Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Korvaava entsyymikorvaushoito aikuisille, joilla on Fabryn tauti

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kuuden kuukauden avoin kliininen ylläpitotutkimus korvausentsyymikorvaushoidosta Fabryn tautia sairastavilla potilailla, jotka ovat suorittaneet TKT027:n

Tämä tutkimus selvittää Replagal-lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden hoidettaessa ihmisiä, joilla on Fabryn tauti, perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö. Tässä sairaudessa alfa-galaktosidaasi A:ksi kutsuttu entsyymi, joka normaalisti hajottaa seramiditriheksosidina tunnetun lipidin (rasva-aineen), puuttuu tai ei toimi kunnolla. Tämän seurauksena lipidi kerääntyy elimistöön aiheuttaen ongelmia munuaisissa, sydämessä, hermoissa ja verisuonissa. Tässä tutkimuksessa tutkitaan, voiko puuttuvan alfa-galaktosidaasi A:n korvaaminen Replagal-nimisen entsyymin geneettisesti muokatulla muodolla korjata sairauden.

Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja jotka ovat saaneet 10 viikkoa Replagal-hoitoa TKT027-protokollan osallistujina, voivat olla oikeutettuja tähän 6 kuukauden jatkotutkimukseen.

Osallistujat käyvät läpi seuraavat testit ja menettelyt:

  • Replagal-infuusioiden laskimonsisäiset (IV) infuusiot joka toinen viikko 25 viikon ajan yhteensä 13 infuusiota seuraten tiiviisti infuusioiden aikana ja niiden jälkeen.
  • Lyhyet turvallisuusarvioinnit jokaisen infuusion yhteydessä, mukaan lukien elintoimintojen (verenpaine, pulssi, hengitysnopeus, lämpötila) tarkistus, mahdollisten sivuvaikutusten tarkastelu ja lääkkeiden tarkastelu.
  • Kattavat arvioinnit lähtötilanteessa (ennen Replagal-hoidon aloittamista), 13 ja 25 viikon hoidon jälkeen ja 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen. Näitä ovat sairaushistoria ja fyysinen tutkimus, oireet ja kipukyselylomake, veri- ja virtsakokeet, elintoimintojen tarkistus, EKG (EKG), 2 tunnin Holter-monitori ja hikoilutesti (QSART).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoitteet: Arvioida nykyisen standardinmukaisen Replagal-hoito-ohjelman 0,2 mg/kg turvallisuutta suonensisäisesti joka toinen viikko 6 kuukauden ajan potilailla, jotka ovat saaneet 10 viikkoa Replagal-hoitoa TKT027-tutkimuksessa.

Tutkimuspopulaatio: Hemitsygoottiset miehet, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja jotka ovat saaneet 10 viikkoa Replagal-hoitoa TKT027:ssä.

Suunnittelu: Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Replagal-entsyymikorvaushoidon kahden viikon välein annettavan 0,2 mg/kg:n turvallisuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

25

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Tutkittavan on täytynyt suorittaa 10 viikon infuusioita tutkimuksessa TKT027 aikomuksenaan osallistua tutkimukseen.

Tutkittavan yleisterveyden on oltava riittävä (tutkijien määrittämänä), jotta hän voi suorittaa määritellyn flebotomia-ohjelman ja protokollaan liittyvät toimenpiteet.

Tutkittavan on suostuttava tutkimussuunnitelmaan osallistumiseen ja hänen on oltava vapaaehtoisesti allekirjoitettu Institutional Review Boardin/Independent Ethics Committeen (IRB/IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu potilaan kanssa.

POISTAMISKRITEERIT:

Tutkittava ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.

Tutkittava ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa, esim. ei ole yhteistoiminnassa protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei pysty palaamaan turvallisuusarviointiin tai hän ei muuten todennäköisesti saa tutkimusta loppuun tutkijan tai lääkärin määrityksen mukaan. monitori.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 2004

Opintojen valmistuminen

Torstai 1. joulukuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. marraskuuta 2004

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. marraskuuta 2004

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2004

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2005

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 050046
  • 05-N-0046

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa