tulehdusremissio määriteltiin normaaliksi CRP-tasoksi (≤0,5 mg/dl).
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
Perustaso
|
|
C-reaktiivisen proteiinin (CRP) mittaus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP) on NOMIDin tulehdusmerkki.
Systeeminen tulehdusremissio määriteltiin normaaliksi CRP-tasoksi (≤0,5 mg/dl).
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
36 kuukautta
|
|
C-reaktiivisen proteiinin (CRP) mittaus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP) on NOMIDin tulehdusmerkki.
Systeeminen tulehdusremissio määriteltiin normaaliksi CRP-tasoksi (≤0,5 mg/dl).
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
60 kuukautta
|
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeuden (ESR) mittaus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) on NOMID:n tulehdusmerkki.
Normaalit ESR-arvot määritellään arvoksi ≤ 25 mm/tunti.
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
Perustaso
|
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeuden (ESR) mittaus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) on NOMID:n tulehdusmerkki.
Normaalit ESR-arvot määritellään arvoksi ≤ 25 mm/tunti.
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
36 kuukautta
|
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeuden (ESR) mittaus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) on NOMID:n tulehdusmerkki.
Normaalit ESR-arvot määritellään arvoksi ≤ 25 mm/tunti.
Analysoitu NIH Clinical Center -laboratoriossa.
|
60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Raphaela T Goldbach-Mansky, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rodriguez-Smith J, Lin YC, Tsai WL, Kim H, Montealegre-Sanchez G, Chapelle D, Huang Y, Sibley CH, Gadina M, Wesley R, Bielekova B, Goldbach-Mansky R. Cerebrospinal Fluid Cytokines Correlate With Aseptic Meningitis and Blood-Brain Barrier Function in Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease: Central Nervous System Biomarkers in Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease Correlate With Central Nervous System Inflammation. Arthritis Rheumatol. 2017 Jun;69(6):1325-1336. doi: 10.1002/art.40055. Epub 2017 May 10.
- Chang Z, Spong CY, Jesus AA, Davis MA, Plass N, Stone DL, Chapelle D, Hoffmann P, Kastner DL, Barron K, Goldbach-Mansky RT, Stratton P. Anakinra use during pregnancy in patients with cryopyrin-associated periodic syndromes (CAPS). Arthritis Rheumatol. 2014 Nov;66(11):3227-32. doi: 10.1002/art.38811.
- Feldmann J, Prieur AM, Quartier P, Berquin P, Certain S, Cortis E, Teillac-Hamel D, Fischer A, de Saint Basile G. Chronic infantile neurological cutaneous and articular syndrome is caused by mutations in CIAS1, a gene highly expressed in polymorphonuclear cells and chondrocytes. Am J Hum Genet. 2002 Jul;71(1):198-203. doi: 10.1086/341357. Epub 2002 May 24.
- Hashkes PJ, Lovell DJ. Recognition of infantile-onset multisystem inflammatory disease as a unique entity. J Pediatr. 1997 Apr;130(4):513-5. No abstract available.
- Hoffman HM, Mueller JL, Broide DH, Wanderer AA, Kolodner RD. Mutation of a new gene encoding a putative pyrin-like protein causes familial cold autoinflammatory syndrome and Muckle-Wells syndrome. Nat Genet. 2001 Nov;29(3):301-5. doi: 10.1038/ng756.
- Kullenberg T, Lofqvist M, Leinonen M, Goldbach-Mansky R, Olivecrona H. Long-term safety profile of anakinra in patients with severe cryopyrin-associated periodic syndromes. Rheumatology (Oxford). 2016 Aug;55(8):1499-506. doi: 10.1093/rheumatology/kew208. Epub 2016 May 3.
- Sibley CH, Plass N, Snow J, Wiggs EA, Brewer CC, King KA, Zalewski C, Kim HJ, Bishop R, Hill S, Paul SM, Kicker P, Phillips Z, Dolan JG, Widemann B, Jayaprakash N, Pucino F, Stone DL, Chapelle D, Snyder C, Butman JA, Wesley R, Goldbach-Mansky R. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: a cohort study to determine three- and five-year outcomes. Arthritis Rheum. 2012 Jul;64(7):2375-86. doi: 10.1002/art.34409.
- Goldbach-Mansky R, Dailey NJ, Canna SW, Gelabert A, Jones J, Rubin BI, Kim HJ, Brewer C, Zalewski C, Wiggs E, Hill S, Turner ML, Karp BI, Aksentijevich I, Pucino F, Penzak SR, Haverkamp MH, Stein L, Adams BS, Moore TL, Fuhlbrigge RC, Shaham B, Jarvis JN, O'Neil K, Vehe RK, Beitz LO, Gardner G, Hannan WP, Warren RW, Horn W, Cole JL, Paul SM, Hawkins PN, Pham TH, Snyder C, Wesley RA, Hoffmann SC, Holland SM, Butman JA, Kastner DL. Neonatal-onset multisystem inflammatory disease responsive to interleukin-1beta inhibition. N Engl J Med. 2006 Aug 10;355(6):581-92. doi: 10.1056/NEJMoa055137.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2003
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. huhtikuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. huhtikuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. syyskuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 23. syyskuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Ihosairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Silmäsairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Perinnölliset autoinflammatoriset sairaudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Nivelsairaudet
- Urtikaria
- Kryopyriiniin liittyvät jaksolliset oireyhtymät
- Artropatia, neurogeeninen
- Papilledema
- Hermoston epämuodostumat
- Reumaattiset aineet
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 030298
- ZIAAR041138-08 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- NCT00069329 (Muu tunniste: National Institutes of Health)
- 03-AR-0298 (Muu tunniste: NIHCC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Ruotsin Orphan Biovitrum Inc:n (SOBI) kanssa
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .