Anakinra w leczeniu pacjentów z wieloukładową chorobą zapalną rozpoczynającą się u noworodków
7 października 2016 zaktualizowane przez: National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Długoterminowe badanie wyników z zastosowaniem antagonisty receptora IL-1 Anakinra/Kineret u pacjentów z wieloukładową chorobą zapalną o początku w okresie noworodkowym (zespół NOMID/CINCA) Podejście terapeutyczne do badania patogenezy tej choroby
Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność anakinry (Kineret) w leczeniu pacjentów z wieloukładową chorobą zapalną o początku u noworodków (NOMID), znaną również jako zespół przewlekłej dziecięcej neurologicznej, skórnej i artropatii (CINCA).
Choroba ta może powodować wysypkę, deformacje stawów, zapalenie mózgu, problemy z oczami i trudności w nauce.
Leki immunosupresyjne powszechnie stosowane w leczeniu innych chorób reumatologicznych wieku dziecięcego nie hamują objawów NOMID, a stosowane długotrwale iw dużych dawkach mogą powodować szkodliwe skutki uboczne.
Anakinra, zatwierdzona przez Food and Drug Administration do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów u dorosłych, blokuje substancję zwaną IL-1, która może być ważnym czynnikiem wywołującym stan zapalny w NOMID.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W tym badaniu zastosowano antagonistę receptora IL-1, anakinrę, w leczeniu dzieci i dorosłych z wieloukładową chorobą zapalną u noworodków (NOMID), znaną również jako zespół przewlekłej dziecięcej neurologicznej, skórnej i artropatii (CINCA).
Zespół NOMID/CINCA jest rzadką genetyczną układową chorobą autozapalną, która charakteryzuje się triadą objawów, w tym utrzymującą się wysypką skórną przypominającą pokrzywkę, artropatią związaną z przerostem kości rzepki i nasad kości oraz objawami neurologicznymi, w tym przewlekłym aseptycznym zapaleniem opon mózgowo-rdzeniowych, obrzęk tarczy nerwu wzrokowego, utrata słuchu w zakresie wysokich częstotliwości i upośledzenie umysłowe.
Spontaniczne mutacje genetyczne w domenie NACHT genu CIAS1 zlokalizowanego na chromosomie 1 zostały niedawno zidentyfikowane u około połowy pacjentów z zespołem NOMID/CINCA.
CIAS1 koduje białko, kriopirynę, które jest związane z regulacją w górę produkcji IL-1 in vitro, co stanowi uzasadnienie dla celowania w szlak IL-1 u dzieci z NOMID.
Podczas maksymalnie 3-tygodniowego okresu rejestracji przed rozpoczęciem terapii będziemy zbierać dane z dziennika dziennego zgłaszane przez samego siebie/rodzica oraz próbki serologiczne maksymalnie 3 razy w odstępie jednego tygodnia, aby określić wyjściową aktywność choroby.
Dane te mogą być zbierane przez współpracujące ośrodki.
Pod koniec okresu obserwacji pacjenci zostaną przyjęci do NIH w celu wystandaryzowanej oceny klinicznej i rozpoczęcia leczenia anakinrą podawaną w dawce 1 mg/kg/dobę w regularnych codziennych wstrzyknięciach podskórnych.
Jeśli pacjenci nie spełnią kryteriów poprawy po 1 miesiącu, dawka będzie zwiększana o 0,5 do 1 mg/kg mc./dobę w celu uzyskania remisji stanu zapalnego.
Przeprowadzono wstępne badanie odstawienia w podgrupie 11 pacjentów.
Kliniczna poprawa po 3-4 miesiącach i zmiana poziomu amyloidu A (SAA) w surowicy (czuły marker stanu zapalnego) od okresu przed leczeniem do 3-4 miesięcy po leczeniu, a także bezpieczeństwo leku są głównymi wynikami klinicznymi tego badania.
Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność, wszyscy pacjenci będą obserwowani podczas otwartej fazy przedłużenia badania.
Parametry kliniczne i laboratoryjne zostaną wykorzystane do oceny bezpieczeństwa i skuteczności podczas całego badania.
Wszyscy pacjenci będą odwiedzani co 6 miesięcy i co roku (licząc od rozpoczęcia leczenia anakinrą) w celu dalszej oceny bezpieczeństwa i długoterminowych wyników.
Podczas otwartej fazy przedłużenia badania, pacjentom, u których występują kliniczne lub laboratoryjne dowody czynnego stanu zapalnego, można zwiększyć dawkę w zakresie od 0,5 do 1 mg/kg mc./dobę do maksymalnej dawki 10 mg/kg mc./dobę w celu osiągnięcia remisja kliniczna.
Ponadto, ponieważ nie są dostępne dane dotyczące farmakokinetyki (PK) anakinry u dzieci i młodzieży przy dawkach przekraczających 2 mg/kg mc./dobę, planujemy określić farmakokinetykę anakinry przy każdym zwiększeniu dawki.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
43
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
-KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Nie ma ograniczeń wiekowych.
Pacjenci spełniają co najmniej 2 z następujących 3 objawów klinicznych:
- Typowa wysypka NOMID
- Zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (zapalenie brodawczaków, pleocytoza płynu mózgowo-rdzeniowego, czuciowo-nerwowy ubytek słuchu)
- Typowe zmiany artropatyczne widoczne na radiogramie (przerost nasady i/lub rzepki.
- Początek objawów NOMID/CINCA w wieku poniżej 6 miesięcy.
- Stabilna dawka sterydów, NLPZ, DMARD przez 4 tygodnie przed wizytą rejestracyjną.
- Okres wypłukiwania leków biologicznych: 6 okresów półtrwania przed podaniem anakinry dla wszystkich leków o właściwościach anty-TNF. Dla etanerceptu (6 okresów półtrwania = 24 dni) oznacza to odstawienie leku 3 dni przed włączeniem do okresu obserwacji, dla infliksymabu i adalimumabu (6 okresów półtrwania = 48 dni) lek zostanie odstawiony 27 dni przed okresem obserwacji, a dla talidomid (6 okresów półtrwania = 3 dni) zostanie odstawiony na 3 dni przed podaniem anakinry.
- Zdolność i gotowość pacjenta lub opiekuna prawnego do wyrażenia świadomej zgody.
- Kobiety w wieku rozrodczym (młode kobiety, które miały co najmniej jedną miesiączkę niezależnie od wieku) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury radiologicznej lub podaniem badanego leku. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni mogący spłodzić dziecko zostaną poproszeni o stosowanie skutecznej metody antykoncepcji, w tym abstynencję.
- Negatywny test PPD przy użyciu 5 T.U. badanie śródskórne zgodnie z wytycznymi CDC z wyjątkiem kryteriów włączenia nr 9 poniżej.
- Pacjenci z utajoną gruźlicą (dodatni wynik testu PPD) muszą mieć odpowiednią terapię gruźlicy rozpoczętą przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, zgodnie z zaleceniami opublikowanymi w wytycznych.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Po otrzymaniu żywej szczepionki wirusowej w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową (pierwsza wizyta w NIH).
- Pacjenci z czynnymi infekcjami lub gruźlicą płuc w wywiadzie, z udokumentowaną odpowiednią terapią lub bez niej, pacjenci z obecnie aktywną gruźlicą lub niedawną bliską ekspozycją na osobę z aktywną gruźlicą są wykluczeni z badania.
- Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C znany lub udokumentowany podczas badania przesiewowego, rejestracji lub wizyty wyjściowej.
- Mieć historię lub współistniejącą diagnozę zastoinowej niewydolności serca.
- Historia nowotworów złośliwych.
- Niedawne stosowanie antagonisty IL-1 w ciągu ostatnich trzech miesięcy lub wcześniejsze stosowanie przeciwciała anty-CD4.
- Znana nadwrażliwość na produkty pochodne E. coli lub którykolwiek składnik anakinry.
- Obecność jakiejkolwiek innej choroby reumatycznej lub poważnej przewlekłej choroby zakaźnej/zapalnej/immunologicznej (np. nieswoiste zapalenie jelit, łuszczycowe zapalenie stawów, spondyloartropatia, SLE oprócz NOMID/CINCA).
- Obecność następujących parametrów podczas wizyty rejestracyjnej: AlAT lub AspAT większa niż 2,0 x górna granica normy (GGN) wartości lokalnych laboratoriów, kreatynina większa niż 1,5 x GGN, leukocyty mniejsze niż 3,6x10(9)/l; liczba płytek krwi mniejsza niż 150 000 mm(3).
- Włączenie do jakiegokolwiek innego eksperymentalnego badania klinicznego lub otrzymanie badanego środka lub nie upłynęły jeszcze co najmniej 4 tygodnie od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku.
- Osoby, w przypadku których istnieje obawa co do przestrzegania procedur protokołu przez osobę badaną i/lub rodzica/ów oraz prawnie dopuszczalnego przedstawiciela/ów.
- Samice w okresie laktacji lub samice w ciąży.
- Pacjenci z astmą zostaną włączeni do badania dopiero po ocenie w ramach konsultacji w zakresie chorób płuc i chorób zakaźnych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię leczenia NOMID
Wszyscy włączeni pacjenci otrzymywali codziennie podskórne wstrzyknięcia zwiększonych dawek anakinry, zaczynając od 0,5 mg/kg mc./dobę do maksymalnie 10 mg/kg mc./dobę w celu uzyskania remisji choroby.
|
codzienne wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (gorączka, wysypka, ból stawów, wymioty i bóle głowy)
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
„Nasilenie głównych objawów choroby oceniano codziennie w skali od 0 (brak objawów) do 4 (najwyższe nasilenie) za pomocą dzienniczka.
Do głównej zmiennej DSSS włączono pięć kluczowych objawów: gorączkę, ból głowy, wysypkę, ból stawów i wymioty.
Każdą ze zmiennych dziennika oceniono jako wartość średnią z okresu poprzedzającego wizyty.
Wartością wyjściową była średnia z ostatnich 5-30 dni przed podaniem pierwszej dawki Kineret.
W przypadku kolejnych wizyt jako zmienną odpowiedzi wykorzystano średnią wartość z ostatnich 30 dni z danymi przed każdą wizytą”.
|
Linia bazowa
|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (gorączka, wysypka, ból stawów, wymioty i bóle głowy)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
„Nasilenie głównych objawów choroby oceniano codziennie w skali od 0 (brak objawów) do 4 (najwyższe nasilenie) za pomocą dzienniczka.
Do głównej zmiennej DSSS włączono pięć kluczowych objawów: gorączkę, ból głowy, wysypkę, ból stawów i wymioty.
Każdą ze zmiennych dziennika oceniono jako wartość średnią z okresu poprzedzającego wizyty.
Wartością wyjściową była średnia z ostatnich 5-30 dni przed podaniem pierwszej dawki Kineret.
W przypadku kolejnych wizyt jako zmienną odpowiedzi wykorzystano średnią wartość z ostatnich 30 dni z danymi przed każdą wizytą”.
|
36 miesięcy
|
|
Diary Symptom Sum Score (DSSS) (gorączka, wysypka, ból stawów, wymioty i bóle głowy)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
„Nasilenie głównych objawów choroby oceniano codziennie w skali od 0 (brak objawów) do 4 (najwyższe nasilenie) za pomocą dzienniczka.
Do głównej zmiennej DSSS włączono pięć kluczowych objawów: gorączkę, ból głowy, wysypkę, ból stawów i wymioty.
Każdą ze zmiennych dziennika oceniono jako wartość średnią z okresu poprzedzającego wizyty.
Wartością wyjściową była średnia z ostatnich 5-30 dni przed podaniem pierwszej dawki Kineret.
W przypadku kolejnych wizyt jako zmienną odpowiedzi wykorzystano średnią wartość z ostatnich 30 dni z danymi przed każdą wizytą”.
|
60 miesięcy
|
|
Globalny wynik pacjenta/rodzica dotyczący ogólnej aktywności choroby
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wizualna analogowa ocena wpływu zapalenia stawów na pacjenta, oceniana przez samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od bardzo dobrze (0 mm) do bardzo źle (100 mm).
|
Linia bazowa
|
|
Globalny wynik pacjenta/rodzica dotyczący ogólnej aktywności choroby
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Wizualna analogowa ocena wpływu zapalenia stawów na pacjenta, oceniana przez samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od bardzo dobrze (0 mm) do bardzo źle (100 mm).
|
36 miesięcy
|
|
Globalny wynik pacjenta/rodzica dotyczący ogólnej aktywności choroby
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Wizualna analogowa ocena wpływu zapalenia stawów na pacjenta, oceniana przez samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od bardzo dobrze (0 mm) do bardzo źle (100 mm).
|
60 miesięcy
|
|
Ocena bólu rodzica/pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wizualna analogowa ocena tego, jak duży ból odczuwał pacjent w ciągu ostatniego tygodnia z powodu choroby, według oceny samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od braku bólu (0 mm) do bardzo silnego bólu (100 mm).
|
Linia bazowa
|
|
Ocena bólu rodzica/pacjenta
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Wizualna analogowa ocena tego, jak duży ból odczuwał pacjent w ciągu ostatniego tygodnia z powodu choroby, według oceny samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od braku bólu (0 mm) do bardzo silnego bólu (100 mm).
|
36 miesięcy
|
|
Ocena bólu rodzica/pacjenta
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Wizualna analogowa ocena tego, jak duży ból odczuwał pacjent w ciągu ostatniego tygodnia z powodu choroby, według oceny samego pacjenta lub rodzica.
Mierzone w skali od braku bólu (0 mm) do bardzo silnego bólu (100 mm).
|
60 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ)
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Samoocena pacjenta (lub ocena rodzica) dotycząca tego, jak choroba wpływa na zdolność funkcjonowania w życiu codziennym.
Obejmuje ogólny wynik, ogólną ocenę bólu, ogólną ocenę globalną, podkategorie dotyczące ubierania się i pielęgnacji, wstawania, jedzenia, chodzenia, higieny, zasięgu, chwytania i czynności.
Mierzone w skali 0-3 od „bez żadnych trudności” (0) do „nie da się zrobić” (3).
|
Linia bazowa
|
|
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Samoocena pacjenta (lub ocena rodzica) dotycząca tego, jak choroba wpływa na zdolność funkcjonowania w życiu codziennym.
Obejmuje ogólny wynik, ogólną ocenę bólu, ogólną ocenę ogólną, podkategorie dotyczące ubierania się i pielęgnacji, wstawania, jedzenia, chodzenia, higieny, zasięgu, chwytu i czynności. Mierzone w skali od 0-3 od „Bez żadnych trudności” (0) do „Nie można tego zrobić” (3).
|
36 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Samoocena pacjenta (lub ocena rodzica) dotycząca tego, jak choroba wpływa na zdolność funkcjonowania w życiu codziennym.
Obejmuje ogólny wynik, ogólną ocenę bólu, ogólną ocenę globalną, podkategorie dotyczące ubierania się i pielęgnacji, wstawania, jedzenia, chodzenia, higieny, zasięgu, chwytania i czynności.
Mierzone w skali 0-3 od „bez żadnych trudności” (0) do „nie da się zrobić” (3).
|
60 miesięcy
|
|
Pomiar surowiczego amyloidu A (SAA).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Amyloid A w surowicy jest markerem stanu zapalnego dla NOMID mierzonego za pomocą szybkiego zautomatyzowanego testu immunologicznego enzymów.
Normalne wartości SAA określono jako ≤ 10 mg/litr.
|
Linia bazowa
|
|
Pomiar surowiczego amyloidu A (SAA).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Amyloid A w surowicy jest markerem stanu zapalnego dla NOMID mierzonego za pomocą szybkiego zautomatyzowanego testu immunologicznego enzymów.
Normalne wartości SAA określono jako ≤ 10 mg/litr.
|
36 miesięcy
|
|
Pomiar surowiczego amyloidu A (SAA).
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Amyloid A w surowicy jest markerem stanu zapalnego dla NOMID mierzonego za pomocą szybkiego zautomatyzowanego testu immunologicznego enzymów.
Normalne wartości SAA określono jako ≤ 10 mg/litr.
|
60 miesięcy
|
|
Pomiar białka C-reaktywnego (CRP).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Białko C-reaktywne (CRP) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Ogólnoustrojową remisję stanu zapalnego zdefiniowano jako prawidłowy poziom CRP (≤0,5 mg/dl).
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
Linia bazowa
|
|
Pomiar białka C-reaktywnego (CRP).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Białko C-reaktywne (CRP) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Ogólnoustrojową remisję stanu zapalnego zdefiniowano jako prawidłowy poziom CRP (≤0,5 mg/dl).
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
36 miesięcy
|
|
Pomiar białka C-reaktywnego (CRP).
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Białko C-reaktywne (CRP) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Ogólnoustrojową remisję stanu zapalnego zdefiniowano jako prawidłowy poziom CRP (≤0,5 mg/dl).
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
60 miesięcy
|
|
Pomiar szybkości sedymentacji erytrocytów (ESR).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Normalne wartości ESR definiuje się jako ≤ 25 mm/godz.
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
Linia bazowa
|
|
Pomiar szybkości sedymentacji erytrocytów (ESR).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Normalne wartości ESR definiuje się jako ≤ 25 mm/godz.
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
36 miesięcy
|
|
Pomiar szybkości sedymentacji erytrocytów (ESR).
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) jest markerem stanu zapalnego dla NOMID.
Normalne wartości ESR definiuje się jako ≤ 25 mm/godz.
