Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Replagal enzymerstatningsterapi til voksne med Fabrys sygdom

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Et åbent 6-måneders vedligeholdelsesstudie af replagal enzymerstatningsterapi hos patienter med Fabrys sygdom, som har gennemført TKT027

Denne undersøgelse vil bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​lægemidlet Replagal til behandling af mennesker med Fabrys sygdom, en arvelig metabolisk lidelse. Ved denne sygdom mangler et enzym kaldet alfa-galactosidase A, som normalt nedbryder et lipid (fedtstof) kendt som ceramidetrihexosid eller fungerer ikke korrekt. Som et resultat ophobes lipidet i kroppen, hvilket forårsager problemer med nyrer, hjerte, nerver og blodkar. Denne undersøgelse vil undersøge, om udskiftning af den manglende alfa-galactosidase A med en gensplejset form af enzymet kaldet Replagal kan vende sygdommen.

Patienter med Fabrys sygdom, som er 18 år eller ældre og har gennemført 10 ugers Replagal-behandling som deltagere i protokollen TKT027, kan være berettiget til denne 6-måneders studieforlængelse.

Deltagerne gennemgår følgende tests og procedurer:

  • Intravenøse (IV) infusioner af Replagal hver anden uge over 25 uger for i alt 13 infusioner, med nøje overvågning under og efter infusionerne.
  • Korte sikkerhedsevalueringer på tidspunktet for hver infusion, herunder kontrol af vitale tegn (blodtryk, puls, vejrtrækningsfrekvens, temperatur), gennemgang af eventuelle bivirkninger og gennemgang af medicin.
  • Omfattende evalueringer ved baseline (før start af Replagal-behandling), efter 13 og 25 ugers behandling og 30 dage efter afsluttet behandling. Disse omfatter en sygehistorie og fysisk undersøgelse, symptomer og smertespørgeskema, blod- og urinprøver, kontrol af vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), 2-timers Holter-monitor og svedtest (QSART).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formål: At evaluere sikkerheden af ​​det nuværende standard Replagal-behandlingsregime på 0,2 mg/kg givet intravenøst ​​hver anden uge over yderligere 6 måneder hos patienter, der har gennemført 10 ugers Replagal-behandling i TKT027-studiet.

Undersøgelsespopulation: Hemizygote mænd med Fabrys sygdom, som er 18 år eller ældre, og som har gennemført 10 ugers Replagal-behandling i TKT027.

Design: Dette er et åbent, multicenter studie, der vil vurdere sikkerheden ved 0,2 mg/kg hver anden uge af enzymerstatningsbehandling med Replagal.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

Forsøgspersonen skal have gennemført 10 ugers infusioner i undersøgelse TKT027 med den hensigt at fuldføre deltagelse i undersøgelsen.

Forsøgspersonen skal have tilstrækkeligt generelt helbred (som bestemt af efterforskerne) for at gennemgå den specificerede flebotomi-regimen og protokolrelaterede procedurer.

Forsøgspersonen skal give samtykke til at deltage i protokollen og skal frivilligt have underskrevet en Institutionell Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med patienten.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Forsøgspersonen er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.

Forsøgspersonen er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. ikke samarbejder med protokolskemaet, nægter at acceptere alle undersøgelsesprocedurerne, manglende evne til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator eller læge overvåge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2004

Studieafslutning

1. december 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2004

Først opslået (Skøn)

1. december 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. december 2005

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 050046
  • 05-N-0046

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Replagal (Agalsidase Alfa)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner