Anakinra behandelt patiënten met neonatale ontstekingsziekte met meerdere systemen

-OPNAMECRITERIA:

1. Er is geen leeftijdsbeperking.

2. Patiënten vertonen ten minste 2 van de volgende 3 klinische manifestaties:

   • Typische NOMID-uitslag
   • CZS-betrokkenheid (papiloedeem, CSF-pleocytose, perceptief gehoorverlies)
   • Typische arthropathische veranderingen op röntgenfoto's (groei van epifysairschijven en/of patella).
3. Begin van manifestaties van NOMID/CINCA op de leeftijd van 6 maanden of jonger.
4. Stabiele dosis steroïden, NSAID's, DMARD's gedurende 4 weken voorafgaand aan het inschrijvingsbezoek.
5. Wash-out-periode voor biologische geneesmiddelen: 6 halfwaardetijden vóór toediening van anakinra voor alle geneesmiddelen met anti-TNF-eigenschappen. Voor etanercept (6 halfwaardetijden = 24 dagen) wordt dit berekend als stopzetting van het geneesmiddel 3 dagen vóór opname in de observatieperiode, voor infliximab en adalimumab (6 halfwaardetijden = 48 dagen) wordt het geneesmiddel 27 voor de observatieperiode stopgezet, en voor thalidomide (6 halfwaardetijden = 3 dagen) zal gedurende 3 dagen voorafgaand aan de toediening van anakinra worden stopgezet.
6. Het vermogen en de bereidheid van de patiënt of wettelijke voogd om geïnformeerde toestemming te geven.
7. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (jonge vrouwen die ten minste één menstruatie hebben gehad, ongeacht hun leeftijd) moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voorafgaand aan het uitvoeren van een radiologische procedure of toediening van onderzoeksmedicatie. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen die een kind kunnen verwekken, die seksueel actief zijn, zullen worden gevraagd om een ​​vorm van effectieve anticonceptie te gebruiken, inclusief onthouding.
8. Negatieve PPD-test met 5 T.U. intradermaal testen volgens CDC-richtlijnen met uitzondering van opnamecriteria #9 hieronder.
9. Bij patiënten met latente tuberculose (positieve PPD-test) moet adequate therapie voor tuberculose worden gestart voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie, zoals aanbevolen in gepubliceerde richtlijnen.

UITSLUITINGSCRITERIA:

1. Levend virusvaccin hebben gekregen gedurende 3 maanden voorafgaand aan het basisbezoek (1e bezoek aan NIH).
2. Patiënten met actieve infecties of een voorgeschiedenis van longtuberculose met of zonder gedocumenteerde adequate therapie, patiënten met huidige actieve tuberculose of recente directe blootstelling aan een persoon met actieve tuberculose zijn uitgesloten van het onderzoek.
3. Positief getest op hiv, hepatitis B of C, bekend of gedocumenteerd bij screening, inschrijving of baselinebezoek.
4. Een voorgeschiedenis hebben van of gelijktijdige diagnose van congestief hartfalen.
5. Geschiedenis van maligniteit.
6. Recent gebruik van IL-1-antagonist in de afgelopen drie maanden of eerder gebruik van anti-CD4-antilichaam.
7. Bekende overgevoeligheid voor van E. coli afgeleide producten of voor componenten van anakinra.
8. Aanwezigheid van een andere reumatische aandoening of ernstige chronische infectieuze/inflammatoire/immunologische ziekte (bijv. inflammatoire darmaandoening, artritis psoriatica, spondyloartropathie, SLE naast NOMID/CINCA).
9. Aanwezigheid van het volgende bij inschrijvingsbezoek: ALAT of ASAT groter dan 2,0 x bovengrens van normaal (ULN) van de lokale laboratoriumwaarden, creatinine groter dan 1,5 xULN, WBC minder dan 3,6x10(9)/l; aantal bloedplaatjes minder dan 150.000 mm3.
10. Inschrijving in een ander klinisch onderzoek of het ontvangen van een onderzoeksmiddel, of het is nog niet ten minste 4 weken geleden sinds het beëindigen van een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek.
11. Proefpersonen bij wie er zorgen zijn over de naleving van de protocolprocedures door proefpersoon en/of ouder(s) en wettelijke vertegenwoordiger(s).
12. Zogende vrouwtjes of drachtige vrouwtjes.
13. Patiënten met astma worden pas opgenomen na evaluatie door een consultatie long- en infectieziekten.