Analizowane w Laboratorium Centrum Klinicznego NIH.
|
60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Raphaela T Goldbach-Mansky, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Rodriguez-Smith J, Lin YC, Tsai WL, Kim H, Montealegre-Sanchez G, Chapelle D, Huang Y, Sibley CH, Gadina M, Wesley R, Bielekova B, Goldbach-Mansky R. Cerebrospinal Fluid Cytokines Correlate With Aseptic Meningitis and Blood-Brain Barrier Function in Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease: Central Nervous System Biomarkers in Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease Correlate With Central Nervous System Inflammation. Arthritis Rheumatol. 2017 Jun;69(6):1325-1336. doi: 10.1002/art.40055. Epub 2017 May 10.
- Chang Z, Spong CY, Jesus AA, Davis MA, Plass N, Stone DL, Chapelle D, Hoffmann P, Kastner DL, Barron K, Goldbach-Mansky RT, Stratton P. Anakinra use during pregnancy in patients with cryopyrin-associated periodic syndromes (CAPS). Arthritis Rheumatol. 2014 Nov;66(11):3227-32. doi: 10.1002/art.38811.
- Feldmann J, Prieur AM, Quartier P, Berquin P, Certain S, Cortis E, Teillac-Hamel D, Fischer A, de Saint Basile G. Chronic infantile neurological cutaneous and articular syndrome is caused by mutations in CIAS1, a gene highly expressed in polymorphonuclear cells and chondrocytes. Am J Hum Genet. 2002 Jul;71(1):198-203. doi: 10.1086/341357. Epub 2002 May 24.
- Hashkes PJ, Lovell DJ. Recognition of infantile-onset multisystem inflammatory disease as a unique entity. J Pediatr. 1997 Apr;130(4):513-5. No abstract available.
- Hoffman HM, Mueller JL, Broide DH, Wanderer AA, Kolodner RD. Mutation of a new gene encoding a putative pyrin-like protein causes familial cold autoinflammatory syndrome and Muckle-Wells syndrome. Nat Genet. 2001 Nov;29(3):301-5. doi: 10.1038/ng756.
- Kullenberg T, Lofqvist M, Leinonen M, Goldbach-Mansky R, Olivecrona H. Long-term safety profile of anakinra in patients with severe cryopyrin-associated periodic syndromes. Rheumatology (Oxford). 2016 Aug;55(8):1499-506. doi: 10.1093/rheumatology/kew208. Epub 2016 May 3.
- Sibley CH, Plass N, Snow J, Wiggs EA, Brewer CC, King KA, Zalewski C, Kim HJ, Bishop R, Hill S, Paul SM, Kicker P, Phillips Z, Dolan JG, Widemann B, Jayaprakash N, Pucino F, Stone DL, Chapelle D, Snyder C, Butman JA, Wesley R, Goldbach-Mansky R. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: a cohort study to determine three- and five-year outcomes. Arthritis Rheum. 2012 Jul;64(7):2375-86. doi: 10.1002/art.34409.
- Goldbach-Mansky R, Dailey NJ, Canna SW, Gelabert A, Jones J, Rubin BI, Kim HJ, Brewer C, Zalewski C, Wiggs E, Hill S, Turner ML, Karp BI, Aksentijevich I, Pucino F, Penzak SR, Haverkamp MH, Stein L, Adams BS, Moore TL, Fuhlbrigge RC, Shaham B, Jarvis JN, O'Neil K, Vehe RK, Beitz LO, Gardner G, Hannan WP, Warren RW, Horn W, Cole JL, Paul SM, Hawkins PN, Pham TH, Snyder C, Wesley RA, Hoffmann SC, Holland SM, Butman JA, Kastner DL. Neonatal-onset multisystem inflammatory disease responsive to interleukin-1beta inhibition. N Engl J Med. 2006 Aug 10;355(6):581-92. doi: 10.1056/NEJMoa055137.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2003
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 września 2003
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 września 2003
Pierwszy wysłany (Oszacować)
23 września 2003
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
1 grudnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 października 2016
Ostatnia weryfikacja
1 października 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby skórne
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby oczu
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Dziedziczne choroby autozapalne
- Choroby skóry, genetyczne
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Choroby nerwu wzrokowego
- Choroby nerwów czaszkowych
- Choroby stawów
- Pokrzywka
- Okresowe zespoły związane z kriopiryną
- Artropatia, neurogenna
- Papilledema
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Środki przeciwreumatyczne
- Białko antagonisty receptora interleukiny 1
Inne numery identyfikacyjne badania
- 030298
- ZIAAR041138-08 (Grant/umowa NIH USA)
- NCT00069329 (Inny identyfikator: National Institutes of Health)
- 03-AR-0298 (Inny identyfikator: NIHCC)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
ze szwedzkim Orphan Biovitrum Inc (SOBI)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .